Scholar Rock soumet l'application de licence de biologie (BLA) à la FDA américaine pour ApiteGromab comme traitement pour les patients atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA)

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Traitement pour: atrophie musculaire spinale

Rock Scholar soumet l'application de licence biologique (BLA) à la FDA américaine pour ApiteGromab comme traitement pour les patients avec atrophie musculaire spinale (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Business Wire) - Jan. 29, 2025-- Scholar Rock (Nasdaq: SRRK), une entreprise biopharmaceutique à un stade avancé axée sur les traitements innovants pour l'atrophie musculaire vertébrale (SMA), les troubles cardiométaboliques et d'autres maladies graves où les facteurs de croissance des protéines jouent un rôle fondamental, a annoncé aujourd'hui aujourd'hui La soumission d'une application de licence biologique à la US Food and Drug Administration (FDA) pour ApiteGromab, une thérapie ciblée musculaire conçue et développée pour fournir une amélioration cliniquement significative de la fonction motrice pour les personnes vivant avec SMA qui reçoivent des traitements ciblés SMN. La société reste sur la bonne voie pour déposer une demande d'autorisation de marketing à l'Agence européenne des médicaments au 1T 2025.

«Nous sommes satisfaits que chez les patients déjà sur un traitement ciblé SMN, l'essai SAPPHIRE a rencontré son principal critère d'évaluation pour la principale population d'efficacité montrant une amélioration statistiquement significative de 1,8 point pour les patients recevant unegromab apite par rapport au placebo, tel que mesuré par le Hammersmith Fonctional Motor Scale-Expanded à la semaine 52 », a déclaré Jing Marantz, M.D., Ph.D., médecin-chef de Scholar Rock. «Avec la force de nos données de phase 3 comme fondement de notre soumission, nous sommes impatients de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA grâce à l'examen de notre BLA pour le compte des patients et des familles vivant avec SMA.»

La revue de la soumission APITEGROMAB BLA sera menée par la Division des produits de neurologie du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. La soumission est appuyée par les données de l'essai de phase 3 Sapphire et de l'essai de phase 2 Topaz. La société a partagé Positive Données sur la ligne De l'essai Sapphire en 2024 et des données supplémentaires seront présentées lors de la conférence clinique et scientifique de la MDA 2025 qui se tiendra du 16 au 19 mars à Dallas, Texas.

Scholar Rock a demandé une révision prioritaire qui, si elle était accordée, raccourcirait le délai d'examen de la FDA à six mois à compter de la date d'acceptation du dépôt. La FDA a accordé une voie rapide, des médicaments orphelins et de rares désignations de maladies pédiatriques, et l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé des médicaments prioritaires (priorités) et des désignations de médicaments orphelins à ApiteGromab pour le traitement de SMA.

> Scholar Rock prévoit également d'étudier les APITEGromab chez les patients SMA de moins de deux ans dans l'essai de phase 2 OPAL, avec une initiation prévue à la mi-2025. L'essai évaluera APITEGROMAB chez les patients qui ont ou qui continuent d'être traités avec n'importe quelle thérapie SMN actuellement approuvée (Nusinersen, Risdiplam et Onasemnogène Abeparvovec).

À propos d'Apitegromab

APITEGROMAB est un anticorps monoclonal entièrement humain entièrement humain inhibant l'activation de la myostatine en liant sélectivement les formes pro et latentes de myostatine dans le muscle squelettique. Il s'agit du premier candidat de traitement ciblé musculaire pour démontrer une amélioration de la fonction motrice cliniquement significative et statistiquement significative dans un essai pivot de phase 3 dans l'atrophie musculaire spinale (SMA). La myostatine, un membre de la superfamille TGFβ des facteurs de croissance, est exprimée principalement par les cellules musculaires squelettiques, et l'absence de son gène est associée à une augmentation de la masse et de la force musculaire dans plusieurs espèces animales, y compris les humains. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une voie rapide, des médicaments orphelins et de rares désignations de maladies pédiatriques, et l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé des médicaments prioritaires (priorités) et des désignations de produits médicinaux orphelins, à apitegromab pour le traitement de SMA . APITEGROMAB n'a été approuvé pour aucune utilisation par la FDA ou toute autre agence de réglementation.

À propos de l'essai de phase 3 Sapphire

Sapphire était un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, qui a évalué l'innocuité et l'efficacité de l'apiteGromab chez les patients non ambulatoires avec les types 2 et 3 SMA qui recevaient un niveau de soins actuel (Nusinersen ou Risdiplam). Sapphire a recruté 156 patients âgés de 2 à 12 ans dans la principale population d'efficacité. Ces patients ont été randomisés 1: 1: 1 pour recevoir soit une croissance apite 10 mg / kg, ungromab apite 20 mg / kg ou un placebo par perfusion intraveineuse (IV) toutes les 4 semaines pendant 12 mois. Une population exploratoire comprenant 32 patients âgés de 13 à 21 ans a également été évaluée. Ces patients ont été randomisés 2: 1 pour recevoir soit ungromab apite 20 mg / kg ou un placebo toutes les 4 semaines pendant 12 mois.

L'essai de Sapphire a respecté son critère d'évaluation principal pour la principale population d'efficacité avec une amélioration statistiquement significative de 1,8 point pour tous les patients recevant unegromab apite 10 mg / kg et 20 mg / kg (avec un traitement ciblé SMN) par rapport au placebo (SMN - Traitements ciblés), tel que mesuré par l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith, expansée à la semaine 52.

sur le boursier

Scholar Rock est une entreprise biopharmaceutique qui découvre, développe et fournit des thérapies qui changent la vie pour les personnes atteintes de maladies graves qui ont un besoin élevé non satisfait. En tant que leader mondial de la biologie de la superfamille Beta (TGFβ) du facteur de croissance transformant (TGFβ) et nommé pour la ressemblance visuelle d'un rocher savant aux structures de protéines, la société du stade clinique se concentre sur l'avancement de traitements innovants où les facteurs de croissance des protéines sont fondamentaux. Au cours de la dernière décennie, Scholar Rock a créé un pipeline susceptible de faire progresser la norme de soins pour les maladies neuromusculaires, les troubles cardiométaboliques, le cancer et d'autres conditions où les médicaments ciblés par le facteur de croissance peuvent jouer un rôle transformationnel.

Cet engagement à débloquer des approches thérapeutiques fondamentalement différentes est alimentée par une large application d'une plate-forme propriétaire, qui a développé de nouveaux anticorps monoclonaux pour moduler des facteurs de croissance des protéines avec une sélectivité extraordinaire. En exploitant des sciences de pointe dans des espaces de maladie qui sont historiquement sous-traités par le biais de thérapies traditionnelles, Scholar Rock travaille tous les jours pour créer de nouvelles possibilités pour les patients. En savoir plus sur notre approche sur scholarrock.com et suivre @scholarrock et sur LinkedIn.

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Source: Scholar Rock

Publié : 2025-02-04 18:00

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