SOBI annonce que la Food and Drug Administration approuve le doptelet (avatrombopag) pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients pédiatriques un an et plus avec une thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique (ITP)

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Waltham, Mass., 25 juillet 2025 (Globe Newswire) - Sobi North America, la filiale nord-américaine de l'orphelins suédois Biovitrum AB (SOBI®), a annoncé aujourd'hui que le traitement de la nourriture et de la médicament) a approuvé le doptelet (Avatrombopage) pour le traitement du thrombocytopénie dans les patients pédias thrombocytopénie immunitaire chronique (ITP) qui ont eu une réponse insuffisante à une thérapie antérieure. 1 L'approbation comprend également une nouvelle formulation, des granules oraux de Doptelet Sprinkle (avatrombopag), pour une utilisation chez les enfants âgés de moins à moins de six ans. 1

«Le doptelet représente une progression importante dans le traitement des enfants et des adolescents atteints de PIT persistante ou chronique», a déclaré Rachael Grace, MD, MMSC, hématologue et directeur de la pédiatrie, étude de la recherche clinique d'hématologie à l'étude AVA-Farber / Boston pour les enfants. «Cette thérapie offre une administration simple et flexible car elle est orale, disponible sous forme de comprimé et maintenant comme une nouvelle formulation de pincement pédiatrique et n'a pas de restrictions alimentaires. L'approbation du DOPTELET pour le PIT pédiatrique offre aux familles une nouvelle option de traitement qui peut aider à relever les défis de la gestion de l'ITP chez les patients pédiatriques.»

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La pincée doptelet est la forme posologique approuvée pour les patients âgés de moins de six ans, tandis que le comprimé doptelet est la forme posologique approuvée pour les patients âgés de six ans et plus. 1

L'approbation pédiatrique est basée sur les résultats de l'AVA-PED-301, une étude globale et randomisée de phase 3 évaluant l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du doptelet dans le traitement des sujets pédiatriques avec ITP. L'étude a montré que 27,8% des patients atteints de Doptelet ont obtenu le critère d'évaluation principal de la réponse plaquettaire durable * contre 0% des patients placebo en l'absence de médicaments de sauvetage (P = 0,0077, IC à 95% 15,8-39,7). De plus, 81,5% des patients atteints de Doptelet ont obtenu le critère d'évaluation principal alternatif de la réponse plaquettaire ** contre aucun patient dans le groupe placebo (P = <0,0001, IC à 95% 71,1-91,8). Au jour 8, 55,6% des patients atteints de doptelet (IC à 95%: 41,4%, 69,1%) avaient un nombre de plaquettes ≥50 × 10 ^ 9 / L en l'absence de thérapie de sauvetage (P <0,0001) par rapport aux patients sans placebo (IC à 95%: 0,0%, 16,1%). Le doptelet était généralement bien toléré. Chez les patients pédiatriques atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique, les réactions indésirables les plus courantes (≥ 10%) étaient une infection virale, une nasopharyngite, une toux, une pyrexie et une douleur oropharyngé.1

«Depuis son introduction en 2019, Doptelet a été une thérapie essentielle pour le PIT chronique chez les adultes», a déclaré Duane Barnes, président de Sobi North America. «Cette approbation renforce non seulement notre engagement envers l'innovation, mais nous permet également d'élargir l'expérience de traitement des patients et de leurs familles en offrant un doptelet en deux formulations.»

Thrombocytopénie immunitaire (ITP) est un trouble auto-immun caractérisé par un faible nombre de plaquettes, conduisant à des ecchymoses et à un risque accru de saignement. On estime que jusqu'à 100 personnes par million vivent avec ITP. Chez les enfants, l'ITP se produit chez cinq enfants sur 100 000 par an et jusqu'à 25% des patients atteints de PTI pédiatriques nouvellement diagnostiqués développent une TIP chronique. Actuellement, aucun remède n'est disponible et les patients rechutent généralement après divers traitements.

Indications

doptelet est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine indiquée pour le traitement des patients adultes atteints d'une maladie hépatique chronique qui subissent une procédure. Thrombocytopénie qui a eu une réponse insuffisante à un traitement précédent

  • thrombocytopénie chez les patients pédiatriques 1 an et plus avec une thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique qui a eu une réponse insuffisante à un traitement précédent

    • Informations de sécurité importantes

    Doptelet est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO) et des agonistes des récepteurs TPO ont été associés à des complications thrombotiques et thromboemboliques chez les patients atteints d'une maladie hépatique chronique ou une thrombocytopénie immunitaire. Chez les patients atteints d'une maladie hépatique chronique, des événements thromboemboliques (thrombose veineuse portale) se sont produits dans 0,4% (1/274) des patients recevant du doptelet. Chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique, des événements thromboemboliques (artériels ou veineux) se sont produits dans 7% (9/128) des patients recevant du doptelet.

    Le Doptelet

    ne doit pas être administré aux patients atteints d'une maladie hépatique chronique ou d'une thrombocytopénie immunitaire dans le but de normaliser le nombre de plaquettes.

    Les réactions indésirables les plus courantes dans les essais cliniques étaient une infection virale, une nasopharyngite, une toux, une pilexie et une douleur oropharyngée.

    Pour signaler les réactions indésirables suspectées, contactez Sobi, Inc. au 1-866-773-5274 ou à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou fda.gov/medwatch .

    * Une réaction DURIVE a consisté à atteindre un coundet plaquée * semaines dans la phase centrale de 12 semaines de l'étude AVA-PED-301.

    ** L'efficacité a également été évaluée par réponse plaquettaire, définie comme la proportion de sujets atteignant au moins deux évaluations plaquettaires consécutives ≥50 × 10 ^ 9 / l dans la phase centrale en l'absence de médicaments de sauvetage.

    concernant la thrombocytopénie immunitaire (ITP) Condition auto-immune acquise caractérisée par un faible nombre de plaquettes et un risque accru de saignement, et représente une charge de maladie à multiples facettes pour les enfants et les adolescents. Les saignements peuvent aller de symptômes mineurs, tels que des ecchymoses, à des résultats plus graves tels que l'hémorragie intracrânienne. L'ITP peut également avoir un impact significatif sur la qualité de vie, notamment une fatigue sévère et des restrictions sur l'activité physique en raison du risque de saignement.

    sur le doptelet (avatrombopag) doptelet est un agoniste du récepteur de thrombopoïétine administré par voie orale (TPO-RA) qui imite les effets biologiques de la TPO dans la stimulation du développement et de la maturation des mégacytes, résultant à une augmentation du nombre de plaquettes. Il est approuvé par la US Food & Drug Administration (FDA) pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients adultes atteints d'une maladie hépatique chronique qui devraient subir une procédure et par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la thrombocytopénie sévère chez les patients adultes atteints d'une maladie du foie chronique (CLD) qui sont programmées pour subir une procédure invasive. En juin 2019, le doptelet a été approuvé par la FDA pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique (ITP) qui ont eu une réponse insuffisante à un traitement précédent et en 2021, le DOPTET a été approuvé par EMA pour le traitement de l'ITP chronique primaire chez les patients adultes qui sont réfractants à d'autres traitements (E.G. Cortoid, CorTroj Immunoglobulines).

    à propos de Sobi North America en tant qu'affilié nord-américain de la société biopharmaceutique internationale Sobi, l'équipe Sobi North America est engagée dans la vision de SOBI d'être un leader dans la fourniture de traitements innovants qui transforment des vies aux personnes atteintes de maladies rares. Notre portefeuille de produits comprend plusieurs traitements approuvés axés sur l'immunologie, l'hématologie et les soins spécialisés. Avec le siège américain de la région de Boston, le siège canadien de la région de Toronto et les représentants des ventes sur le terrain, de l'accès médical et du marché couvrant l'Amérique du Nord, notre équipe croissante a fait ses preuves d'excellence commerciale. Plus d'informations sont disponibles sur https://www.sobi.com/usa/en ou sur www.sobi.com.

    À propos de SOBI® SOBI est une entreprise biopharma mondiale débloquant le potentiel des innovations révolutionnaires, transformant la vie quotidienne pour les personnes vivant avec des maladies rares. SOBI compte environ 1 900 employés à travers l'Europe, l'Amérique du Nord, le Moyen-Orient, l'Asie et l'Australie. En 2024, les revenus s'élevaient à 26 milliards de SEK. La part de SOBI (STO: SOBI) est inscrite sur Nasdaq Stockholm. En savoir plus sur SOBI sur SOBI.com et LinkedIn.

    références

    1. Informations sur la prescription de Doptelet. Informations sur les produits américains doptelet. Dernière mise à jour: juillet 2025. Morrisville, NC: Akarx, inc.

    Source: Sobi

    Publié : 2025-07-29 12:00

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