Sarepta’nın gen terapisi, Elevidys, hasta ölümünden sonra inceleme altında

Drugslib'i takip edin

tıbbi olarak Carmen Pope, Bpharm tarafından tıbbi olarak gözden geçirildi. 19 Mart 2025'te son güncellendi.

19 Mart 2025 Çarşamba - Bir hasta, tedaviye bağlı ilk bilinen ölümü işaretleyen Duchenne kas distrofisi için bir gen terapisi olan yükseltici olarak öldü. Associated Press, bilinen bir yan etki olan karaciğer yaralanması, bilinen bir yan etki. Ancak, bu davanın "şiddeti" daha önce görülmemişti. Şirket, 800'den fazla hastada kullanıldı.

Sarepta hasta hakkında detaylar yayınlamadı, ancak yakın tarihli bir enfeksiyonun karaciğer hasarında rol oynamış olabileceğini söyledi. Şirket, terapinin 800'den fazla hastada kullanıldığını söyledi.

Cambridge, Massachusetts merkezli Sarepta hisseleri Salı günü% 27'den fazla düştü ve hisse başına yaklaşık 73 $ 'dan kapandı. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabiles/muscular-dystrofy-2661718835.html"> ilk gen tedavisi onaylı ABD'de Duchenne kas distrofisi, kas zayıflığına, hareketlilik kaybına ve erkeklerde erken ölüm neden olan nadir bir duruma neden olan nadir bir durum.

FDA ilk olarak, etkinliğini sorgulayan bazı bilim adamlarına rağmen, 2023'te ilacın hızlandırılmış onayını verdi.

Terapi, vücudun kas fonksiyonu için çok önemli bir protein olan distrofin üretmesine yardımcı olan bir gen eklemek için devre dışı bir virüs kullanarak çalışır. Associated Press, Sarepta'nın şu ana kadar 800'den fazla hastanın EVLIDYS aldığını söyledi.

Feragat: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimler sağlar ve bireylerle ilgili değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Her zaman bireysel sağlık kararları için kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiyeler arayın.

Kaynak: Healthday

Gönderildi : 2025-03-20 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler