Scholar Rock mengemukakan Permohonan Lesen Biologi (BLA) ke FDA A.S. untuk apitegromab sebagai rawatan untuk pesakit dengan atrofi otot tulang belakang (SMA)

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: atrofi otot tulang belakang

Scholar Rock mengemukakan Permohonan Lesen Biologi (BLA) ke FDA A.S. untuk Apitegrab sebagai rawatan untuk pesakit dengan atrofi otot tulang belakang (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Jan. 29, 2025-Rock Scholar (NASDAQ: SRRK), sebuah syarikat biopharmaceutical peringkat akhir yang memberi tumpuan kepada memajukan rawatan inovatif untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), gangguan kardiometabolik, dan penyakit serius lain di mana faktor pertumbuhan protein memainkan peranan asas, hari ini. Penyerahan permohonan lesen biologi kepada Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) untuk Apitegrab, terapi otot yang direka dan dibangunkan untuk memberikan peningkatan klinikal yang bermakna dalam fungsi motor untuk orang yang hidup dengan SMA yang menerima rawatan sasaran SMN. Syarikat itu tetap berada di landasan untuk memfailkan permohonan kebenaran pemasaran ke Agensi Ubat Eropah pada 1Q 2025.

"Kami bersyukur bahawa pada pesakit yang sudah menjalani rawatan SMN, percubaan nilam memenuhi titik akhir utamanya untuk populasi keberkesanan utama yang menunjukkan peningkatan 1.8 mata yang signifikan secara statistik untuk pesakit yang menerima apitegrab berbanding plasebo, seperti yang diukur oleh tersebut Hammersmith Skala Motor Fungsian yang diperkembangkan pada minggu ke-52, "kata Jing Marantz, M.D., Ph.D., Ketua Pegawai Perubatan Scholar Rock. "Dengan kekuatan data Fasa 3 kami sebagai asas penyerahan kami, kami berharap dapat terus bekerja rapat dengan FDA melalui kajian BLA kami bagi pihak pesakit dan keluarga yang hidup dengan SMA." > Kajian semula penyerahan Apitegrab BLA akan dijalankan oleh Bahagian Produk Neurologi di Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah FDA. Penyerahan disokong oleh data dari percubaan Sapphire Fasa 3 dan percubaan Topaz Fasa 2. Syarikat berkongsi positif data topline Dari Percubaan Sapphire pada tahun 2024, dan data tambahan akan dibentangkan pada Persidangan Klinikal & Saintifik MDA 2025 yang diadakan pada 16-19 Mac di Dallas, Texas.

Scholar Rock telah meminta Kajian Keutamaan yang, jika diberikan, akan memendekkan masa semakan FDA hingga enam bulan dari tarikh penerimaan pemfailan. FDA telah memberikan jejak cepat, ubat yatim piatu, dan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku, dan Agensi Ubat Eropah (EMA) telah memberikan ubat -ubatan keutamaan (Perdana) dan penetapan produk ubat yatim piatu kepada apitegrab untuk rawatan SMA. > Cendekia Rock merancang untuk mempelajari apitegromab dalam pesakit SMA di bawah umur dua tahun dalam percubaan fasa 2 opal, dengan permulaan yang dirancang pada pertengahan tahun 2025. Perbicaraan akan menilai apitegromab pada pesakit yang telah atau terus dirawat dengan terapi SMN yang diluluskan sekarang (Nusinersen, Risdiplam dan Onasemnogene Abeparvovec).

Mengenai apitegromab

Apitegrabab adalah antibodi monoklonal manusia sepenuhnya yang menghalang pengaktifan myostatin dengan selektif mengikat bentuk pro dan laten myostatin dalam otot rangka. Ia adalah calon rawatan yang disasarkan otot pertama untuk menunjukkan peningkatan fungsi motor yang bermakna dan statistik secara statistik dalam percubaan fasa 3 penting dalam atrofi otot tulang belakang (SMA). Myostatin, ahli superfamili TGFβ faktor pertumbuhan, dinyatakan terutamanya oleh sel -sel otot rangka, dan ketiadaan gennya dikaitkan dengan peningkatan jisim otot dan kekuatan dalam pelbagai spesies haiwan, termasuk manusia. Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah memberikan landasan cepat, ubat yatim piatu dan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku, dan Agensi Ubat Eropah (EMA) telah memberikan ubat -ubatan keutamaan (perdana) dan penamaan produk ubat yatim piatu, kepada apitegrab untuk rawatan SMA . ApiteGromab belum diluluskan untuk apa -apa kegunaan oleh FDA atau mana -mana agensi pengawalseliaan lain.

Mengenai Percubaan Sapphire Fasa 3

Sapphire adalah percubaan klinikal fasa 3 yang dikawal oleh plasebo, dengan jenis 2 dan 3 SMA yang menerima standard penjagaan semasa (sama ada Nusinersen atau Risdiplam). Sapphire mendaftarkan 156 pesakit berumur 2-12 tahun dalam populasi keberkesanan utama. Pesakit ini rawak 1: 1: 1 untuk menerima sama ada apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg, atau plasebo oleh infusi intravena (IV) setiap 4 minggu selama 12 bulan. Populasi penerokaan termasuk 32 pesakit berumur 13-21 tahun juga dinilai. Pesakit ini rawak 2: 1 untuk menerima sama ada apitegromab 20 mg/kg atau plasebo setiap 4 minggu selama 12 bulan.

Percubaan Sapphire memenuhi titik akhir utamanya untuk populasi keberkesanan utama dengan peningkatan 1.8 mata yang signifikan secara statistik untuk semua pesakit yang menerima apitegromab 10 mg/kg dan 20 mg/kg (dengan rawatan SMN yang disasarkan) berbanding plasebo (SMN -rawatan yang ditargetkan), seperti yang diukur oleh skala motor berfungsi Hammersmith yang dilancarkan pada minggu 52.

Mengenai Rock Scholar

Scholar Rock adalah sebuah syarikat biopharmaceutical yang menemui, mengembangkan, dan menyampaikan terapi yang mengubah hidup bagi orang yang mempunyai penyakit serius yang mempunyai keperluan yang tidak terpenuhi. Sebagai pemimpin global dalam biologi transformasi faktor pertumbuhan beta (TGFβ) superfamily dan dinamakan untuk persamaan visual batu ulama kepada struktur protein, syarikat peringkat klinikal memberi tumpuan kepada memajukan rawatan inovatif di mana faktor pertumbuhan protein adalah asas. Sepanjang dekad yang lalu, Scholar Rock telah mencipta saluran paip dengan potensi untuk memajukan standard penjagaan penyakit neuromuskular, gangguan kardiometabolik, kanser, dan keadaan lain di mana ubat-ubatan yang disasarkan faktor pertumbuhan dapat memainkan peranan transformasi.

> Komitmen ini untuk membuka kunci pendekatan terapeutik yang berbeza -beza dikuasakan oleh aplikasi luas platform proprietari, yang telah membangunkan antibodi monoklonal novel untuk memodulasi faktor pertumbuhan protein dengan selektiviti yang luar biasa. Dengan memanfaatkan sains canggih dalam ruang penyakit yang tidak ditangani secara sejarah melalui terapi tradisional, Rock Scholar bekerja setiap hari untuk mewujudkan kemungkinan baru untuk pesakit. Ketahui lebih lanjut mengenai pendekatan kami di scholarrock.com dan ikuti @scholarrock dan di LinkedIn.

Scholar Rock® adalah tanda dagangan berdaftar Scholar Rock, Inc.

Ketersediaan maklumat lain mengenai Scholar Rock

Pelabur dan lain -lain harus ambil perhatian bahawa kami berkomunikasi dengan pelabur kami dan orang ramai menggunakan laman web syarikat kami www.scholarrock.com, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pendedahan syarikat, persembahan pelabur dan Soalan Lazim, pemfailan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, , transkrip panggilan persidangan awam dan transkrip webcast, serta di Twitter dan LinkedIn. Maklumat yang kami hantar di laman web kami atau di Twitter atau LinkedIn boleh dianggap sebagai maklumat material. Akibatnya, kami menggalakkan pelabur, media dan orang lain yang berminat untuk mengkaji semula maklumat yang kami hantar di sana secara teratur. Kandungan laman web atau media sosial kami tidak akan dianggap dimasukkan dengan rujukan dalam mana-mana pemfailan di bawah Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda.

Siaran akhbar ini mengandungi "pernyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai jangkaan, rancangan dan prospek masa depan Scholar Rock, termasuk tanpa batasan, Scholar Rock Jangkaan mengenai kemajuan dan rancangannya untuk ApiteGromab. Penggunaan kata -kata seperti "boleh," "boleh," "mungkin," "akan," "harus," "mengharapkan," "merancang," "menjangkakan," "percaya," "anggaran," "projek," "Maksud," "Masa Depan," "Potensi," atau "Teruskan," dan ungkapan lain yang serupa dimaksudkan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk tujuan peruntukan pelabuhan yang selamat di bawah Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua itu Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan jangkaan semasa pengurusan peristiwa masa depan dan tertakluk kepada beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dan buruk dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, tanpa batasan, data pra -klinikal dan klinikal, termasuk hasil dari percubaan fasa 3 apitegromab, tidak diramal, mungkin tidak konsisten dengan, atau lebih baik daripada, data yang dihasilkan dari ujian klinikal masa depan atau berterusan calon produk yang sama; Keupayaan Scholar Rock untuk menyediakan sokongan kewangan, sumber dan kepakaran yang diperlukan untuk mengenal pasti dan membangunkan calon produk pada garis masa yang diharapkan; data yang dihasilkan dari kajian bukan klinikal dan pramatang Scholar Rock dan ujian klinikal; maklumat yang diberikan atau keputusan yang dibuat oleh pihak berkuasa pengawalseliaan; persaingan dari pihak ketiga yang membangunkan produk untuk kegunaan yang sama; Keupayaan Scholar Rock untuk mendapatkan, mengekalkan dan melindungi harta inteleknya; kejayaan kerjasama masa depan dan potensi masa depan Scholar Rock; Ketergantungan Scholar Rock terhadap pihak ketiga untuk pembangunan dan pembuatan calon produk termasuk, tanpa batasan, untuk membekalkan sebarang ujian klinikal; Keupayaan Scholar Rock untuk menguruskan perbelanjaan dan mendapatkan pembiayaan tambahan apabila diperlukan untuk menyokong aktiviti perniagaannya; keupayaannya untuk menubuhkan atau mengekalkan pakatan perniagaan strategik; keupayaannya untuk menerima semakan semula keutamaan atau dipercepatkan atau mendapatkan kelulusan pengawalseliaan apitegrab; keupayaannya untuk berkembang secara global dan pelancaran komersil yang dijangkakan di Amerika Syarikat Apitegrab pada suku keempat tahun 2025; Serta risiko yang lebih banyak dibincangkan sepenuhnya dalam bahagian yang bertajuk "Faktor Risiko" dalam Borang 10-K Scholar Rock untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2023, dan laporan suku tahunan pada Borang 10-Q untuk suku yang berakhir pada 30 September, 2024, sebagai serta perbincangan mengenai potensi risiko, ketidakpastian, dan faktor -faktor penting lain dalam pemfailan berikutnya dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan mewakili pandangan Scholar Rock hanya pada hari ini dan tidak boleh diandalkan sebagai mewakili pandangannya pada tarikh berikutnya. Semua maklumat dalam siaran akhbar ini adalah pada tarikh pelepasan, dan Rock Scholar tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini maklumat ini melainkan diperlukan oleh undang -undang. " src = "https://cts.businesswire.com/ct? //scholarrock.com/contact-us/">

Disiarkan : 2025-02-04 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular