Sobi anuncia que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprueba Doptelet (Avatombopag) para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes pediátricos de un año o más con trombocitopenia inmune persistente o crónica (ITP)

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Waltham, Massachusetts, 25 de julio de 2025 (Globe Newswire) - Sobi América del Norte, la afiliada norteamericana de Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI®), hoy anunció que el DoptaTent de la Administración de Drogas y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. En Pediatent One Y Basters One Y Basters One Y Basters One Y Throy One Y Throy One Y Throy One Years One Years One Years One Years One Years One Yearts One Years One Years One Years. Trombocitopenia inmune crónica (ITP) que ha tenido una respuesta insuficiente a una terapia previa. 1 La aprobación también incluye una nueva formulación, los gránulos orales de Doptelet Sprinkle (Avatrombopag), para su uso en niños de una a menos de seis años. 1

"Doptelet representa un avance significativo en el tratamiento de niños y adolescentes con ITP persistente o crónico", dijo Rachael Grace, MD, MMSC, hematólogo pediátrico e director clínico de hematología en el Centro de Cáncer de Cáncer e Investigadores de Niños de Dana-Farber/Boston e Investigator de Investigator de AVA-PED-301. "Esta terapia ofrece una administración simple y flexible porque es oral, disponible como tableta y ahora como una nueva formulación de pizca de pizca pediátrica y no tiene restricciones de alimentos. La aprobación de Doptelet para el ITP pediátrico ofrece a las familias una nueva opción de tratamiento que puede ayudar a abordar los desafíos en el manejo del ITP en pacientes pediátricos"

.

Doptelet Sprinkle es la forma de dosificación aprobada para pacientes de edades de uno a menos de seis años, mientras que la tableta Doptelet es el formulario de dosificación aprobado para pacientes de seis años en adelante. 1

La aprobación pediátrica se basa en los resultados de AVA-PED-301, un estudio global, aleatorizado, de fase 3 que evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de Doptelet en el tratamiento de sujetos pediátricos con ITP. El estudio mostró que el 27.8% de los pacientes con doptelet alcanzaron el punto final primario de la respuesta de plaqueta duradera* versus 0% de los pacientes con placebo en ausencia de medicación de rescate (P = 0.0077, IC 95% 15.8-39.7). Además, el 81.5% de los pacientes con doptelet alcanzaron el punto final primario alternativo de la respuesta plaquetaria ** versus no hay pacientes en el grupo placebo (P = <0.0001, IC 95% 71.1-91.8). En el día 8, el 55.6%de los pacientes con doptelet (IC 95%: 41.4%, 69.1%) tenían un recuento de plaquetas ≥50 × 10^9/L en ausencia de terapia de rescate (P <0.0001) versus sin pacientes con placebo (IC 95%: 0.0%, 16.1%). Doptelet fue generalmente bien tolerado. En pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune persistente o crónica, las reacciones adversas más comunes (≥ 10%) fueron la infección viral, la nasofaringitis, la tos, la pirexia y el dolor orofaríngeo.

"Desde su introducción en 2019, Doptelet ha sido una terapia fundamental para la PTI crónica en adultos", dijo Duane Barnes, presidente de Sobi North America. "Esta aprobación no solo refuerza nuestro compromiso con la innovación, sino que también nos permite expandir la experiencia de tratamiento para los pacientes y sus familias al ofrecer doptelet en dos formulaciones".

trombocitopenia inmune (ITP) es un trastorno autoinmune caracterizado por un bajo número de plaquetas, que conduce a la bruación y un mayor riesgo de desglose. Se estima que hasta 100 personas por millón viven con ITP. En los niños, la ITP ocurre en cinco de cada 100,000 niños por año y hasta el 25% de los pacientes con PTI pediátricos recién diagnosticados desarrollan ITP crónico. Actualmente, no hay cura disponible, y los pacientes generalmente recaen después de varios tratamientos.

indicaciones

doptelet es un agonista del receptor de trombopoyetina indicado para el tratamiento de:

  • trombocitopenia en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que se programan para un procedimiento. trombocitopenia que ha tenido una respuesta insuficiente a un tratamiento previo
  • trombocitopenia en pacientes pediátricos de 1 año o más con trombocitopenia inmune persistente o crónica que ha tenido una respuesta insuficiente a un tratamiento anterior

    • Información de seguridad importante

    doptelet es un agonista del receptor trombopoyetina (TPO) y los agonistas del receptor TPO se han asociado con complicaciones trombóticas y tromboembólicas en pacientes con enfermedad hepática crónica o triña inmune inmune. En pacientes con enfermedad hepática crónica, se produjeron eventos tromboembólicos (trombosis venosa portal) en 0.4% (1/274) de los pacientes que recibieron doptelet. En pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica, los eventos tromboembólicos (arterial o venoso) ocurrieron en el 7% (9/128) de los pacientes que recibieron doptelet.

    Doptelet no debe administrarse a pacientes con enfermedad hepática crónica o trombocitopenia inmune en un intento de normalizar los recuentos de plaquetas.

    Las reacciones adversas más comunes en los ensayos clínicos fueron la infección viral, la nasopharingitis, la tos, la pyrexia y el dolor orofaryngas.

    Para informar reacciones adversas sospechas, comuníquese con Sobi, Inc. al 1-866-773-5274 o a la FDA al 1-800-FDA-1088 o fda.gov/medwatch .

    * una respuesta duradera consistida de los pacientes con un platelethel. Ocho semanas en la fase central de 12 semanas del estudio AVA-PED-301.

    ** La eficacia también se evaluó por respuesta plaquetaria, definida como la proporción de sujetos que logran al menos dos evaluaciones de plaquetas consecutivas ≥50 × 10^9/L en la fase central en ausencia de medicación. Condición autoinmune adquirida caracterizada por un bajo recuento de plaquetas y un mayor riesgo de sangrado, y representa una carga de enfermedad multifacética para niños y adolescentes. El sangrado puede variar desde síntomas menores, como hematomas, hasta hallazgos más severos, como la hemorragia intracraneal. El PTI también puede tener un impacto significativo en la calidad de vida, incluida la fatiga severa y las restricciones en la actividad física debido al riesgo de sangrado.

    Acerca de Doptelet (avatrombopag) doptelet es un agonista del receptor de trombopoyetina administrado por vía oral (TPO-RA) que imita los efectos biológicos de TPO en la estimulación del desarrollo y la maduración de los megacariocitos, lo que resulta en un aumento en el recuento de plaquel. Está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tienen previsto someterse a un procedimiento y por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de trombocitopenia grave en pacientes hepáticos crónicos (CLD) que se programan para un tratamiento invasivo. En junio de 2019, Doptelet fue aprobado por la FDA para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica (ITP) que han recibido una respuesta insuficiente a un tratamiento previo y en 2021, Doptelet fue aprobado por EMA para el tratamiento de la PTI de crónica en pacientes adultos que son refractarios a otros tratamientos (eg. inmunoglobulinas).

    sobre SOBI Norteamérica Como la afiliada norteamericana de la compañía biofarmacéutica internacional SOBI, el equipo de SOBI Norteamérica está comprometido con la visión de Sobi de ser un líder en proporcionar tratamientos innovadores que transforman vidas para las personas con enfermedades raras. Nuestra cartera de productos incluye múltiples tratamientos aprobados centrados en inmunología, hematología y atención especializada. Con la sede de los Estados Unidos en el área de Boston, la sede canadiense en el área de Toronto y representantes de ventas de campo, acceso médico y de mercado que abarca América del Norte, nuestro equipo en crecimiento tiene un historial probado de excelencia comercial. Hay más información disponible en https://www.sobi.com/usa/en o en www.sobi.com.

    Acerca de SOBI® Sobi es una compañía global de biofarma que desbloquea el potencial de innovaciones innovadoras, transformando la vida cotidiana para las personas que viven con enfermedades raras. Sobi tiene aproximadamente 1,900 empleados en Europa, América del Norte, Medio Oriente, Asia y Australia. En 2024, los ingresos ascendieron a 26 mil millones de SEK. La parte de Sobi (STO: SOBI) aparece en Nasdaq Estocolmo. Más sobre Sobi en Sobi.com y LinkedIn.

    referencias

    1. Información de prescripción de Doptelet. Información del producto Doptelet U.S. Última actualización: julio de 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Fuente: Sobi

    Al corriente : 2025-07-29 12:00

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