Scholar Rock depune cererea de licență biologică (BLA) la FDA din SUA pentru apitegromab ca tratament pentru pacienții cu atrofie musculară spinală (SMA)

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: atrofie musculară spinală

Scholar Rock depune cererea de licență biologică (BLA) la FDA din SUA pentru Apitegromab ca tratament pentru pacienți cu atrofie musculară spinală (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Jan. 29, 2025-- Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), a late-stage biopharmaceutical company focused on advancing innovative treatments for spinal muscular atrophy (SMA), cardiometabolic disorders, and other serious diseases where protein growth factors play a fundamental role, today announced Depunerea unei cereri de licență biologică la Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) pentru APITEGROMAB, o terapie orientată către mușchi concepută și dezvoltată pentru a oferi o îmbunătățire semnificativă a funcției motorii pentru persoanele care trăiesc cu SMA care primesc tratamente orientate SMN. Compania rămâne pe cale să depună o aplicație de autorizare de marketing la Agenția Europeană de Medicamente din 1Q 2025.

„Suntem mulțumiți de faptul că la pacienții deja cu un tratament orientat către SMN, studiul Sapphire și-a îndeplinit punctul principal pentru populația principală de eficacitate care prezintă o îmbunătățire semnificativă de 1,8 puncte statistic pentru pacienții care au primit aptegromab în comparație cu placebo, măsurată de către The Ploc Hammersmith funcțional motor funcțional expirat în săptămâna 52 ”, a declarat Jing Marantz, M.D., doctorat, ofițer medical șef al Scholar Rock. „Cu puterea datelor noastre din faza 3 ca fundament al depunerii noastre, așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm îndeaproape cu FDA prin revizuirea BLA -ului nostru în numele pacienților și familiilor care trăiesc cu SMA.”

Revizuirea depunerii APITEGROMAB BLA va fi efectuată de Divizia Produse de Neurologie în Centrul de Evaluare și Cercetare a Drogurilor FDA. Trimiterea este susținută de datele din studiul Sapphire din faza 3 și de studiul Topaz de faza 2. Compania a împărtășit pozitiv date topline De la studiul Sapphire din 2024, iar datele suplimentare vor fi prezentate la Conferința clinică și științifică din 2025 care se desfășoară în perioada 16-19 martie în Dallas, Texas.

Scholar Rock a solicitat o revizuire prioritară care, dacă este acordată, ar reduce timpul de revizuire al FDA la șase luni de la data depunerii acceptării. FDA a acordat trasee rapide, medicament orfan și desemnarea rară a bolilor pediatrice, iar Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) a acordat medicamente prioritare (PRIM) și denumiri de produse medicamentoase orfane pentru Apitegromab pentru tratamentul SMA.

Scholar Rock intenționează să studieze, de asemenea, apitegromab la pacienții cu SMA sub doi ani în studiul Opal din faza 2, cu o inițiere planificată la jumătatea anului 2025. Studiul va evalua apitegromab la pacienții care au fost sau continuă să fie tratați cu orice terapie SMN aprobată în prezent (Nusinersen, Risdiplam și OnAsemnogene AbeParvovec).

despre aptegromab

aptegromab este un anticorp monoclonal uman de investigație care inhibă activarea miostatinei prin legarea selectivă a formelor pro și latente ale miostatinei din mușchiul scheletului. Este primul candidat de tratament orientat către mușchi care a demonstrat îmbunătățirea funcției motorii semnificative semnificative din punct de vedere clinic și semnificativă statistic într-un studiu pivot de faza 3 în atrofia musculară a coloanei vertebrale (SMA). Miostatina, un membru al superfamiliei TGFβ a factorilor de creștere, este exprimată în primul rând de celulele musculare scheletice, iar absența genei sale este asociată cu o creștere a masei musculare și a forței la mai multe specii de animale, inclusiv a oamenilor. Administrația din SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat o cale rapidă, medicamentele orfane și denumirile rare ale bolilor pediatrice, iar Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acordat medicamente prioritare (PRIM) și desemnarea produsului medicinal orfan, pentru apitegromab pentru tratamentul SMA . Apitegromab nu a fost aprobat pentru nicio utilizare de către FDA sau de orice altă agenție de reglementare.

despre studiul de safir din faza 3

Sapphire a fost un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a evaluat siguranța și eficacitatea apitegromabului la pacienții neambulatori cu tipurile 2 și 3 SMA care primeau standardul actual de îngrijire (fie Nusinersen, fie Risdiplam). Sapphire a înscris 156 de pacienți cu vârste cuprinse între 2-12 ani la principala populație de eficacitate. Acești pacienți au fost randomizați 1: 1: 1 pentru a primi fie apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg, fie placebo prin perfuzie intravenoasă (IV) la fiecare 4 săptămâni timp de 12 luni. De asemenea, a fost evaluată o populație exploratorie, inclusiv 32 de pacienți cu vârste cuprinse între 13-21 ani. Acești pacienți au fost randomizați 2: 1 pentru a primi fie apitegromab 20 mg/kg sau placebo la fiecare 4 săptămâni timp de 12 luni.

Studiul Sapphire și-a îndeplinit punctul principal pentru populația principală de eficacitate, cu o îmbunătățire semnificativă statistic de 1,8 puncte pentru toți pacienții care au primit aptegromab 10 mg/kg și 20 mg/kg (cu un tratament orientat spre SMN) în comparație cu placebo (SMN -Trotamentele câștigate), măsurate de Hammersmith Funcțional Motor Scale-Expanded la săptămâna 52.

despre Rock Scholar

Scholar Rock este o companie biofarmaceutică care descoperă, dezvoltă și oferă terapii care schimbă viața pentru persoanele cu boli grave care au o nevoie nesatisfăcută. În calitate de lider global în biologia superfamiliei factorului de creștere transformant (TGFβ) și numit pentru asemănarea vizuală a unei roci savante către structurile proteice, compania în stadiu clinic este axată pe avansarea tratamentelor inovatoare în care factorii de creștere a proteinelor sunt fundamentali. În ultimul deceniu, Scholar Rock a creat o conductă cu potențial de a promova standardul de îngrijire pentru boli neuromusculare, tulburări cardiometabolice, cancer și alte afecțiuni în care medicamentele vizate de factorii de creștere pot juca un rol transformațional.

Acest angajament de a debloca abordări terapeutice fundamental diferite este alimentat de aplicarea largă a unei platforme proprii, care a dezvoltat noi anticorpi monoclonali pentru a modula factorii de creștere a proteinelor cu selectivitate extraordinară. Prin valorificarea științei de ultimă oră în spațiile de boală care sunt adrese din punct de vedere istoric prin terapii tradiționale, Scholar Rock lucrează în fiecare zi pentru a crea noi posibilități pentru pacienți. Aflați mai multe despre abordarea noastră la Scholarrock.com și urmați @scholarrock și pe LinkedIn.

Scholar Rock® este o marcă înregistrată a Scholar Rock, Inc.

Disponibilitatea altor informații despre Scholar Rock

Investitorii și alții ar trebui să observe că comunicăm cu investitorii noștri și publicul folosind site -ul companiei noastre www.scholarrock.com, inclusiv, fără a se limita la, dezvăluiri ale companiei, prezentări de investitori și întrebări frecvente, valorile mobiliare și înregistrări de comisie de schimb, comunicate de presă , Transcrieri de apeluri de conferințe publice și transcrieri pe transcrieri web, precum și pe Twitter și LinkedIn. Informațiile pe care le postăm pe site -ul nostru web sau pe Twitter sau LinkedIn ar putea fi considerate a fi informații materiale. Drept urmare, încurajăm investitorii, mass -media și alții interesați să examineze informațiile pe care le postăm acolo în mod regulat. Conținutul site-ului nostru web sau al rețelelor de socializare nu va fi considerat încorporat prin referință în nicio depunere în conformitate cu Legea valorilor mobiliare din 1933, astfel cum a fost modificată.

afirmații prospective

Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995, inclusiv, fără a se limita la, declarații privind așteptările, planurile și perspectivele viitoare ale Scholar Rock, inclusiv fără limitare, Scholar Rock's's's's's's Așteptări cu privire la progresul și planurile sale pentru apitegromab. Utilizarea cuvintelor precum „May”, „ar putea”, „ar putea”, „voința”, „ar trebui”, „așteptați”, „planifică”, „anticipați”, „credeți”, „estimare”, „proiect” „Intenționează”, „viitor”, „potențial” sau „continuă”, iar alte expresii similare sunt destinate să identifice astfel de declarații prospective în sensul prevederilor privind portul sigur în conformitate cu Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995. Toate acestea sunt toate acestea Declarațiile prospective se bazează pe așteptările actuale ale managementului la evenimentele viitoare și sunt supuse unui număr de riscuri și incertitudini care ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ și negativ de cele prevăzute sau implicate de astfel de declarații prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ, fără limitare, că datele preclinice și clinice, inclusiv rezultatele din studiul de faza 3 a aptegromabului, nu sunt predictive, pot fi inconsistente cu sau mai favorabile decât datele generate din studiile clinice viitoare sau în curs de desfășurare același candidat la produs; Capacitatea Scholar Rock de a oferi sprijin financiar, resurse și expertiză necesară pentru identificarea și dezvoltarea candidaților de produse pe calendarul preconizat; datele generate din studiile nonclinice și preclinice ale Scholar Rock și studiile clinice ale Scholar Rock; informații furnizate sau decizii luate de autoritățile de reglementare; concurența de la terți care dezvoltă produse pentru utilizări similare; Capacitatea lui Scholar Rock de a obține, întreține și proteja proprietatea sa intelectuală; succesul colaborărilor viitoare și potențiale ale Scholar Rock; Dependența Scholar Rock de terți pentru dezvoltarea și fabricarea candidaților de produse, inclusiv, fără limitare, pentru a furniza studii clinice; Capacitatea Scholar Rock de a gestiona cheltuielile și de a obține finanțare suplimentară atunci când este necesar pentru a -și susține activitățile de afaceri; capacitatea sa de a stabili sau de a menține alianțe strategice de afaceri; capacitatea sa de a primi prioritate sau revizuire de reglementare accelerată sau de a obține aprobarea de reglementare a aptegromabului; capacitatea sa de a se extinde la nivel mondial și lansarea comercială anticipată în Statele Unite ale Apitegromabului în al patrulea trimestru din 2025; precum și aceste riscuri discutate mai pe deplin în secțiunea intitulată „Factorii de risc” în Formularul 10-K al lui Scholar Rock pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și raportul trimestrial la formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024, ca și cum ar fi precum și discuțiile despre riscurile potențiale, incertitudinile și alți factori importanți în înregistrările ulterioare ale Scholar Rock la Comisia pentru valori mobiliare și schimburi de valori mobiliare. Orice declarații prospective reprezintă opiniile lui Scholar Rock doar de astăzi și nu ar trebui să fie bazate pe reprezentând opiniile sale la o dată ulterioară. Toate informațiile din acest comunicat de presă sunt de la data lansării, iar Scholar Rock nu își asumă nicio datorie de a actualiza aceste informații, cu excepția cazului în care este solicitat de lege.

Sursa: Scholar Rock

Postat : 2025-02-04 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare