학자 록은 척추 근육 위축 (SMA) 환자의 치료로서 Apitegromab에 대한 BLA (Biologics License Application)를 미국 FDA에 제출합니다.

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치료 : 척추 근육 위축

학자 록은 환자의 치료로서 ApiteGromab에 대한 미국 FDA에 생물학적 라이센스 응용 프로그램 (BLA)을 제출합니다. 척추 근육 위축 (SMA)

Cambridge, Mass .-- (비즈니스 와이어)-Jan. 29, 2025-- SCRIC (NASDAQ : SRRK), 척추 근육 위축 (SMA), 심장 대사 장애 및 기타 심각한 질병에 대한 혁신적인 치료법을 발전시키는 데 중점을 둔 후기 바이오 제약 회사 인 Scholar Rock (NASDAQ : SRRK)은 오늘 발표했다. SMN- 표적 치료를 받고있는 SMA와 함께 사는 사람들을위한 임상 적으로 의미있는 개선을 제공하기 위해 설계되고 개발 된 근육 표적 요법 인 Apitegromab에 대한 미국 식품의 약국 (FDA)에 생물학적 라이센스 신청서를 제출했습니다. 이 회사는 2025 년 1 분기 유럽 의약 기관에 마케팅 승인 신청서를 제출하기 위해 계속 진행되고 있습니다.

“우리는 이미 SMN- 표적 치료를받는 환자에서 사파이어 시험은 위약에 비해 Apitegromab을받는 환자에 대해 통계적으로 유의미한 1.8 포인트 개선을 보여주는 주요 효능 집단에 대한 주요 종점을 충족했다는 사실에 만족합니다. 52 주차에 해머 스미스 기능 모터 스케일-푸드 풋에 expeded.”라고 Scholar Rock의 최고 의료 책임자 인 Jing Marantz는 말했다. "제출의 기초로서 3 단계 데이터의 강점으로, 우리는 SMA와 함께 살고있는 환자와 가족을 대신하여 BLA를 검토하여 FDA와 긴밀히 협력하기를 기대합니다."

Apitegromab BLA 제출의 검토는 FDA의 약물 평가 및 연구 센터에서 신경과 제품의 부서에서 수행됩니다. 제출물은 3 단계 사파이어 시험 및 2 상 Topaz 시험의 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 이 회사는 긍정적 인 Topline Data 2024 년 사파이어 시험에서 3 월 16 일부터 19 일까지 텍사스 달라스에서 열리는 2025 MDA 임상 및 과학 회의에서 추가 데이터가 발표 될 예정입니다.

학자 Rock은 우선 순위 검토를 요청했으며, 이는 승인 된 경우 FDA의 검토 시간을 제출일로부터 6 개월로 단축 할 것입니다. FDA는 빠른 트랙, 고아 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 승인했으며, 유럽 의약 기관 (EMA)은 SMA의 치료를 위해 우선 의약품 (프라임) 및 고아 의약 제품 지정을 부여했습니다.

학자 Rock은 또한 2 상 Opal 시험에서 2 세 미만의 SMA 환자에서 Apitegromab을 연구 할 계획이며, 20125 년 중반에 계획된 시작이 시작되었습니다. 이 시험은 현재 승인 된 SMN 요법 (Nusinersen, Risdiplam 및 Onasemnogene Abeparvovec)으로 계속 치료받은 환자의 Apitegromab을 평가할 것입니다.

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Apitegromab에 대한

apitegromab은 골격근에서 미오 스타틴의 전 및 잠복 형태를 선택적으로 결합함으로써 미오 스타틴 활성화를 억제하는 조사의 완전한 인간 단일 클론 항체입니다. 척추 근육 위축 (SMA)에서 중추적 인 상 3 시험에서 임상 적으로 의미 있고 통계적으로 유의 한 운동 기능 개선을 입증하는 것은 최초의 근육 표적 치료 후보입니다. 성장 인자의 TGFβ 슈퍼 패밀리의 구성원 인 미오 스타틴은 주로 골격근 세포에 의해 발현되며, 유전자의 부재는 인간을 포함한 여러 동물 종의 근육 질량 및 강도의 증가와 관련이있다. 미국 식품의 약국 (FDA)은 빠른 트랙, 고아 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 승인했으며, 유럽 의약 기관 (EMA)은 SMA의 치료를 위해 우선 의약품 (프라임) 및 고아 의약품 지정을 부여했습니다. . Apitegromab은 FDA 또는 기타 규제 기관이 사용하도록 승인되지 않았습니다.

3 단계 사파이어 시험

사파이어 현재 치료 표준 치료를 받고있는 유형 2 및 3 SMA (Nusinersen 또는 Risdiplam). 사파이어는 주요 효능 인구에 2-12 세의 156 명의 환자를 등록했습니다. 이 환자들은 12 개월 동안 4 주마다 정맥 내 (IV) 주입에 의해 아피이트 그로 맙 10 mg/kg, 아파이트 그로 맙 20 mg/kg 또는 위약을 받기 위해 무작위 1 : 1 : 1을 무작위 화 하였다. 13-21 세의 32 명의 환자를 포함한 탐색 적 인구도 평가되었습니다. 이 환자들은 12 개월 동안 4 주마다 apitegromab 또는 위약을 받기 위해 무작위 2 : 1을 무작위 화했습니다.

사파이어 시험은 위약 (SMN과 비교하여 Apitegromab 10 mg/kg 및 20 mg/kg을 투여받은 모든 환자에 대해 통계적으로 유의미한 1.8 포인트 개선을 가진 주요 효능 집단에 대한 주요 종점을 충족했다. -Targeted Treatments), 52 주차에 해머 스미스 기능 모터 스케일에 의해 측정 된대로.

Scholar Rock은 충족되지 않은 심각한 질병을 앓고있는 심각한 질병을 앓고있는 사람들을 위해 삶을 변화시키는 치료법을 발견, 개발 및 제공하는 바이오 제약 회사입니다. 변형 성장 인자 베타 (TGFβ) 수퍼 패밀리의 생물학 분야의 글로벌 리더로서, 학자 암석과 단백질 구조와의 시각적 유사성으로 지명 된 임상 단계 회사는 단백질 성장 인자가 기본적 인 혁신적인 치료를 발전시키는 데 중점을두고 있습니다. 지난 10 년 동안 Scholar Rock은 신경 근육 질환, 심장 대사성 장애, 암 및 성장 인자-표적 약물이 변형 적 역할을 할 수있는 기타 상태에 대한 치료 표준을 발전시킬 수있는 파이프 라인을 만들었습니다.

근본적으로 다른 치료 접근법을 잠금 해제하려는 이러한 약속은 독점 플랫폼의 광범위한 적용에 의해 구동되며, 이는 독점적 인 선택성을 갖는 새로운 모노클로 날 항체를 개발했습니다. 전통적인 치료법을 통해 역사적으로 부족한 질병 공간에서 최첨단 과학을 활용함으로써, 학자 Rock은 매일 환자에게 새로운 가능성을 창출하기 위해 일합니다. ScholarRock.com에서 우리의 접근 방식에 대해 자세히 알아보고 @ScholarRock 및 LinkedIn에서 팔로우하십시오.

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이 보도 자료는 1995 년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 "미래 예측 진술"을 포함하여 학자 Rock의 미래의 기대, 계획 및 전망에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는다. Apitegromab의 진행 상황과 계획에 대한 기대. "May", "Cance", "May", "Will", "Will", "Disk", "Expect", "Plan", "Exicate", "Breake", "Extame", "Project"와 같은 단어의 사용. "의도", "미래", "잠재력"또는 "계속"및 기타 유사한 표현은 1995 년 민간 증권 소송 개혁법에 따른 안전 하버 조항의 목적으로 그러한 미래 예측 진술을 식별하기위한 것입니다. 미래 예측 진술은 미래의 사건에 대한 경영진의 현재 기대에 근거하고 있으며 실제 결과가 그러한 미래 예측 진술에 의해 명시되거나 암시 된 것과 실질적으로나 부정적인 결과를 초래할 수있는 여러 가지 위험과 불확실성에 따릅니다. 이러한 위험과 불확실성에는 아파이트 그로 맙의 3 상 시험 결과를 포함하여 전임상 및 임상 데이터가 예측되지 않거나 미래의 임상 시험에서 생성 된 데이터와 일치하지 않거나 더 유리할 수 있다는 것이 포함됩니다. 동일한 제품 후보; 예상되는 타임 라인에서 제품 후보자를 식별하고 개발하는 데 필요한 재정 지원, 자원 및 전문 지식을 제공하는 Scholar Rock의 능력; Scholar Rock의 비 임상 및 전임상 연구 및 임상 시험에서 생성 된 데이터; 규제 당국이 제공 한 정보 또는 결정; 유사한 용도로 제품을 개발하는 제 3 자와의 경쟁; 학술 록의 지적 재산을 확보, 유지 및 보호하는 능력; 학자 Rock의 현재 및 잠재적 미래 협업의 성공; 임상 시험을 공급하기위한 제품 후보자의 개발 및 제조를위한 제 3 자에 대한 Scholar Rock의 의존; Scholar Rock의 비용을 관리하고 비즈니스 활동을 지원하는 데 필요할 때 추가 자금을 확보하는 능력; 전략적 비즈니스 동맹을 확립하거나 유지하는 능력; 우선 순위 또는 신속한 규제 검토를 받거나 ApiteGromab의 규제 승인을 얻는 능력; 2025 년 4 분기에 전 세계적으로 확장하는 능력과 Apitegromab의 미국에서 예상되는 상업 출시; 2023 년 12 월 31 일 종료 된 학자 Rock의 Form 10-K의 "위험 요소"섹션에서 더 완전히 논의 된 위험뿐만 아니라 2024 년 9 월 30 일에 종료 된 분기 10-Q에 대한 분기 별 보고서는 다음과 같습니다. 또한 Scholar Rock의 증권 교환위원회에 제출 된 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의. 미래 예측 진술은 오늘날에만 학자 록의 견해를 나타내며 후속 날짜의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안됩니다. 이 보도 자료의 모든 정보는 릴리스 일에 따라, 학자 Rock은 법에 의해 요구되지 않는 한이 정보를 업데이트 할 의무가 없습니다.

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게시됨 : 2025-02-04 18:00

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