Ο Scholar Rock υποβάλλει αίτηση άδειας βιολογίας (BLA) στο FDA των ΗΠΑ για το ApiteGromab ως θεραπεία για ασθενείς με σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA)

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: Η μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης

Scholar Rock Υποβάλλει την αίτηση άδειας βιολογίας (BLA) στο FDA των ΗΠΑ για το ApiteGromab ως θεραπεία για τους ασθενείς Με τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Jan. 29, 2025--S Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αργού σταδίου που επικεντρώθηκε στην προώθηση καινοτόμων θεραπειών για τη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης (SMA), τις καρδιομεταβολικές διαταραχές και άλλες σοβαρές ασθένειες όπου οι παράγοντες ανάπτυξης πρωτεϊνών διαδραματίζουν θεμελιώδη ρόλο, ανακοίνωσε σήμερα σήμερα Η υποβολή αίτησης άδειας βιολογικής άδειας στην αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για την ApiteGromab, μια θεραπεία που στοχεύει με μυς που σχεδιάστηκε και αναπτύχθηκε για να παρέχει κλινικά σημαντική βελτίωση της κινητικής λειτουργίας για άτομα που ζουν με SMA που λαμβάνουν θεραπείες SMN. Η εταιρεία παραμένει σε καλό δρόμο για την υποβολή αίτησης εξουσιοδότησης μάρκετινγκ στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το 1Q 2025.

"Είμαστε ικανοποιημένοι ότι σε ασθενείς που βρίσκονται ήδη σε θεραπεία με στόχο SMN, η δοκιμή Sapphire πληρούσε το κύριο τελικό σημείο του για τον κύριο πληθυσμό αποτελεσματικότητας που δείχνει στατιστικά σημαντική βελτίωση 1,8 σημείων για τους ασθενείς που έλαβαν apiteGromab σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως μετράται από το Hammersmith Λειτουργική Κλίμακα Κλίμακα-Εξέτασε την Εβδομάδα 52 ", δήλωσε ο Jing Marantz, M.D., Ph.D., επικεφαλής ιατρός του Scholar Rock. "Με τη δύναμη των δεδομένων φάσης 3 ως θεμέλιο της υποβολής μας, προσβλέπουμε να συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με το FDA μέσω της αναθεώρησης του BLA μας για λογαριασμό ασθενών και οικογενειών που ζουν με SMA. > Η ανασκόπηση της υποβολής της ApiteGromab BLA θα διεξαχθεί από τη διαίρεση των προϊόντων νευρολογίας στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA. Η υποβολή υποστηρίζεται από δεδομένα από τη δοκιμή Sapphire Phase 3 και τη δοκιμή Topaz Phase 2. Η εταιρεία μοιράστηκε θετικά Δεδομένα topline Από τη δοκιμή Sapphire το 2024, και πρόσθετα δεδομένα θα παρουσιαστούν στο κλινικό και επιστημονικό συνέδριο MDA του 2025 που πραγματοποιήθηκε στις 16-19 Μαρτίου στο Ντάλας του Τέξας.

Ο Scholar Rock ζήτησε αναθεώρηση προτεραιότητας, η οποία, εάν χορηγηθεί, θα συντομεύσει τον χρόνο αναθεώρησης του FDA σε έξι μήνες από την ημερομηνία κατάθεσης αποδοχής. Η FDA έχει χορηγήσει ταχεία διαδρομή, ορφανό φάρμακο και σπάνιες παιδιατρικές νόσους και η Ευρωπαϊκή Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει χορηγήσει φάρμακα προτεραιότητας (PRIME) και ορφανοτροφικά προϊόντα για την ApiteGromab για τη θεραπεία της SMA.

Ο Scholar Rock σχεδιάζει επίσης να μελετήσει το ApiteGromab σε ασθενείς με SMA κάτω των δύο ετών στη δοκιμή OPAL Phase 2, με προγραμματισμένη έναρξη στα μέσα του 2025. Η δοκιμή θα αξιολογήσει το apiteGromab σε ασθενείς που έχουν συνεχίσει ή συνεχίζουν να αντιμετωπίζονται με οποιαδήποτε σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία SMN (Nusinersen, Risdiplam και Onasemnogene abeparvovec).

Σχετικά με το apiteGromab

Το apiteGromab είναι ένα ερευνητικό πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ενεργοποίηση της μυοστατίνης, δεσμεύοντας επιλεκτικά τις προ- και λανθάνουσες μορφές μυοστατίνης στον σκελετικό μυ. Είναι ο πρώτος υποψήφιος για τη θεραπεία που στοχεύει σε μυς για να επιδείξει κλινικά σημαντική και στατιστικά σημαντική βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε μια κεντρική δοκιμή φάσης 3 στη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης (SMA). Η μυοστατίνη, μέλος της υπεροικογένειας των αυξητικών παραγόντων του ΤΟΡβ, εκφράζεται κυρίως από κύτταρα των σκελετικών μυών και η απουσία του γονιδίου του σχετίζεται με αύξηση της μυϊκής μάζας και της δύναμης σε πολλαπλά είδη ζώων, συμπεριλαμβανομένων των ανθρώπων. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) έχει χορηγήσει γρήγορη διαδρομή, ορφανά φάρμακα και σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει χορηγήσει φάρμακα προτεραιότητας (PRIME) και ορφανικά φαρμακευτικά προϊόντα, στην ApiteGromab για τη θεραπεία της SMA . Το ApiteGromab δεν έχει εγκριθεί για οποιαδήποτε χρήση από το FDA ή οποιαδήποτε άλλη ρυθμιστική υπηρεσία.

Σχετικά με τη δοκιμή Sapphire Phase 3

Το ζαφείρι ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή φάσης 3 που αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του apiteGromab σε ασθενείς με μη πανεπιστημίου με τους τύπους 2 και 3 SMA που έλαβαν τρέχοντα πρότυπο φροντίδας (είτε Nusinersen είτε Risdiplam). Η Sapphire συμμετείχε 156 ασθενείς ηλικίας 2-12 ετών στον κύριο πληθυσμό αποτελεσματικότητας. Αυτοί οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1: 1: 1 για να λάβουν είτε apiteGromab 10 mg/kg, apiteGromab 20 mg/kg, είτε με εικονικό φάρμακο με ενδοφλέβια (IV) έγχυση κάθε 4 εβδομάδες για 12 μήνες. Επίσης αξιολογήθηκε ένας διερευνητικός πληθυσμός που περιλαμβάνει 32 ασθενείς ηλικίας 13-21 ετών. Αυτοί οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 2: 1 για να λάβουν είτε apiteGromab 20 mg/kg ή εικονικό φάρμακο κάθε 4 εβδομάδες για 12 μήνες.

Η δοκιμή Sapphire συνάντησε το κύριο τελικό σημείο του για τον κύριο πληθυσμό αποτελεσματικότητας με στατιστικά σημαντική βελτίωση 1,8 σημείων για όλους τους ασθενείς που έλαβαν apiteGromab 10 mg/kg και 20 mg/kg (με θεραπεία με στόχο SMN) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (SMN -η στοχευμένες θεραπείες), όπως μετράται από το Hammersmith λειτουργική κλίμακα κινητήρα-αναπτύσσεται την εβδομάδα 52.

Το Scholar Rock είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που ανακαλύπτει, αναπτύσσει και παραδίδει θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή για άτομα με σοβαρές ασθένειες που έχουν υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκη. Ως παγκόσμιος ηγέτης στη βιολογία του μετασχηματιστικού αυξητικού παράγοντα βήτα (TGFβ) υπεροικογένειας και ονομάζεται για την οπτική ομοιότητα ενός μελετητή Rock σε δομές πρωτεϊνών, η εταιρεία κλινικού σταδίου επικεντρώνεται στην προώθηση καινοτόμων θεραπειών όπου οι πρωτεϊνικοί παράγοντες είναι θεμελιώδεις. Κατά την τελευταία δεκαετία, ο Scholar Rock δημιούργησε έναν αγωγό με τη δυνατότητα να προωθήσει το πρότυπο περίθαλψης για νευρομυϊκή νόσο, καρδιομεταβολικές διαταραχές, καρκίνο και άλλες καταστάσεις όπου τα φάρμακα που στοχεύουν στον αυξητικό παράγοντα μπορούν να διαδραματίσουν μετασχηματιστικό ρόλο. > Αυτή η δέσμευση για το ξεκλείδωμα θεμελιωδώς διαφορετικών θεραπευτικών προσεγγίσεων τροφοδοτείται από την ευρεία εφαρμογή μιας ιδιόκτητης πλατφόρμας, η οποία έχει αναπτύξει νέα μονοκλωνικά αντισώματα για τη ρύθμιση των αυξητικών παραγόντων πρωτεϊνών με εξαιρετική εκλεκτικότητα. Με την αξιοποίηση της επιστήμης της αιχμής σε χώρους ασθενειών που είναι ιστορικά υποτιμημένοι μέσω παραδοσιακών θεραπειών, οι μελετητές Rock Works κάθε μέρα για να δημιουργήσουν νέες δυνατότητες για τους ασθενείς. Μάθετε περισσότερα σχετικά με την προσέγγισή μας στο scholarrock.com και ακολουθήστε το @scholarrock και στο LinkedIn.

Το Scholar Rock® είναι σήμα κατατεθέν του Scholar Rock, Inc.

Οι επενδυτές και άλλοι θα πρέπει να σημειώσουν ότι επικοινωνούμε με τους επενδυτές μας και το κοινό χρησιμοποιώντας την ιστοσελίδα της εταιρείας μας www.scholarrock.com, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των γνωστοποιήσεων της εταιρείας, των παρουσιάσεων επενδυτών και , Δημόσιες μεταγραφές κλήσεων και μεταγραφές μέσω διαδικτύου, καθώς και στο Twitter και το LinkedIn. Οι πληροφορίες που δημοσιεύουμε στον ιστότοπό μας ή στο Twitter ή στο LinkedIn θα μπορούσαν να θεωρηθούν ότι είναι σημαντικές πληροφορίες. Ως αποτέλεσμα, ενθαρρύνουμε τους επενδυτές, τα μέσα μαζικής ενημέρωσης και άλλους που ενδιαφέρονται να αναθεωρήσουν τις πληροφορίες που δημοσιεύουμε εκεί σε τακτική βάση. Το περιεχόμενο της ιστοσελίδας μας ή των κοινωνικών μέσων ενημέρωσης δεν θεωρείται ενσωματωμένο με αναφορά σε οποιαδήποτε κατάθεση σύμφωνα με τον νόμο περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε.

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει "δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης" κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ άλλων, των δηλώσεων σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές του Scholar Rock Οι προσδοκίες σχετικά με την πρόοδό του και τα σχέδιά του για το ApiteGromab. Η χρήση λέξεων όπως "Μάιος", "θα μπορούσε", "δύναμη", "θέληση", "θα πρέπει", "αναμένουμε", "σχέδιο", "πρόβλεψη", "πιστεύουμε", "εκτίμηση", "έργο" "Πρόθεση", "Μέλλον", "Δυναμικό" ή "Συνέχεια", και άλλες παρόμοιες εκφράσεις αποσκοπούν στον εντοπισμό τέτοιων δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης για τους σκοπούς των διατάξεων ασφαλούς λιμανιού σύμφωνα με τον νόμο περί μεταρρύθμισης των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Όλα αυτά Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά και δυσμενώς από εκείνες που ορίζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, ότι τα προκλινικά και κλινικά δεδομένα, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων από τη δοκιμή φάσης 3 του apitegromab, δεν είναι πρόβλεψη, μπορεί να είναι ασυμβίβαστες με ή ευνοϊκότερα από τα δεδομένα που παράγονται από τις μελλοντικές ή συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές του ο ίδιος υποψήφιος προϊόντος. Η ικανότητα του Scholar Rock να παρέχει την οικονομική υποστήριξη, τους πόρους και την τεχνογνωσία που απαιτείται για τον εντοπισμό και την ανάπτυξη υποψηφίων προϊόντων στο αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα. τα δεδομένα που δημιουργούνται από τις μη κλινικές και προκλινικές μελέτες και τις κλινικές δοκιμές του Scholar Rock. Πληροφορίες που παρέχονται ή αποφάσεις των ρυθμιστικών αρχών · ο ανταγωνισμός από τρίτους που αναπτύσσουν προϊόντα για παρόμοιες χρήσεις. Η ικανότητα του Scholar Rock να αποκτά, να διατηρεί και να προστατεύει την πνευματική του ιδιοκτησία. την επιτυχία των σημερινών και πιθανών μελλοντικών συνεργασιών του Scholar Rock. Η εξάρτηση του Scholar Rock από τρίτους για την ανάπτυξη και την κατασκευή υποψηφίων προϊόντων, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, για την παροχή κλινικών δοκιμών · Η ικανότητα του Scholar Rock να διαχειρίζεται τα έξοδα και να επιτύχει πρόσθετη χρηματοδότηση όταν χρειάζεται για να υποστηρίξει τις επιχειρηματικές του δραστηριότητες. την ικανότητά του να δημιουργεί ή να διατηρεί στρατηγικές επιχειρηματικές συμμαχίες · την ικανότητά του να λαμβάνει προτεραιότητα ή ταχεία αναθεώρηση κανονισμών ή να λαμβάνει ρυθμιστική έγκριση του apiteGromab · την ικανότητά του να επεκταθεί παγκοσμίως και η αναμενόμενη εμπορική εκτόξευση στις Ηνωμένες Πολιτείες του ApiteGromab το τέταρτο τρίμηνο του 2025. Εκτός από τους κινδύνους που συζητούνται πληρέστερα στην ενότητα με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στο έντυπο 10-K του Scholar Rock για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023 και τριμηνιαία έκθεση για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, καθώς και οι συζητήσεις για πιθανούς κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους σημαντικούς παράγοντες στις επακόλουθες καταθέσεις του Scholar Rock στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπροσώπησης αντιπροσωπεύουν τις απόψεις του Scholar Rock μόνο από σήμερα και δεν πρέπει να βασίζονται ως αντιπροσωπεύουν τις απόψεις του από οποιαδήποτε μεταγενέστερη ημερομηνία. Όλες οι πληροφορίες σε αυτό το δελτίο τύπου είναι από την ημερομηνία της απελευθέρωσης και ο Scholar Rock δεν αναλαμβάνει καθήκον να ενημερώνει αυτές τις πληροφορίες, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο. « src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250129052122r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = ""> Πηγή: Scholar Rock //scholarrock.com/contact-us/">

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-04 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά