Scholar Rock presenta l'applicazione di licenza biologica (BLA) alla FDA degli Stati Uniti per ApiteGromab come trattamento per i pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA)

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Cambridge, Mass .-- (Wire Business)-gennaio. 29, 2025-- Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), un'azienda biofarmaceutica in fase avanzata focalizzata sul progresso dei trattamenti innovativi per l'atrofia muscolare spinale (SMA), i disturbi cardiometabolici e altre malattie gravi in ​​cui i fattori di crescita delle proteine ​​svolgono un ruolo fondamentale, annunciati oggi, annunciati oggi La presentazione di un'applicazione di licenza biologica alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per ApiteGromab, una terapia mirata ai muscoli progettata e sviluppata per fornire un miglioramento clinicamente significativo della funzione motoria per le persone che vivono con SMA che ricevono trattamenti mirati a SMN. La società rimane sulla buona strada per presentare una domanda di autorizzazione al marketing all'Agenzia europea dei medicinali nel 1 ° trimestre 2025.

"Siamo gratificati che nei pazienti già in un trattamento mirato a SMN, lo studio dello zaffiro ha incontrato il suo endpoint primario per la popolazione di efficacia principale che mostra un miglioramento statisticamente di 1,8 punti per i pazienti che hanno ricevuto apitegromab rispetto al placebo, misurato dal misurato dal Hammersmith Functional Motor Scale espanded alla settimana 52 ", ha dichiarato Jing Marantz, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Scholar Rock. "Con la forza dei nostri dati di Fase 3 come base della nostra presentazione, non vediamo l'ora di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA attraverso la revisione del nostro BLA per conto di pazienti e famiglie che vivono con SMA."

La revisione della presentazione di ApiteGromab BLA sarà condotta dalla divisione dei prodotti neurologici nel Centro per la valutazione e la ricerca della FDA. La presentazione è supportata dai dati della sperimentazione di zaffiro di Fase 3 e dalla sperimentazione di Topaz di Fase 2. La società ha condiviso positivo Dati della topline Dalla sperimentazione dello zaffiro del 2024 e ulteriori dati saranno presentati alla conferenza clinica e scientifica MDA del 2025 che si terrà dal 16 al 19 marzo a Dallas, in Texas.

Scholar Rock ha richiesto una revisione prioritaria che, se concessa, accorcerebbe il tempo di revisione della FDA a sei mesi dalla data di deposito dell'accettazione. La FDA ha concesso binari rapidi, farmaci orfani e rare designazioni di malattie pediatriche e l'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha concesso medicinali prioritari (PRIME) e designazioni di prodotti medicinali orfani per ApiteGromab per il trattamento di SMA.

Scholar Rock prevede anche di studiare ApiteGromab in pazienti con SMA di età inferiore ai due anni nello studio Opal di fase 2, con un'iniziazione pianificata a metà del 2010. Lo studio valuterà ApiteGromab nei pazienti che sono stati o continuano a essere trattati con qualsiasi terapia SMN attualmente approvata (Nusinersen, Risdiplam e Osaasennogene Abeparvovec).

Informazioni su ApiteGromab

ApiteGromab è un anticorpo monoclonale completamente umano studiativo che inibisce l'attivazione della miostatina legando selettivamente le forme pro e latenti di miostatina nel muscolo scheletrico. È il primo candidato al trattamento mirato ai muscoli a dimostrare un miglioramento della funzione motoria clinicamente significativo e statisticamente significativo in uno studio fondamentale di fase 3 nell'atrofia muscolare spinale (SMA). La miostatina, un membro della superfamiglia TGFβ dei fattori di crescita, è espressa principalmente dalle cellule muscolari scheletriche e l'assenza del suo gene è associata ad un aumento della massa muscolare e della forza in più specie animali, compresi gli esseri umani. La U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso binari rapidi, farmaci orfani e rare designazioni di malattie pediatriche e l'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha concesso medicinali prioritari (PRIME) e designazioni di prodotti medicinali orfani, per apitegromab per il trattamento della SMA . ApiteGromab non è stato approvato per alcun uso da parte della FDA o di qualsiasi altra agenzia di regolamentazione.

Informazioni sullo studio di zaffiro di fase 3

Sapphire era uno studio clinico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di ApiteGromab nei pazienti non ambulatoriali con i tipi 2 e 3 SMA che stavano ricevendo lo standard di cura attuale (nusinersen o risdiplam). Lo zaffiro ha arruolato 156 pazienti di età compresa tra 2 e 12 anni nella principale popolazione di efficacia. Questi pazienti sono stati randomizzati 1: 1: 1 per ricevere ApiteGromab 10 mg/kg, ApiteGromab 20 mg/kg o placebo da infusione endovenosa (IV) ogni 4 settimane per 12 mesi. È stata anche valutata una popolazione esplorativa tra cui 32 pazienti di età compresa tra 13 e 21 anni. Questi pazienti sono stati randomizzati 2: 1 per ricevere ApiteGromab 20 mg/kg o placebo ogni 4 settimane per 12 mesi.

Lo studio di zaffiro ha incontrato il suo endpoint primario per la principale popolazione di efficacia con un miglioramento statisticamente significativo di 1,8 punti per tutti i pazienti che hanno ricevuto ApiteGromab 10 mg/kg e 20 mg/kg (con un trattamento mirato a SMN) rispetto al placebo (SMN -Termetti contaminati), misurati dalla scala del motore funzionale Hammersmith espanded alla settimana 52.

Informazioni su Scholar Rock

Scholar Rock è un'azienda biofarmaceutica che scopre, sviluppa e offre terapie che cambiano la vita per le persone con malattie gravi che hanno un bisogno insoddisfatto. Come leader globale nella biologia della superfamiglia del fattore di crescita trasformante (TGFβ) e nominato per la somiglianza visiva di una roccia studiosa con strutture proteiche, la società in fase clinica si concentra sul progresso di trattamenti innovativi in ​​cui i fattori di crescita delle proteine ​​sono fondamentali. Nell'ultimo decennio, Scholar Rock ha creato un gasdotto con il potenziale per far avanzare lo standard di cura per la malattia neuromuscolare, i disturbi cardiometabolici, il cancro e altre condizioni in cui i farmaci mirati alla crescita possono svolgere un ruolo trasformativo. > Questo impegno per sbloccare approcci terapeutici fondamentalmente diversi è alimentato da un'ampia applicazione di una piattaforma proprietaria, che ha sviluppato nuovi anticorpi monoclonali per modulare i fattori di crescita delle proteine ​​con straordinaria selettività. Sfruttando la scienza all'avanguardia negli spazi delle malattie che sono storicamente sottoscritti attraverso terapie tradizionali, le opere rocciose dello studioso ogni giorno per creare nuove possibilità per i pazienti. Scopri di più sul nostro approccio su scholarlock.com e segui @scholarlock e su LinkedIn.

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fonte: Scholar rock

Pubblicato : 2025-02-04 18:00

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