Sobi Mengumumkan Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS menyetujui doptelet (avatrombopag) untuk pengobatan trombositopenia pada pasien anak satu tahun dan lebih tua dengan trombositopenia kekebalan (ITP) yang persisten atau kronis (ITP)

Ikuti Drugslib di

WALTHAM, Mass., July 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sobi North America, the North American affiliate of Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Doptelet (avatrombopag) for the treatment of thrombocytopenia in pediatric patients one year and older with persistent or chronic Trombositopenia kekebalan (ITP) yang memiliki respons yang tidak memadai terhadap terapi sebelumnya. 1 Persetujuan juga mencakup formulasi baru, doptelet sprinkle (avatrombopag) butiran oral, untuk digunakan pada anak -anak usia satu hingga kurang dari enam tahun. 1

“Doptelet mewakili kemajuan yang signifikan dalam pengobatan anak-anak dan remaja dengan ITP yang persisten atau kronis,” kata Rachael Grace, MD, MMSC, hematologi dan direktur pediatrik, Pusat Penelitian Klinis Hematologi di Pusat Kanker Dana-Farber/Boston. “Terapi ini menawarkan pemberian yang sederhana dan fleksibel karena lisan, tersedia sebagai tablet dan sekarang sebagai formulasi taburan pediatrik baru dan tidak memiliki batasan makanan. Persetujuan doptelet untuk ITP anak menawarkan keluarga pilihan perawatan baru yang dapat membantu mengatasi tantangan dalam mengelola ITP pada pasien anak.

Sprinkle doptelet adalah bentuk dosis yang disetujui untuk pasien berusia satu hingga kurang dari enam tahun, sedangkan tablet doptelet adalah bentuk dosis yang disetujui untuk pasien berusia enam tahun ke atas. 1

Persetujuan pediatrik didasarkan pada hasil dari AVA-PED-301, studi global, acak, fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran, keamanan, dan farmakokinetik doptelet dalam pengobatan subjek anak dengan ITP. Studi ini menunjukkan bahwa 27,8% pasien doptelet mencapai titik akhir primer respon trombosit yang tahan lama* versus 0% pasien plasebo tanpa adanya obat penyelamatan (p = 0,0077, 95% CI 15,8-39,7). Juga, 81,5% pasien doptelet mencapai titik akhir primer alternatif respon trombosit ** versus tidak ada pasien dalam kelompok plasebo (p = <0,0001, 95% CI 71.1-91.8). Pada hari ke 8, 55,6%pasien doptelet (95%CI: 41,4%, 69,1%) memiliki jumlah trombosit ≥50 × 10^9/L tanpa adanya terapi penyelamatan (p <0,0001) dibandingkan tidak ada pasien plasebo (95%CI: 0,0%, 16,1%). Doptelet umumnya ditoleransi dengan baik. Pada pasien anak dengan trombositopenia kekebalan tubuh yang persisten atau kronis, reaksi merugikan yang paling umum (≥ 10%) adalah infeksi virus, nasofaringitis, batuk, pireksia, dan nyeri orofaring.1

“Sejak diperkenalkan pada tahun 2019, Doptelet telah menjadi terapi landasan untuk ITP kronis pada orang dewasa,” kata Duane Barnes, presiden Sobi Amerika Utara. “Persetujuan ini tidak hanya memperkuat komitmen kami terhadap inovasi tetapi juga memungkinkan kami untuk memperluas pengalaman perawatan untuk pasien dan keluarga mereka dengan menawarkan doptelet dalam dua formulasi.”

Trombositopenia kekebalan tubuh (ITP) adalah gangguan autoimun yang ditandai dengan rendahnya jumlah trombosit, yang mengarah ke memar dan peningkatan risiko yang ditandai. Diperkirakan hingga 100 orang per juta hidup dengan ITP. Pada anak -anak, ITP terjadi pada lima dari 100.000 anak per tahun dan hingga 25% dari pasien ITP anak yang baru didiagnosis mengembangkan ITP kronis. Saat ini, tidak ada obat yang tersedia, dan pasien biasanya kambuh setelah berbagai perawatan.

Indikasi

Doptelet adalah agonis reseptor trombopoietin yang diindikasikan untuk pengobatan:

  • Trombositopenia pada pasien dewasa yang memiliki promosi yang dijadwalkan untuk menjalani prosedur. memiliki respons yang tidak mencukupi terhadap pengobatan sebelumnya
  • trombositopenia pada pasien anak 1 tahun dan lebih tua dengan trombositopenia kekebalan yang persisten atau kronis yang memiliki respons yang tidak mencukupi terhadap pengobatan sebelumnya

    • Informasi Keselamatan Penting

    Doptelet adalah agonis reseptor trombopoietin (TPO) dan agonis reseptor TPO telah dikaitkan dengan komplikasi trombotik dan tromboemboli pada pasien dengan penyakit hati kronis atau trombositopenia. Pada pasien dengan penyakit hati kronis, kejadian tromboemboli (trombosis vena portal) terjadi pada 0,4% (1/274) pasien yang menerima doptelet. Pada pasien dewasa dengan trombositopenia kekebalan kronis, kejadian tromboemboli (arteri atau vena) terjadi pada 7% (9/128) pasien yang menerima doptelet.

    Doptelet tidak boleh diberikan kepada pasien dengan penyakit hati kronis atau trombositopenia kekebalan dalam upaya untuk menormalkan jumlah trombosit.

    Reaksi buruk yang paling umum dalam uji klinis adalah infeksi virus, nasofaringitis, piesko, pyrexia, dan nyeri orofaring.

    untuk melaporkan dugaan reaksi merugikan, hubungi SOBI, Inc. di 1-866-773-5274 atau FDA di 1-800-fda-1088 atau fda.gov/dedwatch yang dicapai .

    Playely Compresse dari Plates Compleing .

    PRIPLETER DEABLETER . Dalam fase inti 12 minggu dari studi AVA-PED-301.

    ** Kemanjuran juga dievaluasi dengan respons trombosit, didefinisikan sebagai proporsi subyek yang mencapai setidaknya dua penilaian trombosit berturut -turut ≥50 × 10^9/L dalam fase inti dengan tidak adanya obat penyelamatan.

    tentang imun trombocytopenia

    tentang doptelet (avatrombopag) doptelet adalah agonis reseptor trombopoietin (TPO-RA) yang diberikan secara oral yang meniru efek biologis TPO dalam merangsang pengembangan dan pematangan megakaryocytes, menghasilkan peningkatan jumlah peluncuran. Ini disetujui oleh Administrasi Makanan & Obat AS (FDA) untuk pengobatan trombositopenia pada pasien dewasa dengan penyakit hati kronis yang dijadwalkan menjalani prosedur dan oleh Badan Obat -obatan Eropa (EMA) untuk pengobatan trombositopenia parah pada pasien dewasa dengan penyakit hati kronis (CLD) yang dijadwalkan untuk menjalani prosedor. Pada bulan Juni 2019, doptelet disetujui oleh FDA untuk pengobatan trombositopenia pada pasien dewasa dengan trombositopenia kekebalan kronis (ITP) yang memiliki respons yang tidak mencukupi terhadap pengobatan sebelumnya dan pada tahun 2021, doptelet disetujui oleh EMA untuk pengobatan ITP kronis primer pada pasien dewasa yang memiliki refraktori lainnya (EMA. immunoglobulins).

    tentang sobi Amerika Utara Sebagai afiliasi Amerika Utara dari perusahaan biofarmasi internasional Sobi, tim Sobi Amerika Utara berkomitmen untuk visi Sobi untuk menjadi pemimpin dalam menyediakan perawatan inovatif yang mengubah kehidupan individu dengan penyakit langka. Portofolio produk kami mencakup beberapa perawatan yang disetujui yang difokuskan pada imunologi, hematologi dan perawatan khusus. Dengan kantor pusat A.S. di wilayah Boston, markas Kanada di wilayah Toronto, dan penjualan lapangan, perwakilan akses medis dan pasar yang mencakup Amerika Utara, tim kami yang sedang berkembang memiliki rekam jejak keunggulan komersial. Informasi lebih lanjut tersedia di https://www.sobi.com/usa/en atau di www.sobi.com.

    tentang Sobi® Sobi adalah perusahaan biofarma global yang membuka potensi inovasi terobosan, mengubah kehidupan sehari -hari bagi orang yang hidup dengan penyakit langka. Sobi memiliki sekitar 1.900 karyawan di seluruh Eropa, Amerika Utara, Timur Tengah, Asia dan Australia. Pada tahun 2024, pendapatan berjumlah SEK 26 miliar. Sobi's Share (STO: SOBI) terdaftar di Nasdaq Stockholm. Lebih lanjut tentang sobi di sobi.com dan LinkedIn.

    Referensi

    1. Informasi resep doptelet. Doptelet Informasi Produk A.S. Terakhir Diperbarui: Juli 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Sumber: sobi

    Diposting : 2025-07-29 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer