Генная терапия Sarepta, Элемость, под пристальным вниманием после смерти пациента

Следите за Drugslib на

Медицинский рецензии Carmen Pope, Bpharm. Последнее обновление 19 марта 2025 года.

Среда, 19 марта 2025 года. Пациент умер во время получения эридийдов, генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна, отмечая первую известную смерть, связанную с лечением. Повреждение печени, известный побочный эффект, сообщает Associated Press. Однако «серьезность» этого дела не была замечена ранее, отметила компания. Elevidys использовалась более чем 800 пациентами, заявила компания.

Sarepta не выпустил подробности о пациенте, но сказал, что недавняя инфекция, возможно, сыграла роль в повреждении печени. Терапия использовалась более чем 800 пациентами, сообщила компания.

Акции Sarepta, базирующейся в Кембридже, штат Массачусетс, упали во вторник более 27%, закрыв около 73 долларов США на акцию. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-2661718835.html"> Первая генная терапия одобрена В США для мышечной дистрофии Душенна, редкое состояние, которое вызывает мышечную слабую, потери мобильности и ранняя смерть в Малере.

FDA впервые предоставила препарату ускоренное одобрение в 2023 году, несмотря на то, что некоторые ученые ставят под сомнение его эффективность.

Терапия работает, используя вирус с ограниченными возможностями для вставки гена, который помогает организму продуцировать дистрофин, белок, решающий для мышечной функции. Sarepta сказал, что более 800 пациентов получили элидииды до сих пор, сообщила Associated Press.

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях обеспечивают общие тенденции и не относятся к отдельным лицам. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда ищите персонализированные медицинские консультации для отдельных решений о здравоохранении.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2025-03-20 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова