يقدم Scholar Rock تطبيق ترخيص البيولوجيا (BLA) إلى إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية لـ ApiteGromab كعلاج للمرضى الذين يعانون من ضمور عضلي في العمود الفقري (SMA)

اتبع Drugslib على

العلاج لـ: ضمور عضلي العمود الفقري

يقدم صخرة الباحثون رخصة البيولوجيا (BLA) إلى الولايات المتحدة الأمريكية FDA for ApiteGromab كعلاج للمرضى مع ضمور العضلات الشوكي (SMA)

كامبريدج ، ماساتشوستس (بزنيس سلك)-يناير. 29 ، 2025-تركز باحث الباحث روك (NASDAQ: SRRK) ، وهي شركة صيدلانية حيوية في المرحلة المتأخرة على النهوض بعلاجات مبتكرة لاستمرار القلقات العضلية الشوكية (SMA) ، واضطرابات القلب والأوعية الدموية ، وغيرها تقديم طلب ترخيص البيولوجيا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لـ ApiteGromab ، وهو علاج مستهدف للعضلات مصمم وتطويره لتوفير تحسن ذي معنى سريريًا في الوظيفة الحركية للأشخاص الذين يعانون من SMA الذين يتلقون علاجات ذات أهمية SMN. تظل الشركة على الطريق الصحيح لتقديم طلب ترخيص التسويق إلى وكالة الأدوية الأوروبية في الربع الأول من 2025.

"نحن ممتنون أنه في المرضى الذين يعانون بالفعل من العلاج الذي يستهدف SMN ، حققت تجربة الياقوت نقطة النهاية الأولية لسكان الفعالية الرئيسية التي تُظهر تحسنًا 1.8 نقطة ذات دلالة إحصائية للمرضى الذين يتلقون ApiteGromab مقارنةً بالعلاج الوهمي ، كما تم قياسه بواسطة وقال جينغ مارانتز ، دكتوراه ، المدير الطبي للباحث روك ، إن هامرميث وظيفية للمقياس في الأسبوع 52 ". "مع قوة بيانات المرحلة الثالثة لدينا كأساس لتقديمنا ، نتطلع إلى الاستمرار في العمل عن كثب مع إدارة الأغذية والعقاقير من خلال مراجعة BLA نيابة عن المرضى والعائلات الذين يعيشون مع SMA."

سيتم إجراء مراجعة تقديم ApiteGromab BLA من قبل تقسيم منتجات الأعصاب في مركز تقييم الأدوية وأبحاث الأدوية التابعة لـ FDA. يتم دعم التقديم بواسطة بيانات من تجربة SAPPHIRE المرحلة 3 وتجربة المرحلة 2 TOPAZ. شاركت الشركة إيجابية Topline Data من تجربة الياقوت في عام 2024 ، وسيتم تقديم بيانات إضافية في المؤتمر السريري والعلمي لعام 2025 MDA الذي عقد في الفترة من 16 إلى 19 مارس في دالاس ، تكساس.

طلب

Scholar Rock مراجعة الأولوية التي ، إذا تم منحها ، ستقصر وقت مراجعة إدارة الأغذية والعقاقير إلى ستة أشهر من تاريخ التقديم. منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مسارًا سريعًا ، وعقاقير يتيمة ، وتسميات أمراض الأطفال النادرة ، وقد منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) الأدوية ذات الأولوية (PRIME) ومكتبات المنتجات الطبية اليتيم إلى ApiteGromab لعلاج SMA.

يخطط Scholar Rock لدراسة ApiteGromab في مرضى SMA دون سن عامين في تجربة المرحلة الثانية من Opal ، مع بدء مخطط في منتصف عام 2015. ستقوم التجربة بتقييم ApiteGromab في المرضى الذين كانوا يعانون من أو يستمرون في علاج أي علاج SMN المعتمد حاليًا (Nusinersen ، Risdiplam و onasemnogene abeparvovec).

حول ApiteGromab

ApiteGromab هو جسم مضاد أحادي النسيلة البشري بالكامل الذي يمنع تنشيط myostatin عن طريق ربط الأشكال المؤيدة والكامنة للميوستاتين بشكل انتقائي في العضلات الهيكلية. هذا هو أول مرشح للعلاج المستهدف في العضلات لإظهار تحسين وظائف الحركية ذات مغزى سريريًا وذات دلالة إحصائية في تجربة المرحلة 3 المحورية في ضمور العضلات الشوكية (SMA). يتم التعبير عن Myostatin ، وهو عضو في عائلة TGFβ الفائقة لعوامل النمو ، في المقام الأول بواسطة خلايا العضلات الهيكلية ، ويرتبط غياب جينه بزيادة في كتلة العضلات والقوة في أنواع الحيوانات المتعددة ، بما في ذلك البشر. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) المسار السريع ، وأدوية يتيمة وأمراض الأطفال النادرة ، ومنحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) الأدوية ذات الأولوية (PRIME) وتمييز المنتجات الطبية اليتيم ، إلى ApiteGromab لعلاج SMA . لم تتم الموافقة على ApiteGromab لأي استخدام من قبل إدارة الأغذية والعقاقير أو أي وكالة تنظيمية أخرى.

حول تجربة المرحلة 3 من الياقوت

كانت الياقوت عبارة عن تجربة سريرية عشوائية ومزدوجة التعمية ، والتي تسيطر عليها الدواء الوهمي والتي قيمت سلامة وفعالية ApiteGromab في المرضى غير المتقاعدين مع النوعين 2 و 3 SMA الذين كانوا يتلقون مستوى الرعاية الحالي (إما Nusinersen أو Risdiplam). التحق الياقوت 156 مريض تتراوح أعمارهم بين 2-12 سنة في السكان الفعالة الرئيسية. تم اختيارهم بصورة عشوائية من هؤلاء المرضى 1: 1: 1 لتلقي إما apitegromab 10 ملغ/كغ ، apitegromab 20 ملغ/كغ ، أو وهمي عن طريق التسريب عن طريق الوريد (IV) كل 4 أسابيع لمدة 12 شهرًا. تم تقييم السكان الاستكشافية بما في ذلك 32 مريضا تتراوح أعمارهم بين 13 و 21 سنة. تم اختيارهم بصورة عشوائية من هؤلاء المرضى 2: 1 لتلقي إما apitegromab 20 ملغ/كغ أو وهمي كل 4 أسابيع لمدة 12 شهرًا.

استوفى تجربة الياقوت نقطة النهاية الأساسية لسكان الفعالية الرئيسية مع تحسن 1.8 نقطة ذات دلالة إحصائية لجميع المرضى الذين يتلقون apitegromab 10 ملغ/كغ و 20 ملغ/كغ (مع علاج مستهدف SMN) مقارنة مع الدواء الوهمي (SMN (SMN -العلاجات المستهدفة) ، كما تم قياسه بواسطة Hammersmith الوظيفية الحركية المقياس في الأسبوع 52.

حول Scholar Rock

Scholar Rock هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية التي تكتشف وتطوير وتقديم العلاجات المتغيرة للحياة للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة لديهم احتياجات عالية. بصفته رائدًا عالميًا في علم الأحياء لعامل النمو التجريبي Beta (TGFβ) ، تم تسميته للتشابه البصري لصخرة الباحث في هياكل البروتين ، وتركز شركة المرحلة السريرية على النهوض علاجات مبتكرة حيث تكون عوامل نمو البروتين أساسية. على مدار العقد الماضي ، خلق Scholar Rock خطًا أنابيبًا مع إمكانية النهوض بمستوى الرعاية للأمراض العصبية العضلية ، واضطرابات القلب والأوعية الدموية ، والسرطان ، وغيرها من الحالات التي يمكن أن تلعب فيها الأدوية المستهدفة لعامل النمو دورًا تحويليًا.

يتم تشغيل هذا الالتزام بإلغاء قفل الأساليب العلاجية المختلفة بشكل أساسي من خلال تطبيق واسع لمنصة الملكية ، والتي طورت الأجسام المضادة أحادية النسيلة الجديدة لتعديل عوامل نمو البروتين مع انتقائية غير عادية. من خلال تسخير العلوم المتطورة في مساحات الأمراض التي يتم إدراجها تاريخياً من خلال العلاجات التقليدية ، يعمل Scholar Rock كل يوم لخلق إمكانيات جديدة للمرضى. تعرف على المزيد حول نهجنا في scholarrock.com واتبع scholarrock وعلى LinkedIn.

Scholar Rock® هي علامة تجارية مسجلة لـ Scholar Rock ، INC.يجب على

المستثمرون وغيرهم أن يلاحظوا أننا نتواصل مع مستثمرينا والجمهور باستخدام موقع الويب الخاص بنا على شبكة الإنترنت www.scholarrock.com ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، الإفصاحات عن الشركة ، عروض المستثمرين والأسئلة الشائعة ، ملفات الأوراق المالية والبورصات ، النشرات الصحفية ، نصوص المكالمات الجماعية العامة ونصوص البث عبر الإنترنت ، وكذلك على Twitter و LinkedIn. يمكن اعتبار المعلومات التي ننشرها على موقعنا أو على Twitter أو LinkedIn معلومات مادية. ونتيجة لذلك ، نشجع المستثمرين ووسائل الإعلام وغيرها من المهتمين بمراجعة المعلومات التي ننشرها هناك بشكل منتظم. لا يُعتبر محتويات موقعنا أو وسائل التواصل الاجتماعي مدمجة بالرجوع إليها في أي ملف إيداع بموجب قانون الأوراق المالية لعام 1933 ، بصيغته المعدلة.

عبارات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" بالمعنى المقدم من قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة بتوقعات الباحثين روك وخططها وآفاقها على سبيل المثال لا الحصر. expectations regarding its progress and plans for apitegromab. استخدام كلمات مثل "May" ، "يمكن" ، "Might" ، "Will" ، "يجب" ، "توقع" ، "خطة" ، "توقع" ، "صدق" ، "تقدير" ، "مشروع" ، "المشروع" تهدف "تنوي" ، "المستقبل" ، "الإمكانات" ، أو "متابعة" ، والتعبيرات الأخرى المماثلة إلى تحديد هذه البيانات التطلعية لأغراض أحكام الميناء الآمن بموجب قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تعتمد البيانات التطلعية على توقعات الإدارة الحالية للأحداث المستقبلية وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا وبشكل سلبيًا عن تلك المنصوص عليها في هذه البيانات التطلعية. تتضمن هذه المخاطر والشكوك ، على سبيل المثال ، أن البيانات قبل السريرية والسريرية ، بما في ذلك نتائج تجربة المرحلة 3 من ApiteGromab ، لا تتنبأ بها ، أو لا تتوافق مع البيانات التي تم إنشاؤها من التجارب السريرية المستقبلية أو المستمرة أو أكثر موات مرشح المنتج نفسه ؛ قدرة الباحثين روك على توفير الدعم المالي والموارد والخبرات اللازمة لتحديد وتطوير مرشحي المنتجات على الجدول الزمني المتوقع ؛ البيانات التي تم إنشاؤها من الدراسات غير السريرية والتجارب السريرية للباحثين والتجارب السريرية ؛ information provided or decisions made by regulatory authorities; competition from third parties that are developing products for similar uses; Scholar Rock’s ability to obtain, maintain and protect its intellectual property; the success of Scholar Rock’s current and potential future collaborations; اعتماد الباحثين روك على الأطراف الثالثة لتطوير وتصنيع مرشحي المنتجات ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، لتوفير أي تجارب سريرية ؛ Scholar Rock’s ability to manage expenses and to obtain additional funding when needed to support its business activities; its ability to establish or maintain strategic business alliances; its ability to receive priority or expedited regulatory review or to obtain regulatory approval of apitegromab; its ability to expand globally and the anticipated commercial launch in the United States of apitegromab in the fourth quarter of 2025; بالإضافة إلى تلك المخاطر التي تمت مناقشتها بشكل كامل في القسم بعنوان "عوامل الخطر" في نموذج Scholar Rock 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023 ، وتقرير ربع سنوي عن النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2024 ، وكذلك مناقشات حول المخاطر المحتملة ، عدم اليقين ، وغيرها من العوامل المهمة في ملفات Scholar Rock اللاحقة مع لجنة الأوراق المالية والبورصة. تمثل أي بيانات تطلعية آراء الباحثين روك فقط اعتبارًا من اليوم ولا ينبغي الاعتماد عليها على أنها تمثل وجهات نظرها اعتبارًا من أي تاريخ لاحق. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي هي اعتبارًا من تاريخ الإصدار ، ولا يتعهد الباحثون Rock بتحديث هذه المعلومات ما لم يطلبها القانون.

نشر : 2025-02-04 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية