Sobi kündigt an, die US -amerikanische Food and Drug Administration zu genehmigen, die Doptelet (Avatrombopag) für die Behandlung von Thrombozytopenie bei pädiatrischen Patienten ab einem Jahr mit anhaltender oder chronischer Immun -Thrombozytopenie (ITP)

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WALTHAM, Mass., July 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sobi North America, the North American affiliate of Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Doptelet (avatrombopag) for the treatment of thrombocytopenia in pediatric patients one year and older with persistent or Chronische Immun -Thrombozytopenie (ITP), die eine unzureichende Reaktion auf eine frühere Therapie hatten. 1 Die Zulassung umfasst auch eine neue Formulierung, Doptelet Sprinkle (Avatrombopag) orales Granulat, für die Verwendung bei Kindern im Alter von einem bis weniger als sechs Jahren. 1

„Doptelet stellt einen signifikanten Fortschritt bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit anhaltendem oder chronischem ITP dar“, sagte Rachael Grace, MMSC, Pädiatrische Hämatologin und Direktorin, Hämatologie klinische Forschung an der Dana-Farber/Boston-Kinderkrebs und Blood-Störungen sowie Blei-Untersuchungen der Ava-Farber/Boston. „Diese Therapie bietet eine einfache, flexible Verabreichung, da sie mündlich ist, als Tablette und jetzt als neue pädiatrische Streuklink -Formulierung erhältlich ist und keine Lebensmittelbeschränkungen aufweist.

Doptelet -Sprinkle ist die zugelassene Dosierungsform für Patienten im Alter von einem bis weniger als sechs Jahren, während Doptelet -Tablette die zugelassene Dosierungsform für Patienten ab sechs Jahren ist. 1

Die pädiatrische Zulassung basiert auf Ergebnissen von AVA-PED-301, einer globalen, randomisierten Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Doptelet bei der Behandlung von pädiatrischen Probanden mit ITP. Die Studie zeigte, dass 27,8% der Doptettel-Patienten den primären Endpunkt der dauerhaften Thrombozytenantwort* gegenüber 0% der Placebo-Patienten in Abwesenheit von Rettungsmedikamenten erreichten (P = 0,0077, 95% CI 15,8-39,7). Außerdem erreichten 81,5% der Doptettel-Patienten den alternativen primären Endpunkt der Thrombozytenantwort ** gegenüber keinen Patienten in der Placebogruppe (P = <0,0001, 95% CI 71,1-91,8). Am Tag 8 hatten 55,6%der Doptettel -Patienten (95%CI: 41,4%, 69,1%) eine Thrombozytenzahl ≥ 50 × 10^9/l in Abwesenheit einer Rettungstherapie (p <0,0001) gegenüber NO -Placebo -Patienten (95%CI: 0,0%, 16,1%). Doptelet wurde im Allgemeinen gut vertragen. Bei pädiatrischen Patienten mit anhaltender oder chronischer Immun -Thrombozytopenie waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 10%) Virusinfektion, Nasopharyngitis, Husten, Pyrexie und oropharyngeale Schmerzen.1

„Seit seiner Einführung im Jahr 2019 war Doptelet eine Eckpfeiler -Therapie für chronische ITP bei Erwachsenen“, sagte Duane Barnes, Präsident von Sobi North America. „Diese Zulassung verstärkt nicht nur unser Engagement für Innovationen, sondern ermöglicht es uns auch, die Behandlungserfahrung für Patienten und ihre Familien durch das Anbieten von Doptelet in zwei Formulierungen zu erweitern.“

Immun -Thrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine geringe Anzahl von Blutplättchen gekennzeichnet ist, was zu einem Brusing und einem erhöhten Risiko von Blutungen führt. Es wird bis zu 100 Menschen pro Million leben und lebt mit ITP. Bei Kindern tritt ITP in fünf von 100.000 Kindern pro Jahr auf und bis zu 25% der neu diagnostizierten pädiatrischen ITP -Patienten entwickeln chronische ITP. Derzeit ist keine Heilung verfügbar, und Patienten verfälschen in der Regel nach verschiedenen Behandlungen.

Indikationen

doptelett ist ein Thrombopoietinrezeptor -Agonist für die Behandlung von:

  • Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischen Lebererkrankungen, die bei Erwachsenen geplant sind. Thrombozytopenie, die eine unzureichende Reaktion auf eine frühere Behandlung hatten
  • Thrombozytopenie bei pädiatrischen Patienten ab 1 Jahr mit anhaltender oder chronischer Immun -Thrombozytopenie, die eine unzureichende Reaktion auf eine frühere Behandlung hatten

    • Wichtige Sicherheitsinformationen

    Doptettelett ist ein Thrombopoietin -Rezeptor -Agonist und TPO -Rezeptoragonisten wurden mit thrombotischer und thromboembolischer Komplikationen bei Patienten mit chronischer Lebererkrankung oder Immun -Thrombozytopenie in Verbindung gebracht. Bei Patienten mit chronischer Lebererkrankung traten bei 0,4% (1/274) von Patienten, die Doptelett erhielten. Bei erwachsenen Patienten mit chronischer Immun -Thrombozytopenie traten thromboembolische Ereignisse (arteriell oder venös) bei 7% (9/128) von Patienten auf, die Doptelet erhielten.

    Doptelet sollte nicht an Patienten mit chronischer Lebererkrankung oder immuner Thrombozytopenie verabreicht werden, um die Thrombozytenzahlen zu normalisieren.

    Um vermutete unerwünschte Reaktionen zu melden, wenden Sie sich an Sobi, Inc. unter 1-866-773-5274 oder FDA bei 1-800-FDA-1088 oder fda.gov/medwatch. Acht Wochen in der 12-wöchigen Kernphase der AVA-PED-301-Studie.

    ** Wirksamkeit wurde auch durch Thrombozytenantwort bewertet, definiert als der Anteil der Probanden, die mindestens zwei aufeinanderfolgende Thrombozytenbewertungen in der Kernphase in Abwesenheit von Rettungsmedikamenten ≥ 50 × 10^9/l erreichten. Erwerter Autoimmunerkrankung, der durch eine niedrige Thrombozytenzahl und ein erhöhtes Blutungsrisiko gekennzeichnet ist und eine lockere Krankheitsbelastung für Kinder und Jugendliche darstellt. Blutungen können von geringfügigen Symptomen wie Blutergüssen bis hin zu schwereren Befunden wie intrakraniellen Blutungen reichen. ITP kann auch einen signifikanten Einfluss auf die Lebensqualität haben, einschließlich schwerer Müdigkeit und Einschränkungen der körperlichen Aktivität aufgrund von Blutungsrisiken.

    Über Doptelett (Avatrombopag) doptelet ist ein oral verabreichtes Thrombopoietinrezeptor-Agonist (TPO-RA), das die biologischen Wirkungen von TPO bei der Stimulierung der Entwicklung und Reifung von Megakaryozyten nachahmt, was zu einer erhöhten Anzahl von Plättchen führt. Es ist von der US -amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Lebererkrankung zugelassen, die sich einem Verfahren und von der European Medicines Agency (EMA) für die Behandlung schwerer Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischen Lebererkrankungen (CLD) (CLD) unterziehen sollen, die untergeht, bei Erwachsenen mit chronischem Lebererkrankung (CLD), die eine Invasion unterziehen müssen, um eine Invasion zu unterziehen, bei der ein Invasion untergeht. Im Juni 2019 wurde Doptelet von der FDA zur Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischem Immun -Thrombozytopenie (ITP) zugelassen, die eine unabdingbare Reaktion auf eine frühere Behandlung hatten, und im Jahr 2021 wurde Doptelett von EMA für die Behandlung von primären chronischen ITP -Patienten bei adulter Patienten mit anderen Behandlung (E.Gorticosteroid bei adulter Patienten, die bei anderen Behandlungen in der Lage sind, auf andere Behandlung zu behandeln (EMA, EMA, ETRAKTORITORTORTORY BRAGETION (EMA, EHNE ARTICAISTORTORY BREISEMITION (EMA, ERSTANNTICTEMS (EMA, z. Immunoglobuline). Unser Produktportfolio umfasst mehrere zugelassene Behandlungen, die sich auf Immunologie, Hämatologie und Spezialversorgung konzentrieren. Mit dem US -Hauptsitz in Boston, dem kanadischen Hauptquartier in der Region Toronto sowie den Vertretern von Feldverkäufen, medizinischen und Marktzugang, die sich in Nordamerika überspannen, hat unser wachsendes Team nachweislich eine nachgewiesene Erfolgsbilanz für kommerzielle Exzellenz. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.sobi.com/usa/en oder unter www.sobi.com.

    Über SOBI® SOBI ist ein globales Biopharma -Unternehmen, das das Potenzial von Durchbruchinnovationen freischaltet und den Alltag für Menschen mit seltenen Krankheiten verändert. Sobi beschäftigt in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Asien und Australien rund 1.900 Mitarbeiter. Im Jahr 2024 betrug der Umsatz 26 Milliarden SEK. Sobis Anteil (SOBI) ist auf Nasdaq Stockholm aufgeführt. Mehr über Sobi bei Sobi.com und LinkedIn.

    Referenzen

    1. Doptelet -Verschreibungsinformationen. Doptelet US -Produktinformationen. Zuletzt aktualisiert: Juli 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Quelle: Sobi

    Gesendet : 2025-07-29 12:00

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