تعلن شركة SOBI عن إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة توافق على Doptelet (Avatrombopag) لعلاج قلة الصفيحات لدى مرضى الأطفال سنة واحدة وأكبر مع قلة الصفيحات المناعية المستمرة أو المزمنة (ITP)

اتبع Drugslib على

Waltham ، Mass. ، 25 يوليو ، 2025 (Globe Newswire) - Sobi North America ، التابعة لأمريكا الشمالية للأيتام السويدي Biovitrum AB (Sobi®) ، أعلنت اليوم أن الغذاء والدولة الأمريكية معتمدة من DOPTELETELT (Avatrombopag) للمرضى المفرون أو الفطريات في الفواصل. نقص الصفيحات المناعية (ITP) الذين لديهم استجابة غير كافية للعلاج السابق. 1 تشمل الموافقة أيضًا صياغة جديدة ، ورش الدبنية (Avatrombopag) حبيبات عن طريق الفم ، لاستخدامها في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين ستة أعوام. 1

"يمثل Doptelet تقدمًا كبيرًا في علاج الأطفال والمراهقين الذين يعانون من ITP مستمر أو مزمن" ، قال راشيل غريس ، MD ، MMSC ، أخصائي أمراض الدم للأطفال ومدير أمراض الدم في دراسات الأطفال في Dana-Farber/Boston ، ومسحّل الأطفال في Ava-Ped-301. "يوفر هذا العلاج إدارة بسيطة ومرنة لأنها شفهية ومتاحة كقرص ، والآن كصياغة جديدة للربط عند الأطفال وليس لها قيود على الطعام. توفر الموافقة على الدوبتيليت ل ITP للأطفال خيار علاج جديد يمكن أن يساعد في مواجهة التحديات في إدارة ITP في مرضى الأطفال."

Spoptelet Sprinkle هو شكل الجرعة المعتمدة للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين ستة سنوات ، في حين أن قرص Doptelet هو شكل الجرعة المعتمدة للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين ستة وما فوق. 1

تعتمد موافقة الأطفال على نتائج من AVA-PED-301 ، وهي دراسة عالمية وعشوائية ، وتقييم الفعالية والسلامة والحرائك الدوائية في الدوبون في علاج مواضيع الأطفال مع ITP. أظهرت الدراسة أن 27.8 ٪ من مرضى Doptelet حققوا نقطة النهاية الأولية لاستجابة الصفائح الدموية المتينة* مقابل 0 ٪ من مرضى الدواء الوهمي في غياب أدوية الإنقاذ (P = 0.0077 ، 95 ٪ CI 15.8-39.7). أيضا ، حقق 81.5 ٪ من مرضى Doptelet نقطة النهاية الأولية البديلة للاستجابة للصفائح الدموية ** مقابل عدم وجود مرضى في المجموعة وهمي (P = <0.0001 ، 95 ٪ CI 71.1-91.8). في اليوم 8 ، كان 55.6 ٪ من مرضى Doptelet (95 ٪ CI: 41.4 ٪ ، 69.1 ٪) عدد الصفائح الدموية ≥50 × 10^9/L في غياب علاج الإنقاذ (P <0.0001) مقابل أي مرضى الدواء الوهمي (95 ٪ CI: 0.0 ٪ ، 16.1 ٪). كان Doptelet بشكل عام جيدا. في مرضى الأطفال الذين يعانون من نقص الصفيحات المناعي المستمر أو المزمن ، كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (≥ 10 ٪) هي العدوى الفيروسية ، والتهاب البلعوم الأنفي ، والسعال ، والكوكسي ، وآلام البلعوم الفموي .1

"منذ تقديمها في عام 2019 ، كانت Doptelet علاجًا للزاوية لصالح ITP المزمن لدى البالغين". "لا تعزز هذه الموافقة التزامنا بالابتكار فحسب ، بل تتيح لنا أيضًا توسيع تجربة العلاج للمرضى وعائلاتهم من خلال تقديم الدوبون في تركيبين."

نقص الصفيحات المناعية (ITP) هو اضطراب في المناعة الذاتية يتميز بأعداد منخفضة من الصفائح الدموية ، مما يؤدي إلى زيادة خطر النزيف. ويقدر ما يصل إلى 100 شخص في المليون يعيشون مع ITP. في الأطفال ، يحدث ITP في خمسة من أصل 100000 طفل سنويًا وما يصل إلى 25 ٪ من مرضى ITP للأطفال الذين تم تشخيصهم حديثًا يطورون ITP المزمن. حاليًا ، لا يتوفر أي علاج ، وعادة ما ينتكض المرضى بعد علاجات مختلفة.

المؤشرات

doptelet هو ناهض لمستقبلات التهابوبوبيتين المشار إليه لعلاج:

الذين لديهم استجابة غير كافية لعلاج سابق
  • نقص الصفيحات في مرضى الأطفال في سنة واحدة وما فوق مع نقص الصفيحات المناعية المستمرة أو المزمنة الذين لديهم استجابة غير كافية للعلاج السابق

    • معلومات السلامة المهمة

    doptelet عبارة عن ناهض لمستقبلات التكلفة (TPO) ومستقبلات TPO قد ارتبطت بمضاعفات التخثر والتخثر في المرضى الذين يعانون من مرض الكبد المزمن أو نقص الخلل المناعي. في المرضى الذين يعانون من مرض الكبد المزمن ، حدثت أحداث الانصهار (تجلط الدم الوريد البابي) في 0.4 ٪ (1/274) من المرضى الذين يتلقون الدوبون. في المرضى البالغين الذين يعانون من نقص الصفيحات المناعي المزمن ، حدثت أحداث الانصهار (الشرايين أو الوريدي) في 7 ٪ (9/128) من المرضى الذين يتلقون Doptelet.

    لا ينبغي إعطاء Doptelet للمرضى الذين يعانون من مرض الكبد المزمن أو قلة الصفيحات المناعية في محاولة لتطبيع عدد الصفائح الدموية.

    كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا في التجارب السريرية هي العدوى الفيروسية ، والتهاب الخلل الأنفي ، والسعال ، والمنوكسيا ، و OPHARYNGEAL.

    للإبلاغ عن ردود فعل ضارة مشتبه بها ، اتصل بـ Sobi ، Inc. أسابيع في المرحلة الأساسية لمدة 12 أسبوعًا من دراسة AVA-Ped-301.

    تم تقييم

    ** الفعالية أيضًا من خلال استجابة الصفائح الدموية ، والتي تم تعريفها على أنها نسبة من الموضوعات التي تحقق ما لا يقل عن اثنين من تقييمات الصفائح الدموية ≥50 × 10^9/لتر في المرحلة الأساسية في غياب الأدوية الإنقاذ. حالة المناعة الذاتية المكتسبة تتميز بانخفاض عدد الصفائح الدموية وزيادة خطر النزيف ، وتمثل عبء مرض متعدد الأوجه للأطفال والمراهقين. يمكن أن يتراوح النزيف من الأعراض البسيطة ، مثل الكدمات ، إلى نتائج أكثر حدة مثل النزيف داخل الجمجمة. يمكن أن يكون لـ ITP تأثير كبير على نوعية الحياة بما في ذلك التعب الشديد والقيود المفروضة على النشاط البدني بسبب خطر النزيف.

    حول Doptelet (Avatrombopag) Doptelet عبارة عن مؤسسة مستقبلات التهابوبوتين التي تدار عن طريق الفم (TPO-RA) التي تحاكي الآثار البيولوجية للـ TPO في تحفيز تطور وتنضج ميغاكاريتات ميجاكاريت. تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج قلة الصفيحات لدى المرضى البالغين الذين يعانون من أمراض الكبد المزمن الذين من المقرر أن يخضعوا لعملية ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج قلة الصفيحات الشديدة في المرضى البالغين الذين يعانون من مرض الكبد المزمن (CLD) الذين يتم تحديدهم لعملية الإجراءات الغازية. في يونيو 2019 ، تمت الموافقة على الدوبتيليت من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج قلة الصفيحات لدى المرضى البالغين الذين يعانون من نقص الصفيحات المناعي المزمن (ITP) الذين لديهم استجابة كافية للمرضى البالغين الذين يعانون من العلاج السابق (على سبيل المثال ، تم الاعتماد على الدوبوتيت ، من أجل علاج ITP الأساسي في مرضى البالغين الذين ينكسون (E.G. الغلوبولين المناعي).

    حول سوبي أمريكا الشمالية باعتباره التابعة لأمريكا الشمالية لشركة سوبي الدولية الدولية ، فإن فريق سوبي لأمريكا الشمالية ملتزم برؤية سوبي لكونه قائدًا في تقديم علاجات مبتكرة تحول حياة الأفراد الذين لديهم أطراف نادرة. تتضمن محفظة منتجاتنا علاجات متعددة معتمدة تركز على علم المناعة وعلم الدم والرعاية المتخصصة. مع وجود مقر الولايات المتحدة في منطقة بوسطن ، ومقر كندي في منطقة تورنتو ، ومبيعات مبيعات الميدان ، وممثلي الوصول الطبي والأسواق الممتدة ، فإن فريقنا المتنامي لديه سجل حافل من التميز التجاري. مزيد من المعلومات متاح على https://www.sobi.com/usa/en أو على www.sobi.com.

    حول Sobi® Sobi هي شركة عالمية في الأدوية الحيوية التي تفتح إمكانات الابتكارات التي اخترقت ، وتحول الحياة اليومية للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة. لدى Sobi ما يقرب من 1900 موظف في جميع أنحاء أوروبا وأمريكا الشمالية والشرق الأوسط وآسيا وأستراليا. في عام 2024 ، بلغت الإيرادات 26 مليار كرونة سويدية. تم إدراج مشاركة Sobi (STO: SOBI) في ناسداك ستوكهولم. المزيد عن Sobi في Sobi.com و LinkedIn.

    المراجع

    1. معلومات وصف DOPTELET. معلومات منتجات المنتج الأمريكية. آخر تحديث: يوليو 2025. Morrisville ، NC: Akarx ، Inc.

    المصدر: Sobi

    نشر : 2025-07-29 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية