Η SOBI ανακοινώνει την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. Εγκρίνει το Doptelet (Avatrombopag) για τη θεραπεία θρομβοκυτταροπενίας σε παιδιατρικούς ασθενείς με ένα έτος και άνω με επίμονη ή χρόνια ανοσολογική θρομβοκυτταροπενία (ITP)

Ακολουθήστε το Drugslib

Waltham, Mass., 25 Ιουλίου 2025 (Globe Newswire) - Η Sobi North America, η θυγατρική της Βορειοαμερικανικής θυγατρικής της Σουηδίας ορφανο -κύριου AB (SOBI®), ανακοίνωσε σήμερα ότι η θεραπεία του thrombocytopenia in Pediatric Unear και των παλαιότερων με το theromtent oribocytopial in pediatrics and aredtent oribocytomtration in thear and thery orfocytopi Χρόνια ανοσο -θρομβοκυτταροπενία (ITP) που είχαν ανεπαρκή απάντηση σε μια προηγούμενη θεραπεία. 1 Η έγκριση περιλαμβάνει επίσης μια νέα διατύπωση, το Doptelet Sprinkle (Avatrombopag) από του στόματος κόκκους, για χρήση σε παιδιά ηλικίας ένα έως λιγότερο από έξι χρόνια. 1

"Το Doptelet αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στη θεραπεία των παιδιών και των εφήβων με επίμονο ή χρόνιο ITP", δήλωσε ο Rachael Grace, MD, MMSC, παιδιατρικός αιματολόγος και διευθυντής, αιματολογική κλινική έρευνα στο Dana-Farber/Boston Cancer Cancer and Blood Disorders Center και Leade Relevator της AVA-PED-30. "Αυτή η θεραπεία προσφέρει απλή, ευέλικτη χορήγηση επειδή είναι προφορική, διαθέσιμη ως δισκίο και τώρα ως νέα παιδιατρική διατύπωση πασπαλίζοντας και δεν έχει περιορισμούς τροφίμων.

Το πασπαλίζουμε Doptelet είναι η εγκεκριμένη μορφή δοσολογίας για ασθενείς ηλικίας έως λιγότερο από έξι χρόνια, ενώ το δισκίο doptelet είναι το εγκεκριμένο έντυπο δοσολογίας για ασθενείς ηλικίας έξι και άνω. 1

Η παιδιατρική έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της AVA-PED-301, μιας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης μελέτης φάσης 3 που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και τη φαρμακοκινητική της doptelet στη θεραπεία παιδιατρικών υποκειμένων με ITP. Η μελέτη έδειξε ότι το 27,8% των ασθενών με ντοπτετέλη πέτυχε το κύριο τελικό σημείο της ανθεκτικής απόκρισης αιμοπεταλίων* έναντι του 0% των ασθενών με εικονικό φάρμακο ελλείψει φαρμάκων διάσωσης (P = 0,0077, 95% CI 15,8-39,7). Επίσης, το 81,5% των ασθενών με doptelet πέτυχε το εναλλακτικό πρωτογενές τελικό σημείο της απόκρισης αιμοπεταλίων ** έναντι των ασθενών στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (P = <0,0001, 95% CI 71,1-91,8). Την ημέρα 8, το 55,6%των ασθενών με ντόπττ (95%CI: 41,4%, 69,1%) είχε αριθμό αιμοπεταλίων ≥50 × 10^9/L ελλείψει θεραπείας διάσωσης (P <0,0001) έναντι ασθενών με εικονικό φάρμακο (95%CI: 0,0%, 16,1%). Το Doptelet ήταν γενικά καλά ανεκτό. Σε παιδιατρικούς ασθενείς με επίμονη ή χρόνια ανοσοποιητική θρομβοκυτταροπενία, οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥ 10%) ήταν η ιογενή λοίμωξη, η ρινοφαρυγγίτιδα, ο βήχας, η πυρεξία και ο στοματοφαρυγγικός πόνος.1

"Από την εισαγωγή του το 2019, το Doptelet υπήρξε θεραπεία με ακρογωνιαίο λίθο για χρόνιο ITP σε ενήλικες", δήλωσε ο Duane Barnes, πρόεδρος της Sobi North America. "Αυτή η έγκριση όχι μόνο ενισχύει τη δέσμευσή μας στην καινοτομία, αλλά μας επιτρέπει επίσης να επεκτείνουμε την εμπειρία θεραπείας για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους προσφέροντας το Doptelet σε δύο συνθέσεις." Εκτιμάται έως και 100 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με την ITP. Στα παιδιά, το ITP εμφανίζεται σε πέντε από τα 100.000 παιδιά ετησίως και μέχρι το 25% των νεοδιαγνωσθέντων παιδιατρικών ασθενών με ITP αναπτύσσουν χρόνια ITP. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία και οι ασθενείς συνήθως υποτροπιάζουν μετά από διάφορες θεραπείες.

Ενδείξεις

Το doptelet είναι ένας αγωνιστής υποδοχέα θρομβοποιητίνης που υποδεικνύεται για τη θεραπεία:

  • thrombocytopenia σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο που προγραμματίζονται να υποβληθούν σε μια διαδικασία. θρομβοκυτταροπενία που είχαν ανεπαρκή απάντηση σε προηγούμενη θεραπεία
  • θρομβοκυτταροπενία σε παιδιατρικούς ασθενείς 1 έτους και άνω με επίμονη ή χρόνια ανοσολογική θρομβοκυτταροπενία που είχαν ανεπαρκή απάντηση σε προηγούμενη θεραπεία

    • Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

    Το Doptelet είναι ένας αγωνιστής υποδοχέα θρομβοποιητίνης (TPO) και αγωνιστές υποδοχέα TPO έχουν συσχετιστεί με θρομβωτικές και θρομβωτικές επιπλοκές σε ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο ή ανοσοποιητικό θρομβοκυτταροπενία. Σε ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο, θρομβοεμβολικά συμβάντα (θρόμβωση πύλης φλέβας) εμφανίστηκαν σε 0,4% (1/274) ασθενών που έλαβαν doptelet. Σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ανοσολογική θρομβοπενία, θρομβοεμβολικά συμβάντα (αρτηριακά ή φλεβικά) εμφανίστηκαν σε 7% (9/128) ασθενών που έλαβαν doptelet.

    Το doptelet δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο ή ανοσοφοκυτταροπενία σε μια προσπάθεια ομαλοποίησης των αιμοπεταλίων.

    Για να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες αντιδράσεις, επικοινωνήστε με την SOBI, Inc. στο 1-866-773-5274 ή στο FDA σε 1-800-fda-1088 ή fda.gov/medwatch

    εβδομάδες στη φάση πυρήνα των 12 εβδομάδων της μελέτης AVA-PED-301.

    ** Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε επίσης από την απόκριση των αιμοπεταλίων, που ορίζεται ως το ποσοστό των ατόμων που επιτυγχάνονται τουλάχιστον δύο διαδοχικές αξιολογήσεις αιμοπεταλίων ≥50 × 10^9/L στην πυρήνα φάσης απουσία φαρμάκων διάσωσης. Η επίκτητη αυτοάνοση κατάσταση που χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας και αντιπροσωπεύει μια πολύπλευρη επιβάρυνση για τα παιδιά και τους εφήβους. Η αιμορραγία μπορεί να κυμαίνεται από μικρά συμπτώματα, όπως μώλωπες, σε πιο σοβαρά ευρήματα όπως η ενδοκρανιακή αιμορραγία. Το ITP μπορεί επίσης να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής, συμπεριλαμβανομένης της σοβαρής κόπωσης και των περιορισμών στη σωματική δραστηριότητα λόγω του κινδύνου αιμορραγίας.

    Σχετικά με το doptelet (avatrombopag) Το Doptelet είναι ένας προφορικά χορηγούμενος αγωνιστής υποδοχέα θρομβοποιητίνης (TPO-Ra) που μιμείται τις βιολογικές επιδράσεις του TPO στην τόνωση της ανάπτυξης και της ωρίμανσης των μεγαλοκρυοκυττάρων, με αποτέλεσμα την αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων. It is approved by the US Food & Drug Administration (FDA) for the treatment of thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo a procedure and by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease (CLD) who are scheduled to undergo an invasive procedure. Τον Ιούνιο του 2019, το doptelet εγκρίθηκε από το FDA για τη θεραπεία θρομβοκυτταροπενίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ανοσολογική θρομβοκυτταροπενία (ITP) που είχαν επαρκή ανταπόκριση σε προηγούμενη θεραπεία και το 2021, το doptelet εγκρίθηκε από την EMA για τη θεραπεία πρωτογενούς χρονοδιαγράμματος ITP σε ενήλικες που είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (e.G.

    Σχετικά με το Sobi North America ως η θυγατρική της Βόρειας Αμερικής της Διεθνούς Βιοφαρμακευτικής Εταιρείας Sobi, η ομάδα της Sobi North America δεσμεύεται να είναι το όραμα της Sobi ότι είναι ηγέτης στην παροχή καινοτόμων θεραπειών που μεταμορφώνουν τις ζωές των ατόμων με σπάνιες ασθένειες. Το χαρτοφυλάκιο προϊόντων μας περιλαμβάνει πολλαπλές εγκεκριμένες θεραπείες που επικεντρώνονται στην ανοσολογία, την αιματολογία και την ειδική φροντίδα. Με τα κεντρικά γραφεία των ΗΠΑ στην περιοχή της Βοστώνης, την καναδική έδρα στην περιοχή του Τορόντο και τις πωλήσεις πεδίου, τους εκπροσώπους της πρόσβασης και της αγοράς της αγοράς που καλύπτουν τη Βόρεια Αμερική, η αναπτυσσόμενη ομάδα μας έχει αποδεδειγμένο ιστορικό εμπορικής αριστείας. Περισσότερες πληροφορίες διατίθενται στη διεύθυνση https://www.sobi.com/usa/en ή στο www.sobi.com.

    Σχετικά με το SOBI® Το SOBI είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοφάρμα που ξεκλειδώνει το δυναμικό των καινοτομιών καινοτομίας, μετατρέποντας την καθημερινή ζωή για τους ανθρώπους που ζουν με σπάνιες ασθένειες. Η Sobi έχει περίπου 1.900 υπαλλήλους σε όλη την Ευρώπη, τη Βόρεια Αμερική, τη Μέση Ανατολή, την Ασία και την Αυστραλία. Το 2024, τα έσοδα ανήλθαν σε 26 δισεκατομμύρια SEK. Το μερίδιο της Sobi (STO: SOBI) παρατίθεται στη Στοκχόλμη της NASDAQ. Περισσότερα για το Sobi στο Sobi.com και στο LinkedIn.

    Αναφορές

    1. Πληροφορίες συνταγογράφησης doptelet. DOPTELET Πληροφορίες προϊόντων των ΗΠΑ. Τελευταία ενημέρωση: Ιούλιος 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Πηγή: Sobi

    Δημοσιεύτηκε : 2025-07-29 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά