Sarepta's gentherapie, Elevidys, onder controle na de dood van de patiënt
medisch beoordeeld door Carmen Pope, bpharm. Laatst bijgewerkt op 19 maart 2025.
door I. Edwards HealthDay Reporter
Woensdag 19 maart 2025 - Een patiënt is overleden tijdens het ontvangen van Eilwidys, een genetherapie voor Duchenne spierdystrofie, die de eerste bekende dood is gekoppeld aan de behandeling.
Het bedrijf achter het medicijn, Sarepta heeft geen details over de patiënt vrijgegeven, maar zei dat een recente infectie mogelijk een rol heeft gespeeld in het leverletsel. De therapie is gebruikt bij meer dan 800 patiënten, zei het bedrijf. Het bedrijf is van plan om de voorschrijfinformatie bij te werken voor Elevidys om deze zaak weer te geven. aandelen van Sarepta, gevestigd in Cambridge, Massachusetts, daalden dinsdag meer dan 27% en sloot af op ongeveer $ 73 per aandeel. Elevidys, die $ 3,2 miljoen kost voor een eenmalige infusie, was de Eerste gentherapie goedgekeurd In de VS voor duchenne spierdystrofie, een zeldzame toestand die spierzwakte, mobiliteitslossingen en vroege dood in de males veroorzaakt. De FDA heeft het medicijn voor het eerst goedkeuring verleend in 2023, ondanks sommige wetenschappers die de effectiviteit ervan in twijfel trekken. In 2024 breidde het bureau volledige goedkeuring uit met patiënten 4 en ouder, ongeacht de mobiliteitsstatus. De therapie werkt met behulp van een gehandicapt virus om een gen in te voegen dat het lichaam helpt dystrofine te produceren, een eiwit cruciaal voor spierfunctie. Sarepta zei dat meer dan 800 patiënten tot nu toe EIMIDYS hebben ontvangen, meldde de Associated Press. Sarepta heeft de FDA -versnelde goedkeuring beveiligd voor drie andere Duchenne -geneesmiddelen sinds 2016. Maar er is nog geen bevestigd dat er effectief is en nog steeds doorgaan. Disclaimer: statistische gegevens in medische artikelen bieden algemene trends en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Zoek altijd gepersonaliseerd medisch advies voor individuele beslissingen in de gezondheidszorg. Bron: HealthDay Geplaatst : 2025-03-20 06:00 Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars. Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.Lees verder
Disclaimer
Populaire zoekwoorden