Scholar Rock presenta la Solicitud de Licencia de Biología (BLA) a la FDA de EE. UU. Para Apitegromab como tratamiento para pacientes con atrofia muscular espinal (SMA)

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TRATAMIENTO PARA: Atrofia muscular espinal

Scholar Rock presenta la aplicación de licencia de biológica (BLA) a la FDA de EE. UU. Para apitegromab como tratamiento para pacientes con atrofia muscular espinal (SMA)

Cambridge, Mass .-- (BUSINESS WIRE)-Jan. 29, 2025-- Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), una compañía biofarmacéutica en etapa tardía centrada en avanzar en los tratamientos innovadores para la atrofia muscular espinal (SMA), los trastornos cardiometabólicos y otras enfermedades graves donde los factores de crecimiento de proteínas juegan un papel fundamental, anunciaron hoy La presentación de una solicitud de licencia de productos biológicos a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para Apitegromab, una terapia dirigida a músculos diseñados y desarrollados para proporcionar una mejora clínicamente significativa en la función motora para las personas que viven con SMA que reciben tratamientos dirigidos a SMN. La compañía sigue en camino de presentar una aplicación de autorización de marketing a la Agencia Europea de Medicamentos en el 1T 2025.

“Nos agradamos que en los pacientes que ya están en un tratamiento dirigido a SMN, el ensayo de zafiro cumplió con su punto final principal para la población de eficacia principal que muestra una mejora estadísticamente significativa de 1.8 puntos para los pacientes que reciben apitegromab en comparación con el placebo, medido por el Hammersmith Functional Motor Scale expandido en la semana 52 ”, dijo Jing Marantz, M.D., Ph.D., Director Médico de Scholar Rock. "Con la fuerza de nuestros datos de fase 3 como base de nuestra presentación, esperamos continuar trabajando estrechamente con la FDA a través de la revisión de nuestro BLA en nombre de pacientes y familias que viven con SMA". > La revisión de la presentación de Apitegromab BLA será realizada por la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Drogas de la FDA. La presentación está respaldada por datos de la prueba de zafiro de fase 3 y la prueba de topacio de fase 2. La compañía compartió positiva Datos de línea superior Desde el ensayo Sapphire en 2024, y se presentarán datos adicionales en la Conferencia Clínica y Científica de 2025 MDA que se llevará a cabo del 16 al 19 de marzo en Dallas, Texas.

Scholar Rock ha solicitado una revisión prioritaria que, si se otorga, acortaría el tiempo de revisión de la FDA a seis meses a partir de la fecha de aceptación de presentación. La FDA ha otorgado una vía rápida, drogas huérfanas y designaciones raras de enfermedades pediátricas, y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado medicamentos prioritarios (Prime) y designaciones de productos medicinales huérfanos a Apitegromab para el tratamiento de SMA.

Scholar Rock planea también estudiar apitegromab en pacientes con SMA menores de dos años en el ensayo OPAL de fase 2, con un inicio planificado a mediados de 2025. El ensayo evaluará el apitegromab en pacientes que han sido o continúan siendo tratados con cualquier terapia SMN aprobada actualmente (Nusinersen, Risdiplam y Onasemnogene Abeparvovec).

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sobre apitegromab

apitegromab es un anticuerpo monoclonal totalmente humano investigador que inhibe la activación de la miostatina al unir selectivamente las formas pro- y latentes de la miostatina en el músculo esquelético. Es el primer candidato de tratamiento dirigido a músculos para demostrar una mejora de la función motora clínicamente significativa y estadísticamente significativa en un ensayo fundamental de fase 3 en atrofia muscular espinal (SMA). La miostatina, un miembro de la superfamilia TGFβ de factores de crecimiento, se expresa principalmente por las células del músculo esquelético, y la ausencia de su gen se asocia con un aumento en la masa muscular y la fuerza en múltiples especies animales, incluidos los humanos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una vía rápida, drogas huérfanas y designaciones de enfermedades pediátricas raras, y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado medicamentos prioritarios (Prime) y designaciones de medicamentos huérfanos, a Apitegromab para el tratamiento de la SMA . Apitegromab no ha sido aprobado para ningún uso por la FDA o cualquier otra agencia reguladora.

Acerca del ensayo de zafiro de fase 3

El zafiro fue un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evaluó la seguridad y la eficacia de apitegromab en pacientes no ambulatorios con los tipos 2 y 3 SMA que recibían el estándar de atención actual (Nusinersen o Risdiplam). El zafiro inscribió a 156 pacientes de 2 a 12 años en la población de eficacia principal. Estos pacientes fueron asignados al azar 1: 1: 1 para recibir apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg o placebo por infusión intravenosa (IV) cada 4 semanas durante 12 meses. También se evaluó una población exploratoria que incluye 32 pacientes de 13 a 21 años. Estos pacientes fueron asignados al azar 2: 1 para recibir apitegromab 20 mg/kg o placebo cada 4 semanas durante 12 meses.

El ensayo de zafiro cumplió su punto final principal para la población de eficacia principal con una mejora estadísticamente significativa de 1.8 puntos para todos los pacientes que reciben apitegromab 10 mg/kg y 20 mg/kg (con un tratamiento dirigido a SMN) en comparación con el placebo (SMN -Tre los tratamientos con objetivo), medido por la escala de motor funcional Hammersmith expandida en la semana 52.

Acerca de Scholar Rock

Scholar Rock es una compañía biofarmacéutica que descubre, desarrolla y ofrece terapias que cambian la vida para personas con enfermedades graves que tienen una gran necesidad insatisfecha. Como líder global en la biología de la superfamilia del factor de crecimiento transformador (TGFβ) y nombrado por la semejanza visual de una roca académica a las estructuras de proteínas, la compañía clínica en etapa clínica se centra en avanzar en los tratamientos innovadores donde los factores de crecimiento de proteínas son fundamentales. Durante la última década, Scholar Rock ha creado una tubería con el potencial de avanzar en el estándar de atención a la enfermedad neuromuscular, trastornos cardiometabólicos, cáncer y otras afecciones donde los medicamentos dirigidos al factor de crecimiento pueden desempeñar un papel transformador. > Este compromiso de desbloquear enfoques terapéuticos fundamentalmente diferentes está impulsado por una amplia aplicación de una plataforma patentada, que ha desarrollado nuevos anticuerpos monoclonales para modular factores de crecimiento de proteínas con selectividad extraordinaria. Al aprovechar la ciencia de vanguardia en espacios de enfermedades que están históricamente subyensados ​​a través de las terapias tradicionales, Scholar Rock trabaja todos los días para crear nuevas posibilidades para los pacientes. Obtenga más información sobre nuestro enfoque en ScholarRrock.com y siga @ScholarRock y en LinkedIn.

Scholar Rock® es una marca registrada de Scholar Rock, Inc.

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declaraciones con visión de futuro

Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluidas, entre otros, declaraciones sobre las expectativas, planes y perspectivas futuras de Scholar Rock, incluidos otros Expectativas con respecto a su progreso y planes para Apitegromab. El uso de palabras como "mayo", "podría", "podría", "voluntad", "debería", "esperar", "planificar", "anticipar", "creer", "estimar", "proyecto", "Intender", "futuro", "potencial" o "continuar", y otras expresiones similares tienen la intención de identificar tales declaraciones prospectivas a los efectos de las disposiciones de puerto seguro bajo la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Todos tales tales Las declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de la gerencia de eventos futuros y están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran material y adversamente de los establecidos o implícitos por tales declaraciones de futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, sin limitación, que los datos preclínicos y clínicos, incluidos los resultados del ensayo de fase 3 de apitegromab, no son predictivos, pueden ser inconsistentes o más favorables que los datos generados a partir de ensayos clínicos futuros o continuos de el mismo candidato de producto; La capacidad de Scholar Rock para proporcionar el apoyo financiero, los recursos y la experiencia necesarios para identificar y desarrollar candidatos de productos en la línea de tiempo esperada; los datos generados a partir de los estudios no clínicos y preclínicos de Scholar Rock; información proporcionada o decisiones tomadas por las autoridades reguladoras; competencia de terceros que están desarrollando productos para usos similares; La capacidad de Scholar Rock para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; el éxito de las colaboraciones futuras actuales y potenciales de Scholar Rock; La dependencia de Scholar Rock de terceros para el desarrollo y la fabricación de candidatos de productos, incluidos, sin limitación, para suministrar ningún ensayo clínico; La capacidad de Scholar Rock para administrar los gastos y obtener fondos adicionales cuando sea necesario para apoyar sus actividades comerciales; su capacidad para establecer o mantener alianzas comerciales estratégicas; su capacidad para recibir prioridad o revisión regulatoria acelerada o para obtener la aprobación regulatoria de apitegromab; su capacidad para expandirse a nivel mundial y el lanzamiento comercial anticipado en los Estados Unidos de Apitegromab en el cuarto trimestre de 2025; así como aquellos riesgos discutidos más completamente en la sección titulada "Factores de riesgo" en el Formulario 10-K de Scholar Rock para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023 y el informe trimestral sobre el Formulario 10-Q para el trimestre que finalizó el 30 de septiembre de 2024, como así como discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes en las presentaciones posteriores de Scholar Rock ante la Comisión de Bolsa y Valores. Cualquier declaración prospectiva representa las opiniones de Scholar Rock solo a partir de hoy y no debe confiarse como representar sus puntos de vista a partir de cualquier fecha posterior. Toda la información en este comunicado de prensa es a partir de la fecha del lanzamiento, y Scholar Rock no asume el deber de actualizar esta información a menos que la ley lo requiera.

> Fuente: Scholar Rock <a rel =

Al corriente : 2025-02-04 18:00

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