Генна терапія Сарепта, підйомник під ретельним контролем після смерті пацієнтів
середа, 19 березня 2025 р. - Пацієнт помер під час отримання Ельфідіса, генної терапії для м'язової дистрофії Дюшенна, відзначаючи першу відому смерть, пов’язану з лікуванням.
Компанія, що стоїть за препаратом, Сарепта не оприлюднив деталей про пацієнта, але сказав, що недавня інфекція, можливо, зіграла роль у травмі печінки. Терапія застосовувалася у понад 800 пацієнтів, зазначила компанія. Компанія планує оновити призначення інформації для Elevidys для відображення цього випадку. Акції Sarepta, що базуються в Кембриджі, штат Массачусетс, у вівторок знизилися понад 27%, закриваючись приблизно на 73 доларів за акцію. evelidys, що коштує 3,2 мільйона доларів за одноразову інфузію, був Перша генна терапія, затверджена У США для гюш-м'язової дистрофії, рідкісного стану, що спричиняє слабкість м'язів, втрати мобільності та ранньої смерті.4 Терапія працює за допомогою інвалідного вірусу для вставки гена, який допомагає організму виробляти дистрофін, білок, вирішальний для м’язових функцій. Сарепта заявив, що до цього часу понад 800 пацієнтів отримали Evelidys, повідомляє Associated Press. Сарепта забезпечила прискорення FDA для трьох інших лікарських засобів Duchenne. Відмова: Статистичні дані в медичних статтях надають загальні тенденції та не стосуються осіб. Окремі фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди шукайте персоналізованих медичних консультацій для індивідуальних рішень щодо охорони здоров'я. Джерело: Healthday Опубліковано : 2025-03-20 06:00 Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків. Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.Читати далі
Відмова від відповідальності
Популярні ключові слова