Cendekia Rock menyerahkan Aplikasi Lisensi Biologi (BLA) ke FDA A.S. untuk Apitegromab sebagai pengobatan untuk pasien dengan atrofi otot tulang belakang (SMA)

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: atrofi otot tulang belakang

Cendekia Rock menyerahkan aplikasi lisensi biologi (BLA) ke FDA A.S. untuk apitegromab sebagai pengobatan untuk pasien dengan atrofi otot spinal (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Kawat Bisnis)-Jan. 29, 2025-- Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), a late-stage biopharmaceutical company focused on advancing innovative treatments for spinal muscular atrophy (SMA), cardiometabolic disorders, and other serious diseases where protein growth factors play a fundamental role, today announced Pengajuan aplikasi lisensi biologi untuk Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) untuk Apitegromab, terapi yang ditargetkan otot yang dirancang dan dikembangkan untuk memberikan peningkatan fungsi motorik yang bermakna secara klinis bagi orang yang hidup dengan SMA yang menerima perawatan yang ditargetkan SMN. Perusahaan tetap berada di jalur untuk mengajukan aplikasi otorisasi pemasaran ke Badan Obat -obatan Eropa di 1Q 2025.

“Kami bersyukur bahwa pada pasien yang sudah menjalani pengobatan yang ditargetkan SMN, uji coba Sapphire memenuhi titik akhir utamanya untuk populasi kemanjuran utama yang menunjukkan peningkatan 1,8 poin yang signifikan secara statistik untuk pasien yang menerima apitegromab dibandingkan dengan plasebo, yang diukur dengan tersebut Hammersmith Skala Motor Fungsional-Ditampilkan pada Minggu 52, ”kata Jing Marantz, M.D., Ph.D., Kepala Petugas Medis Cendekia Rock. “Dengan Kekuatan Data Fase 3 kami sebagai fondasi pengajuan kami, kami berharap dapat terus bekerja sama dengan FDA melalui tinjauan BLA kami atas nama pasien dan keluarga yang hidup dengan SMA.”

> Tinjauan Pengajuan BLA Apitegromab akan dilakukan oleh Divisi Produk Neurologi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA. Pengajuan ini didukung oleh data dari uji coba Sapphire Fase 3 dan uji coba Topaz fase 2. Perusahaan berbagi positif Data Topline Dari uji coba Sapphire pada tahun 2024, dan data tambahan akan disajikan pada 2025 MDA Clinical & Scientific Conference yang diadakan 16-19 Maret di Dallas, Texas.

Scholar Rock telah meminta tinjauan prioritas yang, jika diberikan, akan mempersingkat waktu peninjauan FDA menjadi enam bulan sejak tanggal pengajuan penerimaan. FDA telah memberikan jejak cepat, obat yatim, dan penunjukan penyakit anak yang langka, dan Badan Obat -obatan Eropa (EMA) telah memberikan obat -obatan prioritas (prime) dan penunjukan produk obat yatim untuk apitegromab untuk pengobatan SMA.

> Cendekia Rock berencana untuk juga mempelajari apitegromab pada pasien SMA di bawah usia dua tahun dalam uji opal fase 2, dengan inisiasi yang direncanakan pada pertengahan 20125. Percobaan akan mengevaluasi apitegromab pada pasien yang telah atau terus diobati dengan terapi SMN yang saat ini disetujui (Nusinersen, Risdiplam dan Onasemnogene Abeparvovec).

About Apitegromab

Apitegromab is an investigational fully human monoclonal antibody inhibiting myostatin activation by selectively binding the pro- and latent forms of myostatin in the skeletal muscle. Ini adalah kandidat pengobatan yang ditargetkan otot pertama untuk menunjukkan peningkatan fungsi motorik yang bermakna secara klinis dan signifikan secara statistik dalam uji fase 3 yang penting dalam atrofi otot spinal (SMA). Myostatin, anggota superfamili TGFβ dari faktor pertumbuhan, diekspresikan terutama oleh sel -sel otot rangka, dan tidak adanya gennya dikaitkan dengan peningkatan massa otot dan kekuatan pada beberapa spesies hewan, termasuk manusia. Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS (FDA) telah memberikan jalur cepat, obat yatim piatu dan penunjukan penyakit pediatrik yang langka, dan Badan Obat -obatan Eropa (EMA) telah memberikan obat -obatan prioritas (prime) dan penunjukan produk obat yatim, ke Apitegromab untuk pengobatan SMA . Apitegromab belum disetujui untuk digunakan oleh FDA atau agen pengatur lainnya.

tentang uji coba safir fase 3

Safir adalah uji klinis fase 3 acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran apitegromab pada pasien non-ambulasi yang tidak berambulasi mengevaluasi dengan SMA Tipe 2 dan 3 yang menerima standar perawatan saat ini (baik Nusinersen atau Risdiplam). Sapphire mendaftarkan 156 pasien berusia 2-12 tahun pada populasi kemanjuran utama. Pasien -pasien ini diacak 1: 1: 1 untuk menerima apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg, atau plasebo dengan infus intravena (IV) setiap 4 minggu selama 12 bulan. Populasi eksplorasi termasuk 32 pasien berusia 13-21 tahun juga dievaluasi. Pasien -pasien ini secara acak 2: 1 untuk menerima apitegromab 20 mg/kg atau plasebo setiap 4 minggu selama 12 bulan.

Percobaan Sapphire memenuhi titik akhir utamanya untuk populasi kemanjuran utama dengan peningkatan 1,8 poin yang signifikan secara statistik untuk semua pasien yang menerima apitegromab 10 mg/kg dan 20 mg/kg (dengan pengobatan yang ditargetkan SMN) dibandingkan dengan plasebo (SMN -Pertaan yang ditargetkan), sebagaimana diukur oleh skala motor fungsional Hammersmith-Expanded pada Minggu 52.

Tentang Cendekia Rock

Cendekia Rock adalah perusahaan biofarmasi yang menemukan, mengembangkan, dan memberikan terapi yang mengubah hidup bagi orang-orang dengan penyakit serius yang memiliki kebutuhan yang tidak terpenuhi tinggi. Sebagai pemimpin global dalam biologi superfamili transformasi faktor pertumbuhan beta (TGFβ) dan dinamai untuk kemiripan visual dari batuan cendekia dengan struktur protein, perusahaan tahap klinis berfokus pada memajukan perawatan inovatif di mana faktor pertumbuhan protein mendasar. Selama dekade terakhir, Cendekia Rock telah menciptakan pipa dengan potensi untuk memajukan standar perawatan untuk penyakit neuromuskuler, gangguan kardiometabolik, kanker, dan kondisi lain di mana obat yang ditargetkan faktor pertumbuhan dapat memainkan peran transformasional.

> Komitmen untuk membuka kunci pendekatan terapeutik yang berbeda secara fundamental ini didukung oleh aplikasi luas platform berpemilik, yang telah mengembangkan antibodi monoklonal baru untuk memodulasi faktor pertumbuhan protein dengan selektivitas luar biasa. Dengan memanfaatkan sains mutakhir di ruang penyakit yang secara historis kurang dinamai melalui terapi tradisional, sarjana rock bekerja setiap hari untuk menciptakan kemungkinan baru bagi pasien. Pelajari lebih lanjut tentang pendekatan kami di Scholarrock.com dan ikuti @scholarrock dan di LinkedIn.

Scholar Rock® adalah merek dagang terdaftar dari Scholar Rock, Inc.

Ketersediaan informasi lain tentang Cendekia Rock

Investor dan orang lain harus mencatat bahwa kami berkomunikasi dengan investor kami dan publik menggunakan situs web perusahaan kami www.scholarrock.com, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pengungkapan perusahaan, presentasi investor dan FAQ, pengajuan Komisi Efek dan Exchange, siaran pers, pers pers dan FAQ , Transkrip panggilan konferensi publik dan transkrip webcast, serta di Twitter dan LinkedIn. Informasi yang kami posting di situs web kami atau di Twitter atau LinkedIn dapat dianggap sebagai informasi materi. Akibatnya, kami mendorong investor, media dan orang lain yang tertarik untuk meninjau informasi yang kami posting di sana secara teratur. Isi situs web kami atau media sosial tidak akan dianggap dimasukkan dengan referensi dalam pengajuan apa pun berdasarkan Undang-Undang Sekuritas tahun 1933, sebagaimana diubah.

pernyataan berwawasan ke depan

This press release contains "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to, statements regarding Scholar Rock's future expectations, plans and prospects, including without limitation, Scholar Rock's Harapan mengenai kemajuan dan rencananya untuk apitegromab. The use of words such as “may,” “could,” “might,” “will,” “should,” “expect,” “plan,” “anticipate,” “believe,” “estimate,” “project,” "Niat," "Masa Depan," "Potensi," atau "Lanjutkan," dan ekspresi serupa lainnya dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan untuk keperluan ketentuan pelabuhan yang aman di bawah Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi tahun 1995. Semua tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada ekspektasi manajemen saat ini terhadap peristiwa di masa depan dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan negatif dari yang ditetapkan dalam atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian ini meliputi, tanpa batasan, bahwa data praklinis dan klinis, termasuk hasil dari uji coba fase 3 apitegromab, tidak diprediksi, mungkin tidak konsisten dengan, atau lebih menguntungkan daripada, data yang dihasilkan dari uji klinis di masa depan atau yang berkelanjutan dari kandidat produk yang sama; Kemampuan Scholar Rock untuk memberikan dukungan keuangan, sumber daya, dan keahlian yang diperlukan untuk mengidentifikasi dan mengembangkan kandidat produk pada timeline yang diharapkan; data yang dihasilkan dari studi nonklinis dan praklinis dan uji klinis Cendekia Rock; informasi yang diberikan atau keputusan yang dibuat oleh otoritas pengatur; Persaingan dari pihak ketiga yang mengembangkan produk untuk penggunaan serupa; Kemampuan Scholar Rock untuk mendapatkan, memelihara, dan melindungi kekayaan intelektualnya; keberhasilan kolaborasi Cendekia Rock dan potensial di masa depan; Ketergantungan Scholar Rock pada pihak ketiga untuk pengembangan dan pembuatan kandidat produk termasuk, tanpa batasan, untuk memasok uji klinis apa pun; Kemampuan Scholar Rock untuk mengelola pengeluaran dan untuk mendapatkan dana tambahan ketika diperlukan untuk mendukung kegiatan bisnisnya; kemampuannya untuk membangun atau memelihara aliansi bisnis strategis; kemampuannya untuk menerima prioritas atau tinjauan peraturan yang dipercepat atau untuk mendapatkan persetujuan peraturan apitegromab; Kemampuannya untuk memperluas secara global dan peluncuran komersial yang diantisipasi di Amerika Serikat Apitegromab pada kuartal keempat 2025; serta risiko-risiko yang lebih sepenuhnya dibahas di bagian yang berjudul "Faktor Risiko" dalam Formulir 10-K Cendekia Rock untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, dan Laporan Triwulan pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir 30 September 2024, seperti serta diskusi tentang risiko potensial, ketidakpastian, dan faktor -faktor penting lainnya dalam pengajuan Cendekia Rock selanjutnya dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Pernyataan berwawasan ke depan mewakili pandangan Cendekia Rock hanya pada hari ini dan tidak boleh diandalkan sebagai mewakili pandangannya pada tanggal berikutnya. Semua informasi dalam siaran pers ini adalah pada tanggal rilis, dan Cendekia Rock tidak melakukan tugas untuk memperbarui informasi ini kecuali diharuskan oleh hukum.

Source: Scholar Rock

Diposting : 2025-02-04 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer