Terapia genowa Sarepta, Elevidys, pod kontrolą po śmierci pacjenta

Śledź Drugslib na

Medicalnie przeglądane przez Carmen Pope, Bpharm. Ostatnia aktualizacja 19 marca 2025 r.

Pierwsza terapia genowa zatwierdzona W USA dla dystrofii mięśni Duchenne, rzadki stan, który powoduje słabość mięśni, utratę mobilności i wczesną śmierć.

FDA po raz pierwszy przyznała leku przyspieszoną zatwierdzenie w 2023 r., Mimo że niektórzy naukowcy kwestionowali jego skuteczność.

W 2024 r. Agencja rozszerzyła pełną zgodę na pacjentów 4 i starszych, niezależnie od statusu mobilności.

.

.

Terapia działa przy użyciu niepełnosprawnego wirusa do wstawienia genu, który pomaga organizmowi wytwarzać dystrofinę, białko kluczowe dla funkcji mięśni. Sarepta powiedział, że do tej pory ponad 800 pacjentów otrzymało windy, donosiła Associated Press.

Sarepta zabezpieczyła przyspieszoną zatwierdzenie FDA dla trzech innych leków Duchenne od 2016 r. Ale żadne z nich nie potwierdzono, że są skuteczne, a dalsze badania trwają.

Źródła

  • Associated Press 18, 2025

    • Źródła

  • Associated Press 18, 2025

    • Zastrzeżenie: Dane statystyczne w artykułach medycznych zapewniają ogólne trendy i nie dotyczą osób. Poszczególne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze szukaj spersonalizowanej porady medycznej na indywidualne decyzje dotyczące opieki zdrowotnej.

    Źródło: Healthday

    Wysłano : 2025-03-20 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe