Scholar Rock gibt die Biologics Lizenzanwendung (BLA) der US -amerikanischen FDA für Apitegromab als Behandlung von Patienten mit muskulöser Atrophie der Wirbelsäule (SMA) ein

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Behandlung für: muskulöse Atrophie Rückenmuskulatur

Scholar Rock reicht die Biologics-Lizenzanwendung (BLA) der US-amerikanischen FDA für Apitgromab als Behandlung für Patienten ein mit muskulöser Atrophie (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Jan. 29, 2025-Gelehrter Rock (NASDAQ: SRRK), ein biopharmazeutisches Unternehmen im späten Stadium, das sich auf die Weiterentwicklung innovativer Behandlungen für die Muskulat-Atrophie (SMA), kardiometabolische Störungen und andere schwerwiegende Krankheiten, bei denen Proteinwachstumsfaktoren eine grundlegende Rolle spielen, eine grundlegend Die Einreichung einer Biologics-Lizenzanwendung bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Apitegromab, einer mit Muskelziel zielgerichteten Therapie, die entwickelt wurde, um eine klinisch bedeutende Verbesserung der motorischen Funktion für Menschen mit SMA zu bieten, die SMN-zielgerichtete Behandlungen erhalten. Das Unternehmen bleibt im ersten Quartal 2025 auf dem richtigen Weg, um eine Antrag auf Marketingberechtigung an die European Medicines Agency einzureichen.

„Wir sind erfreut, dass die Saphir-Studie bei Patienten, die bereits bei einer SMN-Targeted-Behandlung waren Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded in Woche 52 “, sagte Jing Marantz, Ph.D., Chief Medical Officer von Scholar Rock. „Mit der Stärke unserer Daten in Phase 3 als Grundlage unserer Einreichung freuen wir uns darauf, durch die Überprüfung unserer BLA im Namen von Patienten und Familien mit SMA eng mit der FDA zusammenzuarbeiten.“

Die Überprüfung der Apitegromab -Bla -Einreichung wird von der Abteilung für Neurologieprodukte im FDA -Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung durchgeführt. The submission is supported by data from the Phase 3 SAPPHIRE trial and the Phase 2 TOPAZ trial. Das Unternehmen hat positiv geteilt topline data Aus der Sapphire-Studie im Jahr 2024 und zusätzliche Daten werden auf der MDA Clinical & Scientific Conference 2025 vom 16. bis 19. März in Dallas, Texas, vorgestellt.

Scholar Rock hat vorrangige Überprüfung beantragt, die, falls gewährt, die Überprüfungszeit der FDA ab dem Datum der Einreichung der Annahme auf sechs Monate verkürzen würde. Die FDA hat Fast Track, Orphan Drug und seltene Bezeichnungen für pädiatrische Erkrankungen erteilt, und die Europäische Medikamentenagentur (EMA) hat Apitegromab zur Behandlung von SMA vorrangig Medikamente (Prime) und Orphan Medicinal Product -Bezeichnungen gewährt.

Scholar Rock plant, auch Apitegromab bei SMA-Patienten unter zwei Jahren in der OPAL-Studie der Phase 2 zu untersuchen, mit einer geplanten Einweihung Mitte 2025. Die Studie wird Apitegromab bei Patienten bewerten, die mit einer derzeit zugelassenen SMN -Therapie behandelt werden oder weiterhin behandelt werden (Nusinersen, Risdiplam und Onasemnogene Abeparvovec).

Über Apitegromab

Apitegromab ist ein vollständig menschlicher monoklonaler Antikörper, der die Myostatin-Aktivierung hemmt, indem sie die pro- und latenten Formen von Myostatin im Skelettmuskel selektiv binden. Es ist der erste mit Muskel zielgerichtete Behandlungskandidat, der eine klinisch aussagekräftige und statistisch signifikante Verbesserung der motorischen Funktion in einer zentralen Phase-3-Studie in der Muskelatrophie (SMA) der Wirbelsäule zeigt. Myostatin, ein Mitglied der TGFβ -Superfamilie von Wachstumsfaktoren, wird hauptsächlich von Skelettmuskelzellen exprimiert, und das Fehlen seines Gens ist mit einer Zunahme der Muskelmasse und Stärke bei mehreren Tierarten, einschließlich Menschen, verbunden. Die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Fast Track, Orphan Drug und Seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnungen erteilt, und die Europäische Medikamentenagentur (EMA) hat Priority Medicines (Prime) und Orphan Medicinal Product Bezeichnungen an Apitegromab für die Behandlung von SMA gewährt . Apitegromab wurde für keine Verwendung von der FDA oder einer anderen Regulierungsbehörde zugelassen.

Über die Phase 3 Sapphire-Studie

Sapphire war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3 mit den Typen 2 und 3 SMA, die den aktuellen Versorgungsstandard erhielten (entweder Nusinersen oder Risdiplam). Saphir nahm 156 Patienten im Alter von 2 bis 12 Jahren in der Hauptwirksamkeitsbevölkerung ein. Diese Patienten wurden randomisiert 1: 1: 1, um entweder Apitegromab 10 mg/kg, Apitegromab 20 mg/kg oder Placebo durch intravenöse (iv) Infusion alle 4 Wochen für 12 Monate zu erhalten. Eine explorative Bevölkerung mit 32 Patienten im Alter von 13 bis 21 Jahren wurde ebenfalls bewertet. Diese Patienten wurden randomisiert 2: 1, um entweder Apitegromab 20 mg/kg oder Placebo alle 4 Wochen für 12 Monate zu erhalten.

Die Sapphire-Studie erfüllte ihren primären Endpunkt für die Hauptwirksamkeitspopulation mit einer statistisch signifikanten Verbesserung von 1,8 Punkt -tennisch Behandlungen), gemessen durch die in Woche 52 ausgesetzte Hammersmith-Funktionsmotor-Skala.

Scholar Rock ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das lebensverändernde Therapien für Menschen mit schwerwiegenden Krankheiten entdeckt, entwickelt und liefert. Als weltweit führender Anbieter der Biologie der Transformations-Wachstumsfaktor-Beta (TGFβ) -Umilie und der benannten visuellen Ähnlichkeit eines Gelehrtengesteins zu Proteinstrukturen konzentriert sich das Unternehmen in der klinischen Stufe auf die Förderung innovativer Behandlungen, bei denen Proteinwachstumsfaktoren grundlegend sind. In den letzten zehn Jahren hat Gelehrter Rock eine Pipeline mit dem Potenzial geschaffen, den Standard der Versorgung von neuromuskulären Erkrankungen, kardiometabolischen Erkrankungen, Krebs und anderen Erkrankungen, bei denen Wachstumsfaktor-zielgerichtete Medikamente eine Transformationsrolle spielen können, voranzutreiben.

Dieses Engagement für die Erschließung grundlegend unterschiedlicher therapeutischer Ansätze wird durch die breite Anwendung einer proprietären Plattform angetrieben, die neue monoklonale Antikörper entwickelt hat, um Proteinwachstumsfaktoren mit außergewöhnlicher Selektivität zu modulieren. Durch die Nutzung der modernen Wissenschaft in Krankheitsräumen, die historisch durch traditionelle Therapien unteradressiert sind, werden täglich Gelehrten Rock Works täglich neue Möglichkeiten für Patienten schaffen. Erfahren Sie mehr über unseren Ansatz bei Scholarrock.com und folgen Sie @Scholarrock und auf LinkedIn.

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Gesendet : 2025-02-04 18:00

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