Scholar Rock dient Biologics License Application (BLA) in bij de Amerikaanse FDA voor apitegromab als een behandeling voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA)

Volg Drugslib op

Behandeling voor: spinale spier Atrophy

Scholar Rock dient Biologics License Application (BLA) in bij de Amerikaanse FDA voor apitegromab als behandeling voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA)

Cambridge, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Jan. 29, 2025-Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), een biofarmaceutisch bedrijf in het late stadium gericht op het bevorderen van innovatieve behandelingen voor spinale spieratrofie (SMA), cardiometabolische stoornissen en andere ernstige ziekten waar eiwitgroeifactoren een fundamentele rol spelen, vandaag aangekondigd een fundamentele rol spelen. De indiening van een biologische licentieaanvraag bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor apitegromab, een spiergerichte therapie die is ontworpen en ontwikkeld om klinisch betekenisvolle verbetering te bieden in de motorische functie voor mensen die leven met SMA die SMN-gerichte behandelingen ontvangen. Het bedrijf blijft op weg om een ​​marketingvergunningaanvraag in te dienen bij het European Medicines Agency in 1Q 2025.

“Wij zijn blij dat bij patiënten die al in een SMN-gerichte behandeling zijn, de Sapphire-studie voldoet aan zijn primaire eindpunt voor de belangrijkste werkzaamheidpopulatie die een statistisch significante 1,8-punts verbetering vertoont voor patiënten die apitegromab krijgen in vergelijking met placebo, zoals gemeten door de Hammersmith functionele motorschaal die in week 52 werd uitgegeven, ”zei Jing Marantz, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer of Scholar Rock. "Met de sterkte van onze Fase 3 -gegevens als de basis van onze inzending, kijken we ernaar uit om nauw met de FDA te blijven samenwerken door de beoordeling van onze BLA namens patiënten en gezinnen met SMA."

De beoordeling van de Apitegromab BLA -indiening zal worden uitgevoerd door de Division of Neurology Products in FDA's Center for Drug Evaluation and Research. De indiening wordt ondersteund door gegevens uit de fase 3 -saffieronderzoek en de Fase 2 Topaz -studie. Het bedrijf heeft positief gedeeld Topline -gegevens Uit de Sapphire-proef in 2024, en aanvullende gegevens worden gepresenteerd op de MDA Clinical & Scientific Conference van 2025 die 16-19 maart in Dallas, Texas.

wordt gehouden.

Scholar Rock heeft de prioriteitsbeoordeling gevraagd die, indien toegekend, de beoordeling van de FDA zou verkorten tot zes maanden na de datum van aanvaarding van acceptatie. De FDA heeft Fast Track, Orphan Drug en zeldzame aanduidingen voor kinderen en de European Medicines Agency (EMA) verleend, heeft prioriteitsgeneesmiddelen (Prime) en Orphan Medicinal Product -aanduidingen aan apitegromab verleend voor de behandeling van SMA.

Scholar Rock is van plan om ook apitegromab te bestuderen bij SMA-patiënten jonger dan twee jaar in de fase 2 opaalonderzoek, met een geplande initiatie medio 2025. De studie zal apitegromab evalueren bij patiënten die zijn of blijven behandeld met een momenteel goedgekeurde SMN -therapie (Nusinersen, Risdiplam en Onasemnogen Abeparvovec).

over apitegromab

apitegromab is een onderzoek volledig humaan monoklonaal antilichaam dat myostatine-activering remmen door selectief de pro- en latente vormen van myostatine in de skeletspier te binden. Het is de eerste spiergerichte behandelingskandidaat die klinisch betekenisvolle en statistisch significante motorfunctie-verbetering aantoont in een cruciale fase 3-studie in spinale spieratrofie (SMA). Myostatine, een lid van de TGFβ -superfamilie van groeifactoren, wordt voornamelijk uitgedrukt door skeletspiercellen en de afwezigheid van zijn gen wordt geassocieerd met een toename van spiermassa en sterkte bij meerdere diersoorten, inclusief mensen. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease Designations verleend, en het European Medicines Agency (EMA) heeft prioriteitsgeneesmiddelen (Prime) en Orphan Medicinal Product -aanduidingen verleend aan apitegromab voor de behandeling van SMA . Apitegromab is niet goedgekeurd voor enig gebruik door de FDA of een andere regelgevende instantie.

over de fase 3 saffieronderzoek

saffier was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3 klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van apitegromab bij niet-ambulante patiënten evalueerde in niet-ambulante patiënten met types 2 en 3 SMA die de huidige zorgstandaard ontvingen (Nusinersen of Risdiplam). Sapphire schreef 156 patiënten in de leeftijd van 2-12 jaar oud in de belangrijkste werkzaamheidspopulatie. Deze patiënten werden gerandomiseerd 1: 1: 1 om apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg of placebo door intraveneuze (iv) infusie om de 4 weken gedurende 12 maanden te ontvangen. Een verkennende populatie, waaronder 32 patiënten van 13-21 jaar oud, werd ook geëvalueerd. Deze patiënten werden gerandomiseerd 2: 1 om ofwel apitegromab 20 mg/kg of placebo om de 4 weken gedurende 12 maanden te ontvangen.

De saffierstudie voldeed aan zijn primaire eindpunt voor de belangrijkste werkzaamheidpopulatie met een statistisch significante 1,8-punts verbetering voor alle patiënten die apitegromab 10 mg/kg en 20 mg/kg kregen (met een SMN-gerichte behandeling) vergeleken met placebo (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN (SMN -Targeted-behandelingen), gemeten door de Hammersmith functionele motorschaal die in week 52 werd uitgegeven.

over Scholar Rock

Scholar Rock is een biofarmaceutisch bedrijf dat levensveranderende therapieën ontdekt, ontwikkelt en levert voor mensen met ernstige ziekten die een hoge onvervulde behoefte hebben. Als een wereldleider in de biologie van de transformerende groeifactor beta (TGFβ) superfamilie en genoemd naar de visuele gelijkenis van een geleerde rots met eiwitstructuren, is het klinisch stadium gericht op het bevorderen van innovatieve behandelingen waar eiwitgroeifactoren fundamenteel zijn. In het afgelopen decennium heeft Scholar Rock een pijplijn gecreëerd met het potentieel om de zorgstandaard voor neuromusculaire aandoeningen, cardiometabolische aandoeningen, kanker en andere aandoeningen te bevorderen waar groeifactor-gerichte geneesmiddelen een transformationele rol kunnen spelen.

Deze toewijding aan het ontgrendelen van fundamenteel verschillende therapeutische benaderingen wordt aangedreven door een brede toepassing van een gepatenteerd platform, dat nieuwe monoklonale antilichamen heeft ontwikkeld om eiwitgroeifactoren te moduleren met buitengewone selectiviteit. Door gebruik te maken van geavanceerde wetenschap in ziektegehalingen die historisch onder geadresseerd zijn door traditionele therapieën, werkt Scholar Rock elke dag om nieuwe mogelijkheden voor patiënten te creëren. Meer informatie over onze aanpak op Scholarrock.com en volg @scholarrock en op LinkedIn.

Scholar Rock® is een geregistreerd handelsmerk van Scholar Rock, inc.

Beschikbaarheid van andere informatie over Scholar Rock

Investeerders en anderen moeten er rekening mee houden dat we communiceren met onze investeerders en het publiek met behulp van onze bedrijfswebsite www.scholarrock.com, inclusief, maar niet beperkt tot, bedrijfsinspanningen, beleggerspresentaties en veelgestelde vragen, effecten- en uitwisselingscommissies, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten, persberichten , transcripties van openbare conferentiegesprekken en transcripties voor webcast, evenals op Twitter en LinkedIn. De informatie die we op onze website of op Twitter of LinkedIn plaatsen, kan worden beschouwd als materiële informatie. Als gevolg hiervan moedigen we beleggers, de media en anderen aan die geïnteresseerd zijn om de informatie die we daar posten regelmatig te herzien. De inhoud van onze website of sociale media wordt niet beschouwd als door verwijzing in een indiening onder de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd.

vooruitziende verklaringen

Dit persbericht bevat "toekomstgerichte verklaringen" in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief, maar niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot de toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten van Scholar Rock, inclusief zonder beperking, Scholar Rock's, Verwachtingen met betrekking tot de voortgang en plannen voor apitegromab. Het gebruik van woorden zoals "May", "zou," "macht", "wil", "should", "verwacht", "plan", "anticiperen", "geloof", "schatting", "project", " "Intensief", "toekomst", "potentieel" of "doorgaan" en andere soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om dergelijke toekomstgerichte verklaringen te identificeren voor de doeleinden van de Safe Harbor-bepalingen onder de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Voorwaarts ogende verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van het management van toekomstige gebeurtenissen en zijn onderworpen aan een aantal risico's en onzekerheden die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten materieel en nadelig verschillen van die uiteengezet in of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten, zonder beperking, dat preklinische en klinische gegevens, inclusief de resultaten van de fase 3 -studie van apitegromab, niet voorspellend zijn, mogelijk niet consistent zijn met of gunstiger dan gunstiger dan, gegevens die zijn gegenereerd uit toekomstige of voortdurende klinische proeven met dezelfde productkandidaat; Het vermogen van Scholar Rock om de financiële ondersteuning, middelen en expertise te bieden die nodig zijn om productkandidaten te identificeren en te ontwikkelen op de verwachte tijdlijn; de gegevens gegenereerd uit de niet -klinische en preklinische studies en klinische onderzoeken van Scholar Rock; informatie verstrekt of beslissingen genomen door wettelijke autoriteiten; concurrentie van derden die producten ontwikkelen voor soortgelijk gebruik; Het vermogen van Scholar Rock om zijn intellectuele eigendom te verkrijgen, te onderhouden en te beschermen; het succes van de huidige en potentiële toekomstige samenwerkingen van Scholar Rock; De afhankelijkheid van Scholar Rock van derden voor ontwikkeling en productie van productkandidaten, waaronder, zonder beperking, om klinische proeven te leveren; Het vermogen van Scholar Rock om kosten te beheren en om extra financiering te verkrijgen wanneer dat nodig is om haar bedrijfsactiviteiten te ondersteunen; het vermogen om strategische zakelijke allianties op te zetten of te onderhouden; het vermogen om prioriteit te ontvangen of versnelde regelgevende beoordeling of om de goedkeuring van de wettelijke apitegromab te verkrijgen; zijn vermogen om wereldwijd uit te breiden en de verwachte commerciële lancering in de Verenigde Staten van Apitegromab in het vierde kwartaal van 2025; evenals die risico's vollediger besproken in de sectie getiteld "Risicofactoren" in de formulier 10-K van Scholar Rock voor het jaar eindigend op 31 december 2023 en driemaandelijks rapport over formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2024, zoals evenals discussies over potentiële risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren in de daaropvolgende archieven van Scholar Rock bij de Securities and Exchange Commission. Alle toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen de opvattingen van Scholar Rock alleen vanaf vandaag en moeten er niet op worden vertrouwd als het vertegenwoordigen van de standpunten van de volgende datum. Alle informatie in dit persbericht is vanaf de datum van de release, en Scholar Rock heeft geen plicht om deze informatie bij te werken, tenzij wettelijk vereist.

Bron: Scholar Rock

Geplaatst : 2025-02-04 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden