Scholar Rock składa wniosek o licencję biologiczną (BLA) do amerykańskiej FDA w celu ApiteGromab jako leczenie pacjentów z kręgosłupem atrofii mięśniowej (SMA)

Śledź Drugslib na

Leczenie: Atrofii mięśni kręgosłupa

Scholar Rock przesyła wniosek o licencję biologiczną (BLA) do amerykańskiej FDA w celu APITEGROMAB jako leczenie pacjentów z kręgosłupem atrofii mięśni (SMA)

Cambridge, Mass.-(Business Wire)-Jan. 29, 2025-Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), późna stadium biofarmaceutyczna firma koncentrująca się na postępowaniu innowacyjnym leczeniu zaniku mięśni kręgosłupa (SMA), zaburzeń kardiometabolicznych i innych poważnych chorób, w których czynniki wzrostu białka odgrywają fundamentalną rolę, dziś ogłoszone roli fundamentalne, ogłoszone dziś jako podstawową rolę. Złożenie wniosku o licencję biologiczną do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w celu ApiteGromab, terapii ukierunkowanej na mięśnie zaprojektowane i opracowane w celu zapewnienia klinicznie znaczącej poprawy funkcji motorycznej dla osób żyjących z SMA, które otrzymują leczenie ukierunkowane na SMN. Firma pozostaje na dobrej drodze, aby złożyć wniosek o autoryzację marketingową do Europejskiej agencji leków w 1q 2025 r.

„Jesteśmy zadowoleni, że u pacjentów już na leczeniu ukierunkowanym na SMN, badanie Sapphire spełniło swój główny punkt końcowy dla głównej populacji skuteczności wykazującej statystycznie istotną poprawę 1,8 punktów u pacjentów otrzymujących apitegromab w porównaniu z placebo, jak mierzone przez Hammersmith Funkcjonalna skala motoryczna naruszała w 52 tygodniu ”, powiedział M.D. Jing Marantz, dyrektor medyczny Scholar Rock. „Dzięki sile naszych danych fazy 3 jako podstawie naszego zgłoszenia nie możemy się doczekać dalszej współpracy z FDA poprzez przegląd naszego BLA w imieniu pacjentów i rodzin mieszkających z SMA.”

Przegląd składania ApiteGromab BLA zostanie przeprowadzony przez Division of Neurology Products w FDA Center for Drug Avesance and Research. Zgłoszenie jest obsługiwane przez dane z próby szafirowej fazy 3 i próby fazy 2 Topaz. Firma udostępniła pozytywne Źródło: Scholar Rock

Wysłano : 2025-02-04 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe