SOBI oznamuje americkou správu potravin a léčiv schválí Doptelet (Avatrombopag) pro léčbu trombocytopenie u dětských pacientů jeden rok a starší s přetrvávající nebo chronickou imunitní trombocytopenií (ITP)

Sledujte Drugslib

Waltham, Massachusetts, 25. července 2025 (Globe Newswire) - SOBI Severní Amerika, Severoamerická přidružená společnost švédského osiřeného biovitrum ab (SOBI®), dnes oznámila, že americká potravinářský a léčivý podávání (FDA), který je před rokem a avatrombopag) oznámil, a starší a starší a starší a starší a chorobu) a starší a chlobeně) nebo starší a avatrombopag) a starší a avatrombopag) a avatrombopag) a starší a avatrombopag) nebo za chenikum a chloberní) nebo za chenikum a chloberní) nebo za chenikum a chloberní) a avatrombopag) nebo je zadržována avatrombopag). Imunitní trombocytopenie (ITP), která měla nedostatečnou reakci na předchozí terapii. 1 Schválení zahrnuje také novou formulaci, Doptelet Sprinkle (avatrombopag) orální granule, pro použití u dětí ve věku jednoho až šesti let. 1

„Doptelet představuje významný pokrok v léčbě dětí a dospívajících s přetrvávajícím nebo chronickým ITP,“ řekl Rachael Grace, MD, MMSC, pediatrický hematolog a ředitel, hematologie klinického výzkumu v Dana-Farber/Boston Children's Cancer Cancer a Desiders Center a Ava-PED-301. „Tato terapie nabízí jednoduché, flexibilní podávání, protože je ústní, dostupná jako tablet a nyní jako nová pediatrická splnění a nemá žádná omezení potravin. Schválení dopteletu pro pediatrické ITP nabízí rodinám novou možnost léčby, která může pomoci řešit výzvy při řízení ITP u pediatrických pacientů.“

Doptelet Sprinkle je schválenou formou dávkování u pacientů ve věku jednoho až šesti let, zatímco tablet doptelet je schválenou formou dávkování pro pacienty ve věku šesti a více let. 1

Pediatrické schválení je založeno na výsledcích AVA-PED-301, globální, randomizované studie fáze 3 hodnotící účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku doptetetu při léčbě pediatrických subjektů s ITP. Studie ukázala, že 27,8% pacientů s doplňkem dosáhlo primárního koncového bodu trvalé odpovědi na destičky* oproti 0% pacientů s placebem v nepřítomnosti záchranných léků (p = 0,0077, 95% CI 15,8-39,7). Také 81,5% pacientů s doplňkem dosáhlo alternativního primárního koncového bodu reakce destiček ** versus žádný pacient ve skupině s placebem (p = <0,0001, 95% CI 71,1-91,8). V den 8 mělo 55,6%pacientů s DopTettem (95%CI: 41,4%, 69,1%) počet destiček ≥ 50 × 10^9/l v nepřítomnosti záchranné terapie (P <0,0001) oproti žádným pacientům s placebem (95%CI: 0,0%, 16,1%). Doptelet byl obecně dobře tolerován. U dětských pacientů s přetrvávající nebo chronickou imunitní trombocytopenií byly nejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 10%) infekce viry, nasofaryngitida, kašel, pyrexie a orofaryngeální bolest.1

„Od svého zavedení v roce 2019 byl Doptelet pro chronickou ITP u dospělých základní terapií,“ řekla Duane Barnes, prezidentka SOBI North America. „Tento souhlas nejen posiluje náš závazek k inovacím, ale také nám umožňuje rozšířit léčebnou zkušenost pacientů a jejich rodin tím, že nabízí doptelet ve dvou formulacích.“

imunitní trombocytopenie (ITP) je automatická porucha charakterizovaná a zvýšená rizika kleeelingu. Odhaduje se, že s ITP žije až 100 lidí na milion. U dětí se ITP vyskytuje u pěti ze 100 000 dětí ročně a až 25% nově diagnostikovaných pediatrických pacientů ITP se vyvíjí chronickou ITP. V současné době není k dispozici žádná léčba a pacienti se obvykle relapsují po různých ošetřeních.

Indikace

Doptelet je agonista trombopoietinového receptoru, který je uveden pro léčbu:

  • Trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickým onemocněním jater, kteří jsou naplánováni na postupu. kteří měli nedostatečnou reakci na předchozí léčbu
  • Trombocytopenie u dětských pacientů 1 rok a starší s přetrvávající nebo chronickou imunitní trombocytopenií, kteří měli nedostatečnou reakci na předchozí léčbu

    • Důležité bezpečnostní informace

    Doptelet je agonista receptoru trombopoietinu (TPO) a agonisty receptoru TPO, agonisté receptoru TPO byly spojeny s trombotickými a tromboembolickými komplikacemi u pacientů s chronickým onemocněním jater nebo imunitní trombocytopenie. U pacientů s chronickým onemocněním jater se tromboembolické příhody (trombóza portální žíly) vyskytly u 0,4% (1/274) pacientů, kteří dostávali doptelet. U dospělých pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií se tromboembolické příhody (arteriální nebo žilní) vyskytly u 7% (9/128) pacientů, kteří dostávali Doptelet.

    Doptelet by neměl být podáván pacientům s chronickým onemocněním jater nebo imunitní trombocytopenií ve snaze normalizovat počet destiček.

    To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Sobi, Inc. at 1-866-773-5274 or FDA at 1-800-FDA-1088 or fda.gov/medwatch.

    * A durable response consisted of patients achieving a platelet count >=50,000/uL for six of the last Osm týdnů ve 12týdenní základní fázi studie AVA-PED-301.

    ** Účinnost byla také hodnocena odpovědí destiček, definovaná jako podíl subjektů, kteří dosáhli nejméně dvou po sobě jdoucích hodnocení destiček ≥ 50 × 10^9/l v jádrové fázi v nepřítomnosti záchranné léky. Získané autoimunitní stav charakterizovaný nízkým počtem destiček a zvýšeným rizikem krvácení a představuje mnohostranné onemocnění pro děti a adolescenty. Krvácení se může pohybovat od drobných příznaků, jako je modřiny, až po závažnější nálezy, jako je intrakraniální krvácení. ITP může mít také významný dopad na kvalitu života, včetně těžké únavy a omezení fyzické aktivity v důsledku rizika krvácení.

    o Doptelet (Avatrombopag) Doptelet je perorálně podávaný agonista trombopoetinového receptoru (TPO-RA), který napodobuje biologické účinky TPO při stimulaci vývoje a zrání megakaryocytů, což vede ke zvýšenému počtu destiček. Je schválena US Food & Drug Administration (FDA) pro léčbu trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickým onemocněním jater, kteří jsou naplánováni na postupu a Evropskou léčivou agenturu (EMA) pro léčbu závažného trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickým jaterním onemocněním (CLD), kteří jsou naplánováni na invazivní postup. V červnu 2019 byl Doptelet schválen FDA pro léčbu trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP), kteří měli nedostatečnou reakci na předchozí léčbu a v roce 2021 byl doptelet schválen EMA pro léčbu primárního chronického ITP u dospělých pacientů u dospělých pacientů u dospělých pacientů, které jsou reagories. imunoglobuliny).

    o Sobi Severní Americe Jako severoamerická přidružená společnost mezinárodní biofarmaceutické společnosti SOBI je tým SOBI Severní Amerika zavázán k vizi SOBI, že by poskytoval inovativní léčby pro jednotlivce pro jednotlivce s vzácným onemocněním. Naše portfolio produktů zahrnuje více schválených léčby zaměřených na imunologii, hematologii a speciální péči. S ústředí USA v oblasti Bostonu, kanadským ústředí v oblasti Toronta a v terénu, zástupci lékařského a tržního přístupu překlenující Severní Ameriku, má náš rostoucí tým prokázané výsledky komerční excelence. Více informací je k dispozici na adrese https://www.sobi.com/usa/en nebo na www.sobi.com.

    o Sobi® SOBI je globální biofarma společnost, která odemkne potenciál průlomových inovací a transformuje každodenní život pro lidi žijící se vzácnými chorobami. SOBI má přibližně 1 900 zaměstnanců v celé Evropě, Severní Americe, Středním východě, Asii a Austrálii. V roce 2024 činily příjmy 26 miliard SEK. Sdílet Sobi (STO: SOBI) je uveden na Nasdaq Stockholm. Více o SOBI na Sobi.com a LinkedIn.

    Reference

    1. Informace o předepisování Doptelet. Informace o produktu Doptelet USA. Poslední aktualizace: červenec 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Zdroj: SOBI

    Vyslán : 2025-07-29 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova