Scholar Rock, omurga kas atrofisi (SMA) olan hastalar için bir tedavi olarak Apitegromab için ABD FDA'sına biyolojik lisans başvurusu (BLA) sunar

Drugslib'i takip edin

tedavi: omurga kas atrofisi

Akademik rock, hastalar için bir tedavi olarak ABD FDA'ya Apitegromab için biyolojik lisans uygulaması (BLA) sunar Omurga kas atrofisi (SMA) ile

Cambridge, Mass.-(Business Wire)-Jan. 29, 2025-- Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), geç dönem biyofarmasötik şirketi, protein büyüme faktörlerinin temel bir rol oynadığı, bugün ilan edilen omurga kas atrofisi (SMA), kardiyometabolik bozukluklar ve diğer ciddi hastalıklar için yenilikçi tedavileri geliştirmeye odaklanmıştır. SMN hedefli tedaviler alan SMA ile yaşayan insanlar için motor fonksiyonda klinik olarak anlamlı bir iyileşme sağlamak için tasarlanmış ve geliştirilen kas hedefli bir tedavi olan Apitegromab için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) bir biyolojik lisans başvurusunun sunulması. Şirket, 1Ç 2025'te Avrupa İlaç Ajansı'na bir pazarlama yetkilendirme başvurusu yapmak için devam ediyor.

“Zaten SMN-hedefli bir tedavi gören hastalarda, safir denemesinin, apitegromab alan hastalar için plaseboya göre istatistiksel olarak anlamlı 1.8 noktalı bir iyileşme gösteren ana etkinlik popülasyonu için birincil son noktasını karşıladığından memnuniyet duyuyoruz. Hammersmith 52. haftada fonksiyonel motor ölçeği genişletildi ”dedi. “3. Aşama verilerimizin sunumumuzun temeli olarak gücü ile, SMA ile yaşayan hastalar ve aileler adına BLA'mızın gözden geçirilmesi yoluyla FDA ile yakın bir şekilde çalışmaya devam etmeyi dört gözle bekliyoruz.”

Apitegromab BLA sunumunun gözden geçirilmesi, FDA'nın Uyuşturucu Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'ndeki Nöroloji Ürünleri Bölümü tarafından gerçekleştirilecektir. Gönderim, Faz 3 Safir Denemesi ve Faz 2 Topaz Denemesi'nden elde edilen verilerle desteklenmektedir. Şirket, pozitif Topline Verileri 2024'teki safir denemesinden ve 16-19 Mart'ta Dallas, Teksas'ta düzenlenen 2025 MDA Klinik ve Bilimsel Konferansında ek veriler sunulacak.

Scholar Rock, verilirse, FDA'nın inceleme süresini, dosyalama kabul tarihinden itibaren altı aya kısaltacak öncelik incelemesi talep etti. FDA hızlı yol, yetim ilacı ve nadir pediatrik hastalık atamaları verdi ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA), SMA tedavisi için apitegromab'a öncelikli ilaçlar (prime) ve yetim tıbbi ürün atamaları verdi. > Scholar Rock, Faz 2 Opal çalışmasında iki yaşın altındaki SMA hastalarında apitegromab'ı da incelemeyi planlıyor ve 2015 ortalarında planlanmış bir başlangıç. Deneme, şu anda onaylanmış herhangi bir SMN tedavisi (Nusinersen, Risdiplam ve Onasemnogen Abeparvovec) ile tedavi edilmeye devam eden veya devam eden hastalarda apitegromabı değerlendirecek.

.

About Apitegromab

Apitegromab is an investigational fully human monoclonal antibody inhibiting myostatin activation by selectively binding the pro- and latent forms of myostatin in the skeletal muscle. Spinal kas atrofisinde (SMA) önemli bir faz 3 çalışmasında klinik olarak anlamlı ve istatistiksel olarak anlamlı motor fonksiyon iyileşmesi gösteren ilk kas hedefli tedavi adayıdır. Büyüme faktörlerinin TGFβ süper familyasının bir üyesi olan myostatin, öncelikle iskelet kası hücreleri tarafından ifade edilir ve geninin yokluğu, insanlar da dahil olmak üzere çoklu hayvan türlerinde kas kütlesi ve mukavemet artışı ile ilişkilidir. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) hızlı yol, yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık atamaları verdi ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA), SMA'nın tedavisi için Apitegromab'a öncelikli ilaçlar (prime) ve yetim tıbbi ürün atamaları verdi . Apitegromab, FDA veya başka bir düzenleyici kurum tarafından herhangi bir kullanım için onaylanmamıştır.

Faz 3 Safir Denemesi Hakkında

Sapphire, ambülator olmayan hastalarda apitegromabın güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 klinik çalışmadır. Mevcut bakım standardı (Nusinersen veya Risdiplam) alan tip 2 ve 3 SMA ile. Sapphire, ana etkinlik popülasyonuna 2-12 yaş arası 156 hastayı kaydetti. Bu hastalar, 12 ay boyunca her 4 haftada bir intravenöz (IV) infüzyonla apitegromab, apitegromab 20 mg/kg veya plasebo almak için 1: 1: 1 randomize edildi. 13-21 yaş arası 32 hastayı içeren bir keşif popülasyonu da değerlendirildi. Bu hastalar, 12 ay boyunca her 4 haftada bir apitegromab 20 mg/kg veya plasebo almak için 2: 1 randomize edildi.

Safir denemesi, plaseboya (SMN-hedefli tedavi ile) kıyasla apitegromab 10 mg/kg (SMN-hedefli bir tedavi ile) alan tüm hastalar için istatistiksel olarak anlamlı 1.8 puanlık bir iyileşme ile ana etkinlik popülasyonu için birincil son noktasını karşıladı ( -Tenged tedaviler), 52. haftada Hammersmith fonksiyonel motor ölçeği ile ölçüldüğü gibi.

Scholar Rock, büyük karşılanmayan ihtiyaçları olan ciddi hastalıkları olan insanlar için hayat değiştiren terapileri keşfeden, geliştiren ve sunan bir biyofarmasötik şirkettir. Dönüştürücü büyüme faktörü beta (TGFβ) süper ailesinin biyolojisinde küresel bir lider olarak ve bir bilim adamının protein yapılarına görsel benzerliği olarak adlandırılan klinik aşama şirketi, protein büyüme faktörlerinin temel olduğu yenilikçi tedavileri ilerletmeye odaklanmıştır. Son on yılda, Scholar Rock nöromüsküler hastalık, kardiyometabolik bozukluklar, kanser ve büyüme faktörü hedefli ilaçların dönüşümsel bir rol oynayabileceği diğer durumları ilerletme potansiyeline sahip bir boru hattı oluşturdu. > Temel olarak farklı terapötik yaklaşımların kilidini açma taahhüdü, protein büyüme faktörlerini olağanüstü seçicilikle modüle etmek için yeni monoklonal antikorlar geliştiren tescilli bir platformun geniş bir şekilde uygulanmasıyla güçlendirilmiştir. Geleneksel terapilerle tarihsel olarak yetersiz adressiz hastalık alanlarında en son bilimleri kullanarak, Scholar Rock her gün hastalar için yeni olanaklar yaratmak için çalışıyor. Scholarrock.com adresindeki yaklaşımımız hakkında daha fazla bilgi edinin ve @Scholarrock ve LinkedIn'de takip edin.

Scholar Rock®, Scholar Rock, Inc.

Yatırımcılar ve diğerleri, şirket açıklamaları, yatırımcı sunumları ve SSS, menkul kıymetler ve borsa komisyonu başvuruları dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere şirket web sitemizi kullanarak yatırımcılarımız ve halkla iletişim kurduğumuzu belirtmelidir. , Kamu Konferansı Çağrı Transkriptleri ve Web Yayını transkriptlerinin yanı sıra Twitter ve LinkedIn'de. Web sitemizde veya Twitter veya LinkedIn'de yayınladığımız bilgiler maddi bilgi olarak kabul edilebilir. Sonuç olarak, yatırımcıları, medyayı ve orada yayınladığımız bilgileri düzenli olarak gözden geçirmeye teşvik ediyoruz. Web sitemizin veya sosyal medyamızın içeriği, değiştirildiği gibi 1933 tarihli Menkul Kıymetler Yasası uyarınca herhangi bir dosyalamada referans olarak dahil edilmeyecektir.

This press release contains "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including, but not limited to, statements regarding Scholar Rock's future expectations, plans and prospects, including without limitation, Scholar Rock's İlerlemesi ve apitegromab planları ile ilgili beklentiler. The use of words such as “may,” “could,” “might,” “will,” “should,” “expect,” “plan,” “anticipate,” “believe,” “estimate,” “project,” “intend,” “future,” “potential,” or “continue,” and other similar expressions are intended to identify such forward-looking statements for the purposes of the safe harbor provisions under The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All such forward-looking statements are based on management's current expectations of future events and are subject to a number of risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those set forth in or implied by such forward-looking statements. These risks and uncertainties include, without limitation, that preclinical and clinical data, including the results from the Phase 3 trial of apitegromab, are not predictive of, may be inconsistent with, or more favorable than, data generated from future or ongoing clinical trials of aynı ürün adayı; Scholar Rock’s ability to provide the financial support, resources and expertise necessary to identify and develop product candidates on the expected timeline; Scholar Rock’ın klinik olmayan ve klinik öncesi çalışmalarından ve klinik çalışmalarından elde edilen veriler; verilen bilgiler veya düzenleyici makamlar tarafından alınan kararlar; benzer kullanımlar için ürün geliştiren üçüncü taraflardan rekabet; Scholar Rock’ın fikri mülkiyetini elde etme, sürdürme ve koruma yeteneği; Scholar Rock’ın mevcut ve potansiyel gelecekteki işbirliklerinin başarısı; Scholar Rock’s dependence on third parties for development and manufacture of product candidates including, without limitation, to supply any clinical trials; Scholar Rock’ın masrafları yönetme ve iş faaliyetlerini desteklemek için gerektiğinde ek finansman elde etme yeteneği; stratejik iş ittifakları kurma veya sürdürme yeteneği; Öncelik veya hızlandırılmış düzenleyici inceleme alma veya apitegromabın düzenleyici onayını alma yeteneği; 2025'in dördüncü çeyreğinde küresel olarak genişleme yeteneği ve Apitegromab Amerika Birleşik Devletleri'nde beklenen ticari lansman; as well as those risks more fully discussed in the section entitled "Risk Factors" in Scholar Rock’s Form 10-K for the year ended December 31, 2023, and Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended September 30, 2024, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and other important factors in Scholar Rock’s subsequent filings with the Securities and Exchange Commission. Any forward-looking statements represent Scholar Rock’s views only as of today and should not be relied upon as representing its views as of any subsequent date. All information in this press release is as of the date of the release, and Scholar Rock undertakes no duty to update this information unless required by law.

Source: Scholar Rock

Gönderildi : 2025-02-04 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler