Scholar Rock ngirim aplikasi lisensi biologics (Bla) menyang FDA A.S. kanggo apitegromab minangka perawatan kanggo pasien kanggo pasien studi otot tulang belakang (sma)

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo: ATROFY OTSCULS SPUTE

aplikasi lisensi biologics ngirim apitegromab minangka perawatan kanggo pasien Kanthi atrofi otot balung mburi (SMA)

Cambridge, Massa .-- (Kawat Bisnis) - Jan. 29, 2025-- Rock Scholar (Nasdaq: Srrk), perusahaan biopharmaceutikal pungkasan sing fokus kanggo perawatan atosan balung mburi (sma), lan penyakit serius liyane sing duwe peran dhasar sing duwe peran dhasar, saiki ngumumake Penyerahan aplikasi lisensi biologics menyang Pangan lan Administrasi Narkoba A.S. (FDA) kanggo apritegromab, terapi target sing dirancang lan dikembangake kanggo menehi perbaikan kanthi nggunakake fungsu motor kanggo wong sing nampa target SMN. Perusahaan tetep ing trek kanggo ngajokake aplikasi wewenang marketing menyang Agen Sekala Agensi Eropa ing 1Q 2025.

"Kita gratified manawa ing pasien sing wis diopeni SMN, uji coba Sapphire ketemu titik utami utama kanggo pasien sing penting kanggo pasien sing bisa ditampa ing plaseballika sing dibandhingake karo plasebally. Hammersmith Fungsional Skala Motor - Dikembangake ing Minggu 52, "ujare Jing Marantz, M.D., H.D., kepala pejabat medis Rock Scholar Rock. "Kanthi kekuwatan data 3 tahada minangka dhasar kiriman kita, kita ngarep-arep supaya bisa kerja kanthi rapet karo FDA liwat review bla lan kulawarga sing urip karo sma."

Review kiriman Bla Apitegromab bakal ditindakake dening divisi produk neurologi ing pusat FDA kanggo evaluasi lan riset obat. Penyerahan didhukung dening data saka nyoba sapindah 3 sapir lan nyoba Topaz Topaz. The Company shared positive Saka Uji Sapphire ing 2024, lan data tambahan bakal ditampilake ing Konferensi Klinik Klinik & Ilmiah 20-19 Maret ing Dallas, Texas.

Scholar Rock njaluk review prioritas sing, yen diwenehake, bakal nyepetake wektu review FDA nganti nem wulan wiwit ngajokake. FDA kasebut wis menehi trek cepet, obat yatim, lan desain obat-penyakit pediattrik, lan Badan Obat Eropa (EMA) wis menehi obat prioritas Eropa (Perdana) menehi obat-obatan prioritas kanggo apitegromab kanggo perawatan sma.

Plancongan Rock Scholar uga sinau apritegromab ing pasien SMA ing umur rong taun ing nyoba opal Phase 2, kanthi wiwitan sing wis direncanakake ing pertengahan 2025. Percobaan kasebut bakal ngevaluasi apitegomab ing pasien sing wis utawa terus diobati karo terapi SMN sing saiki disetujoni (Nusinersen, Risdipnogene Abeparvovec).

About Apitegromab

apitegromab minangka aktival myostatin sing diselidiki dening otot balung ing balung. Iki minangka calon perawatan target sing pertama otot kanggo nduduhake dandan fungsi fungsi motor sing migunani lan statistik ing percobaan Pivotal 3 nyoba ing tulang belak balung mburi atrofi otot (sma). Myostatin, sawijining anggota saka tgfβ saka faktor wutah, utamane dening sel otot balung, lan anané gen kasebut digandhengake karo nambahi massa otot, kalebu manungsa. Administrasi Pangan lan Narkoba A.S. Diwenehi trek cepet, obat yatir lan desain penyakit pediattrik, lan agensi prioritas Eropa sing diwenehake obat-obatan (A)) lan petunjuk produk prioritas, menyang apitegomaB kanggo perawatan SMA Waca rangkeng-. Apitegromab durung disetujoni kanggo nggunakake FDA utawa agensi regulasi liyane.

bab sikat sapphire phase 3 / strong>

Sapphire fase sing divaluasi Kanthi jinis 2 lan 3 SMA sing nampa standar perawatan saiki (salah siji NUSINERSEN utawa Risdiplam). Sapphire Enrolled 156 pasien umur 2-12 taun ing jumlah efisiensi utama. These patients were randomized 1:1:1 to receive either apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg, or placebo by intravenous (IV) infusion every 4 weeks for 12 months. Pedagang panjelajah kalebu 32 pasien umur 13-21 taun uga dievaluasi. Pasien iki kanthi acak 2: 1 kanggo nampa apitegromab 20 mg / kg utawa plasebo saben 4 minggu suwene 12 wulan.

Trial Sapphire ketemu titik utami utama kanggo dandan efisiensi utama kanthi alat 1.8-titik sing signifikan kanggo kabeh pasien sing bisa ditampa apitegromab 10 mg / kg (kanthi perawatan target smn) dibandhingake karo plasebed (karo smn -Jangen perawatan), kaya sing diukur nganggo skala hammersmith fungsional ing minggu 52.

Scholar Rock minangka perusahaan biofarmaceutikal sing ditemokake, berkembang, lan menehi terapi sing ngganti kanggo wong sing duwe penyakit serius sing dibutuhake. Minangka pimpinan global ing biologi beta faktor transfer (tgfβ) superfamily lan dijenengi kanggo struktur visual kanggo acara protein rock, perusahaan klinis sing fokus ing acara pertumbuhan protein ing ngendi perusahaan wutah protein. Swara dekade kepungkur, Rock Scholar wis nggawe pipa kanthi potensial kanggo ngrawat perawatan kanggo penyakit neuromuskular, gangguan kardiometabular, penyakit kanker, lan kahanan liyane sing target target bisa main peran transformasi.

Komitmen iki kanggo mbukak kunci pendekatan terapeutik sing beda-beda diperdasake dening aplikasi platform proprietary, sing wis nggawe antibodi monoclonal novel kanggo modires karo pilihan sing luar biasa. Kanthi nggedhekake ilmu pengetahuan ing papan sing ana ing antarané liwat terapi tradisional, rock sarjana kerja saben dina kanggo nggawe kemungkinan anyar kanggo pasien. Sinau luwih lengkap babagan pendekatan kita ing Scholarrock.com lan tindakake @Sholarrock lan ing LinkedIn.

Scholar Rock® minangka merek dagang kadhaptar saka Scholar Rock, Inc. / p>

Investor lan liya-liyane kudu nyathet yen kita komunikasi karo para investor lan masarakat nggunakake situs web situs web, nanging ora winates, nanging ora diwatesi, nanging ora diwatesi, nanging ora diwatesi , Transkrip telpon Konferensi Publik lan transkrip webcast, uga ing Twitter lan LinkedIn. Informasi sing dikirim ing situs web kita utawa ing Twitter utawa LinkedIn bisa dianggep minangka informasi material. Akibaté, kita nyengkuyung investor, media lan liya-liyane kepengin weruh informasi sing dikirim kanthi rutin. Isi situs web utawa media sosial ora bakal dianggep bisa dilebokake kanthi referensi ing Undhang-undhang Sekuritas 1933, kaya sing diowahi.

Terusake

Pencet Pencet "pratelan maju" ing makna tumindak REFORTIVE REFORTIVE Undhang-undhang taun 1995, ora kalebu, nanging ora diwatesi, rencana lan prospek, kalebu tanpa watesan, Scholar Rock Pangarepan babagan kemajuan lan rencana kanggo apitegromab. Panganggone tembung kayata "Mei," "" "bisa," "" bakal, "" "Percaya," "prakiraan," "Proyek," "Inten," "Masa depan," "potensial," utawa "terus," lan ekspresi liyane sing dimaksud kanggo ngerteni pernyataan pelabuhan sing aman ing taun 1995. Kabeh Pernyataan sing maju adhedhasar pangarepan kanggo pangarepan acara manajemen lan tundhuk sawetara risiko lan ketidakpastian sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda lan diwenehake saka pernyataan sing maju. Iki risiko kasebut kalebu, tanpa watesan, manawa data prelu lan klinis, kalebu asil saka apitegromab, bisa uga ora prediksi, utawa luwih disenengi saka wektu, data sing ditindakake saka mangsa ngarep utawa ora ana gandhengane calon produk sing padha; Kemampuan Rock Scholar kanggo nyedhiyakake dhukungan, sumber daya lan keahlian sing perlu kanggo ngenali calon produk ing garis wektu sing dikarepake; Data sing digawe saka pasinaon nonclinical nonclinical lan preclinical rock illlinical lan uji klinis; informasi sing diwenehake utawa keputusan sing digawe kanthi panguwasa pangaturan; kompetisi saka pihak katelu sing ngembangake produk kanggo panggunaan sing padha; Kemampuan Rock Scholar kanggo entuk, njaga lan nglindhungi properti intelektual; Sukses kolaborasi masa depan sarjana lan potensial rock. Konseling Rock Scholar ing pihak katelu kanggo pembangunan lan pabrik calon produk kalebu, tanpa watesan, kanggo nyediakake uji coba klinis; Kemampuan Rock Rock Scholar kanggo ngatur biaya lan entuk dana tambahan yen perlu kanggo ndhukung kegiatan bisnis; kemampuane kanggo netepake utawa njaga aliansi bisnis strategis; Kemampuan kanggo nampa prioritas utawa review reguler utawa kanggo entuk persetujuan regulasi apitegromab; Kemampuan kanggo nggedhekake global lan diluncurake komersial ing Amerika Serikat Apitegromab ing waktu kaping papat 2025; Uga risiko kasebut luwih lengkap dibahas ing bagean kasebut kanthi judhul "faktor risiko" ing Bentuk Risak Scholar 10-K kanggo taun pungkasan tanggal 31 Desember 2023, lan Quarterly rampung tanggal 30 September 2024, minangka Uga diskusi risiko potensial, ketidakplestes, lan faktor penting liyane ing filing sakteruse Scholar Rock kanthi komisi sekuritas lan ijol-ijolan. Pernyataan sing ngarep-arep nuduhake tampilan Rock Scholar mung saiki lan ora kudu dipercaya kaya sing makili tampilan kasebut minangka tanggal sabanjure. Kabeh informasi ing siaran pers iki yaiku tanggal rilis, lan sarjana kanggo nganyari informasi iki kajaba dibutuhake hukum.

Dikirim : 2025-02-04 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer