Scholar Rock подає заявку на ліцензію Biologics (BLA) до США FDA для апітегромаба як лікування пацієнтів із спинномозковою м’язовою атрофією (SMA)

Підпишіться на Drugslib

Лікування: спинномозкова м’язова атрофія

Рок вчених подає застосування ліцензії на біологічні засоби (BLA) до США FDA для Apitegromab як лікування пацієнтів З спинномозковою м'язовою атрофією (SMA)

Кембридж, Массачусетс.-(Бізнес-провід)-Ян. 29, 2025-Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), біофармацевтична компанія пізньої стадії, орієнтовану на проведення інноваційних методів лікування спинномозкової м’язової атрофії (SMA), кардіометаболічних розладів та інших серйозних захворювань, де фактори росту білків відіграють фундаментальну роль, сьогодні оголошені сьогодні оголошені Подання заявки на ліцензію на біологічні засоби до американського управління харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) для апітегромаба, націленої на м’язами терапії, розробленої та розробленої для забезпечення клінічно значущого поліпшення рухової функції для людей, які живуть із SMA, які отримують лікування SMN. Компанія залишається на шляху, щоб подати заявку на авторизацію маркетингу до Європейського агентства з лікарських засобів у 1 кварталі 2025 р.

4 Hammersmith функціональні рухові масштаби, що розширилися на 52 тижні »,-сказав Цзін Маранц, доктор наук, доктор наук, головний медичний директор Scholar Rock. "З силою наших даних фази 3 як основи нашого подання, ми сподіваємось продовжувати тісно співпрацювати з FDA через огляд нашої БЛА від імені пацієнтів та сімей, які живуть із SMA".

Огляд подання BLA Apitegromab буде проведено відділенням продуктів неврології в Центрі оцінки та досліджень FDA. Подання підтримується даними випробування Sapphire Fase 3 та випробуванням фази 2 Topaz. Компанія поділилася позитивною дані Topline З випробування Сапфіру в 2024 році, а додаткові дані будуть представлені на клінічній та науковій конференції MDA 2025 року, що відбудеться 16-19 березня в Далласі, Техас.

Scholar Rock попросив пріоритетного перегляду, який, якщо він буде наданий, скоротить час перегляду FDA до шести місяців з дати подання прийняття. FDA надала швидку доріжку, сироту та рідкісні позначення педіатричних захворювань, а Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало пріоритетні ліки (PRIME) та позначення лікарських засобів сироти для апітегромаба для лікування SMA.

Scholar Rock планує також вивчити апітегромаб у пацієнтів із SMA до двох років у випробуванні на опал 2 фази, заплановано ініціювання в середині 20125 року. Випробування оцінить апітгромаб у пацієнтів, які були або продовжують лікувати будь -якою затвердженою в даний час терапією SMN (Nusinersen, Risdiplam та onasemnogene abeparvovec).

про Apitegromab

apitegromab- це дослідницьке повністю людське моноклональне антитіло, що інгібує активацію міостатину, вибірково зв'язуючи про- та латентні форми міостатину в скелетному м’язах. Це перший кандидат, орієнтований на м'язами, продемонстрував клінічно значущливе та статистично значуще поліпшення рухової функції в ключовій фазі 3 випробування на атрофії спинномозного м’язів (SMA). Міостатин, член надсімейства TGFβ факторів росту, експресується насамперед клітинами скелетних м’язів, а відсутність його гена пов'язана зі збільшенням м’язової маси та міцністю у багатьох видів тварин, включаючи людину. Американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) надала швидку стежку, засоби сироти та позначення рідкісних дитячих захворювань, а Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало пріоритетні лікарські засоби (PRIME) та позначення лікарських засобів сиріт для апітегрому для лікування SMA . Apitegromab не був затверджений для будь -якого використання FDA або будь -якого іншого регуляторного агентства.

Про випробування Sapphire Fase 3

сапфір був рандомізованим, подвійним сліпою, плацебо-контрольованою клінічним випробуванням фази, яке оцінювало безпеку та ефективність апітегрому у пацієнтів, які не належать з типами 2 та 3 SMA, які отримували поточний стандарт догляду (або Nusinersen, або Risdiplam). Сапфір зарахував 156 пацієнтів у віці 2-12 років у основній популяції ефективності. Ці пацієнти були рандомізовані 1: 1: 1, щоб отримати або апітегромаб 10 мг/кг, апітегромаб 20 мг/кг, або плацебо шляхом внутрішньовенної (IV) інфузії кожні 4 тижні протягом 12 місяців. Також було оцінено дослідницьку популяцію, включаючи 32 пацієнта у віці 13-21 років. Ці пацієнти були рандомізовані 2: 1, щоб отримувати або Apitegromab 20 мг/кг, або плацебо кожні 4 тижні протягом 12 місяців.

4 -Заряджені методи лікування), виміряна функціональною шкалою Hammersmith, розширеною на тиждень 52.

про науковий рок

Scholar Rock-це біофармацевтична компанія, яка виявляє, розвиває та забезпечує терапію, що змінює життя, для людей із серйозними захворюваннями, які мають високу незадоволену потребу. Як глобальний лідер у біології трансформаційного фактора росту бета (TGFβ) надсімейства та названа для візуальної схожості науковця до структур білків, компанія-клінічна стадія орієнтована на проведення інноваційних методів лікування, де фактори росту білка є фундаментальними. Протягом останнього десятиліття науковий співробітник створив трубопровід з потенціалом для просування стандарту догляду за нервово-м’язовими захворюваннями, кардіометаболічними розладами, раком та іншими станами, де препарати, орієнтовані на фактор росту, можуть відігравати трансформаційну роль.

Ця зобов'язання розблокувати принципово різні терапевтичні підходи, що працює на широкому застосуванні фірмової платформи, яка розробила нові моноклональні антитіла до модуляції факторів росту білка з надзвичайною селективністю. Використовуючи передову науку в просторах захворювань, які історично недооцінюються за допомогою традиційних методів терапії, Scholar Rock працює щодня для створення нових можливостей для пацієнтів. Дізнайтеся більше про наш підхід на Scholarrock.com та слідкуйте за @scholarrock та на LinkedIn.

4

Інвестори та інші повинні зазначити, що ми спілкуємося з нашими інвесторами та громадськістю, використовуючи веб -сайт нашої компанії www.scholarrock.com, включаючи, але не обмежуючись ними, розголошення компанії, презентації інвесторів та запитання про цінні папери та бірж, прес -релізи , Стенограми на громадській конференції та стенограми веб -трансляції, а також у Twitter та LinkedIn. Інформація, яку ми публікуємо на нашому веб -сайті, у Twitter або LinkedIn, може вважатися матеріальною інформацією. Як результат, ми заохочуємо інвесторів, засобів масової інформації та інших, зацікавлених переглянути інформацію, яку ми публікуємо там регулярно. Зміст нашого веб-сайту чи соціальних медіа не вважається включеним довідкою в будь-якій подачі відповідно до Закону про цінні папери 1933 року із змінами.

Цей прес-реліз містить "перспективні заяви" у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року, включаючи, але не обмежуючись цим, заяви про майбутні очікування, плани та перспективи науковця Рок, включаючи без обмежень, науковця Рок Рок Очікування щодо його прогресу та планів щодо ApiteGromab. Використання таких слів, як "травень", "може", "може", "воля", "повинно", "очікувати", "план", "передбачити", "повірте", "оцінка", "проект", "," проект "," "Майте", "Майбутнє", "потенціал" або "Продовжуйте", а інші подібні вирази покликані визначити такі перспективні заяви для цілей положень безпечної гавані відповідно до Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року. Усі такі Перспективі заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях керівництва щодо майбутніх подій і підлягають ряду ризиків та невизначеностей, які можуть спричинити фактичні результати суттєво та негативно від тих, що викладаються в таких перспективних заявах. Ці ризики та невизначеності, без обмежень той самий кандидат продукту; Здатність науковця Рок надавати фінансову підтримку, ресурси та досвід, необхідні для визначення та розробки кандидатів на продукцію на очікуваній часовій шкалі; дані, отримані з неклінічних та доклінічних досліджень науковця та клінічних випробувань; інформація, надана або рішення, прийняті регуляторними органами; Конкуренція третіх сторін, які розробляють продукти для подібного використання; Здатність науковця Рок отримувати, підтримувати та захищати свою інтелектуальну власність; успіх поточної та потенційної майбутньої співпраці науковця Рок; Залежність науковця Рок від третіх сторін для розробки та виготовлення кандидатів у продукцію, включаючи, без обмежень, для проведення будь -яких клінічних випробувань; Здатність науковця Рок керувати витратами та отримувати додаткове фінансування, коли це необхідно для підтримки своєї ділової діяльності; його здатність встановлювати або підтримувати стратегічні бізнес -альянси; його здатність отримувати пріоритет або прискорений регуляторний огляд або отримувати регуляторне затвердження апітегромаба; його здатність розширюватися в усьому світі та очікуваний комерційний запуск у Сполучених Штатах Apitegromab у четвертому кварталі 2025 року; а також ці ризики, більш повно обговорені в розділі під назвою "Фактори ризику" у формі 10-К Рок-Рок за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, та щоквартальний звіт за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 вересня 2024 року, як а також обговорення потенційних ризиків, невизначеностей та інших важливих факторів у подальших поданнях науковців Рок до Комісії з цінних паперів та бірж. Будь-які заздалегідь вигляді представляють погляди науковця Рок лише на сьогодні і не слід покладатися на представлення його поглядів на будь-яку наступну дату. Вся інформація в цьому прес -релізі є на дату випуску, і науковий співробітник не зобов'язується оновлювати цю інформацію, якщо не вимагається законодавством.

джерело: rock

Опубліковано : 2025-02-04 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова