Scholar Rock předkládá aplikaci Licence Biologics License (BLA) americké FDA pro apitegromab jako léčbu pacientů s míšní svalovou atrofií (SMA)

Sledujte Drugslib

Léčba pro: páteřní svalová atrofie

Scholar Rock předkládá aplikaci licence biologické licence (BLA) pro americkou FDA pro apitegromab jako léčbu pro pacienty S páteřní svalovou atrofií (SMA)

Cambridge, Mass.-(Business Wire)-Jan. 29, 2025-Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), biofarmaceutická společnost v pozdním stádiu zaměřená na pokrok inovativní léčby pro páteřní svalovou atrofii (SMA), kardiometabolické poruchy a další vážné nemoci, kde faktory růstu bílkovin hrají základní roli, dnes oznámila, dnes oznámila Předkládání žádosti o licenci biologických licencí na americkou správu potravin a léčiv (FDA) pro apitegromab, svalskou terapii zaměřenou na svalovou a vyvinutou tak, aby poskytovala klinicky smysluplné zlepšení motorických funkcí pro lidi žijící s SMA, kteří dostávají ošetření zaměřené na SMN. Společnost zůstává na dobré cestě k podání žádosti o marketingovou autorizaci Evropské agentuře pro léčivé přípravky v 1Q 2025.

„Jsme potěšeni, že u pacientů již v léčbě zaměřené na SMN se safírská studie splnila svůj primární koncový bod pro hlavní populaci účinnosti, která prokázala statisticky významné zlepšení 1,8 bodu u pacientů, kteří dostávají apitegromab, ve srovnání s placebem, měřeno podle Hammersmith Function Motor Scale se rozšiřoval v 52. týdnu, “řekl Jing Marantz, M.D., Ph.D., hlavní lékař Scholar Rock. "Se silou našich údajů z fáze 3 jako základem našeho podání se těšíme, že budeme úzce spolupracovat s FDA prostřednictvím přezkumu naší BLA jménem pacientů a rodin žijících s SMA."

Přezkum předložení ApiteGromab BLA bude provádět divize neurologických produktů v centru FDA pro hodnocení a výzkum léčiv. Podávání je podporováno údaji z pokusu o safíru fáze 3 a pokusem Topaz Fáze 2. Společnost sdílela pozitivní topline data Z pokusu Sapphire v roce 2024 a další údaje budou představeny na klinické a vědecké konferenci MDA 2025, které se budou konat 16.-19. března v Dallasu v Texasu.

Scholar Rock požádal o přezkum priority, který, pokud by byl udělen, by zkrátil čas přezkumu FDA na šest měsíců ode dne přijetí. FDA udělila rychlou trať, léčiva pro osiřelé a vzácné označení dětských onemocnění a Evropská léčivá agentura (EMA) udělila prioritní léky (Prime) a označení léčivých produktů pro apitegromab pro léčbu SMA.

Scholar Rock plánuje také studovat apitegromab u pacientů s SMA do dvou let ve věku ve fázi 2 opálové studie s plánovaným zahájením v polovině roku 2025. Studie vyhodnotí apitegromab u pacientů, kteří byli nebo jsou nadále léčeni jakoukoli aktuálně schválenou terapií SMN (Nusinersen, RisdiPlam a OnaSemnenogene abeparvovec).

o apitegromab

Apitegromab je výzkumná plně lidská monoklonální protilátka inhibující aktivaci myostatinu selektivním vázáním pro-a latentních forem myostatinu v kosterním svalu. Je to první kandidát na léčbu zaměřený na svaly, který prokazuje klinicky smysluplné a statisticky významné zlepšení motorické funkce v klíčové studii fáze 3 u atrofie míchy (SMA). Myostatin, člen superrodiny TGFp růstových faktorů, je exprimován primárně kosterními svalovými buňkami a absence jeho genu je spojena se zvýšením svalové hmoty a pevnosti u více zvířecích druhů, včetně lidí. Americká správa potravin a léčiv (FDA) udělila rychlou trať, označení odolných léčiv a vzácných pediatrických onemocnění a Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) udělila prioritní léky (Prime) a označení léčivých produktů pro apitegromab pro léčbu SMA pro léčbu SMA pro léčbu SMA . ApiteGromab nebyl schválen pro žádné použití FDA nebo jinou regulační agenturou.

ohledně fáze 3 sapphire studie

Sapphire byl randomizovaný, dvojitě slepý, placebem kontrolované klinické studie fáze 3, která hodnotila bezpečnost a účinnost apitegromab u pacientů s nonambulačními pacienty s typy 2 a 3 SMA, kteří dostávali současnou standard péče (buď Nusinersen nebo RisdiPlam). Sapphire zapsal 156 pacientů ve věku 2-12 let v hlavní populaci účinnosti. Tito pacienti byli randomizováni 1: 1: 1, aby dostávali buď apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg nebo placebo intravenózní (IV) infuzí každé 4 týdny po dobu 12 měsíců. Rovněž byla hodnocena průzkumná populace včetně 32 pacientů ve věku 13–21 let. Tito pacienti byli randomizováni 2: 1, aby dostávali buď apitegromab 20 mg/kg nebo placebo každé 4 týdny po dobu 12 měsíců.

Sapphire studie splnila svůj primární koncový bod pro hlavní populaci účinnosti se statisticky významným zlepšením 1,8 bodu u všech pacientů, kteří dostávali apitegromab 10 mg/kg a 20 mg/kg (s léčbou zaměřenou na SMN) ve srovnání s placebem (SMN (SMN (SMN) (SMN (SMN -ošetření ošetření), měřeno pomocí Hammersmith Function Motor Scale-Expanded v týdnu 52.

o Scholar Rock

Scholar Rock je biofarmaceutická společnost, která objevuje, vyvíjí a dodává terapie měnící život pro lidi s vážnými chorobami, které mají vysokou neuspokojenou potřebu. Jako globální vůdce v biologii transformujícího se růstového faktoru beta (TGFp) nadrodiny a pojmenované pro vizuální podobnost učence skály na proteinové struktury, je klinická fáze zaměřena na pokrok inovativní léčby, kde jsou proteinové růstové faktory zásadní. Během posledního desetiletí vytvořil Scholar Rock potrubí s potenciálem prosazování standardu péče o neuromuskulární onemocnění, kardiometabolické poruchy, rakovinu a další podmínky, kde mohou léky zaměřené na růstový faktor hrát transformační roli. > Tento závazek odemknout zásadně odlišné terapeutické přístupy je poháněn širokou aplikací proprietární platformy, která vyvinula nové monoklonální protilátky modulovat růstové faktory proteinů s mimořádnou selektivitou. Poutováním špičkové vědy v prostorech nemocí, které jsou historicky nedostatečně nedosazeny tradičními terapiemi, každý den pracují s rockovým rockem na vytváření nových možností pro pacienty. Zjistěte více o našem přístupu na Scholarrock.com a sledujte @scholarrock a na LinkedIn.

Scholar Rock® je registrovaná ochranná známka Scholar Rock, Inc.

Dostupnost dalších informací o Scholar Rock

Investoři a další by si měli poznamenat, že komunikujeme s našimi investory a veřejností pomocí webových stránek naší společnosti www.scholarrock.com, včetně, ale nejen, zveřejnění společnosti, prezentací investorů a dotaznici, podání komise pro cenné papíry, tiskové zprávy , Přepisy a přepisy webových vysílání veřejných konferencí, stejně jako na Twitteru a LinkedIn. Informace, které zveřejňujeme na našem webu nebo na Twitteru nebo LinkedIn, lze považovat za materiální informace. V důsledku toho povzbuzujeme investory, média a další, kteří mají zájem o přezkoumání informací, které tam pravidelně zveřejňujeme. Obsah našich webových stránek nebo sociálních médií se nepovažuje za začleněné odkazem do žádného podání podle zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů.

Tato tisková zpráva obsahuje „výhledová prohlášení“ ve smyslu zákona o reformě soudních sporů o cenné papíry z roku 1995, včetně prohlášení o budoucích očekáváních, plánech a vyhlídkách Scholar Rock, včetně bez omezení, Scholar Rock's, Scholar Rock's Očekávání ohledně jeho pokroku a plánů pro apitegromab. Použití slov jako „květen“, „mohla“, „mohla“, „vůle“, „by měla“, „očekávat“, „plán“, „předvídat“, „věřit“, „odhad“, „projekt“. „Záměr“, „budoucnost“, „potenciál“ nebo „pokračovat“ a další podobné výrazy jsou určeny k identifikaci takových výhledových prohlášení pro účely ustanovení o bezpečném přístavu podle zákona o reformě soudních sporů o soukromé cenné papíry z roku 1995. Všechny takové Výhledná prohlášení jsou založena na současných očekáváních managementu o budoucích událostech a podléhají řadě rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky významně a nepříznivě liší od těch, které jsou stanoveny nebo předpokládá taková výhledová prohlášení. Tato rizika a nejistoty zahrnují, bez omezení, že předklinické a klinické údaje, včetně výsledků z fáze 3 studie apitegromab, nejsou prediktivní, mohou být nekonzistentní nebo příznivější než údaje generované z budoucích nebo probíhajících klinických studií u stejný kandidát na produkt; Schopnost Scholar Rock poskytovat finanční podporu, zdroje a odborné znalosti nezbytné k identifikaci a vývoji kandidátů na produkty na očekávané časové ose; Data generovaná z neklinických a předklinických studií a klinických studií Scholar Rock; informace poskytnutá nebo rozhodnutí učiněná regulačními orgány; konkurence třetích stran, které vyvíjejí produkty pro podobná použití; Schopnost Scholar Rock získat, udržovat a chránit své duševní vlastnictví; úspěch současné a potenciální budoucí spolupráce učence Rocka; Závislost Scholar Rock na třetích stranách pro vývoj a výrobu kandidátů na produkty, včetně bez omezení, poskytovat jakékoli klinické hodnocení; Schopnost Scholar Rock spravovat výdaje a získat další finanční prostředky v případě potřeby na podporu svých obchodních činností; jeho schopnost vytvářet nebo udržovat strategické obchodní aliance; jeho schopnost přijímat prioritu nebo urychlený regulační přezkum nebo získat regulační schválení apitegromab; jeho schopnost rozšiřovat globálně a očekávané komerční spuštění ve Spojených státech Apitegromab ve čtvrtém čtvrtletí roku 2025; Stejně jako tato rizika, která jsou více diskutována v sekci s názvem „rizikové faktory“ ve formě 10-K Scholar Rock za rok končící 31. prosince 2023 a čtvrtletní zpráva o formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. září 2024, jako stejně jako diskuse o potenciálních rizicích, nejistotách a dalších důležitých faktorech v následných podáních učence Rock u Komise pro cenné papíry a burzy. Jakákoli výhledová prohlášení představují názory Scholar Rock pouze od dnešního dne a neměly by se na ně spoléhat, že zastupuje jeho názory k jakémukoli následujícímu datu. Všechny informace v této tiskové zprávě jsou k datu vydání a Scholar Rock se nezajímá žádnou povinnost aktualizovat tyto informace, pokud to není vyžadováno zákonem. " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250129052122r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = "" //scholarrock.com/contact-us/">

Vyslán : 2025-02-04 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova