Terapia genética de Sarepta, Elevidys, sob escrutínio após a morte do paciente

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revisado medicamente por Carmen Pope, Bpharm. Última atualização em 19 de março de 2025.

Quarta -feira, 19 de março de 2025 - Um paciente morreu ao receber elevidys, uma terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne, marcando a primeira morte conhecida ligada ao tratamento. Lesão hepática, um efeito colateral conhecido, informou a Associated Press. No entanto, a "gravidade" deste caso não havia sido vista antes, observou a empresa. Elevidys tem sido usado em mais de 800 pacientes, afirmou a empresa.

Sarepta não divulgou detalhes sobre o paciente, mas disse que uma infecção recente pode ter desempenhado um papel na lesão no fígado. A terapia tem sido usada em mais de 800 pacientes, informou a empresa.As ações da Sarepta, com sede em Cambridge, Massachusetts, caíram mais de 27% na terça-feira, fechando cerca de US $ 73 por ação. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-26661718835.html"> Primeira terapia genética aprovada Nos EUA, para a morte de Duchenne Muscular, uma condição rara que causa a falta de fraqueza, a falta de fracosidade, a falta de fracidade e a falta de fracasso e a fracasso da mobilidade e a falta de fracasso e a falta de morte e a falta de fracasso e a falta de morte.

O FDA concedeu a aprovação da droga em 2023, apesar de alguns cientistas questionarem sua eficácia.

A terapia funciona usando um vírus desativado para inserir um gene que ajuda o corpo a produzir distrofina, uma proteína crucial para a função muscular. Sarepta disse que mais de 800 pacientes receberam elevadores até agora, relatou a Associated Press.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2025-03-20 06:00

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