Sobi annuncia gli Stati Uniti Food and Drug Administration approva il doptelet (Avatrombopag) per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti pediatrici di un anno e più con trombocitopenia immunitaria persistente o cronica (ITP)

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Waltham, Mass., 25 luglio 2025 (Globe Newswire) - Sobi North America, affiliato nordamericano del biovitrum orfano svedese AB (Sobi®), ha annunciato oggi che la Food e la Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti hanno ricevuto un anno o rispetto a una droga (FDA) approvato o più obsolette con la trombetto o più con la thrombenia e la tromba o più con la thrombenia e la brombenia o la tromba. La trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) che ha avuto una risposta insufficiente a una terapia precedente. 1 L'approvazione include anche una nuova formulazione, granuli orali spruzzati doptelet (Avatrombopag), per l'uso nei bambini di età compresa tra uno a meno di sei anni. 1

"Doptelet rappresenta un progresso significativo nel trattamento di bambini e adolescenti con ITP persistente o cronico", ha affermato Rachael Grace, MD, MMSC, ematologo pediatrico e direttore della ricerca clinica di ematologia presso il Dana-Farber/Boston's Children's Disorders Center e il Centro di disordini del sangue e il principale investigatore dell'Ava Ped-301. "Questa terapia offre un'amministrazione semplice e flessibile perché è orale, disponibile come compressa e ora come una nuova formulazione di spruzzi pediatrici e non ha restrizioni alimentari. L'approvazione del doptelet per l'ITP pediatrico offre alle famiglie una nuova opzione di trattamento che può aiutare a affrontare le sfide nella gestione dell'ITP.

La spruzzatura doppetlet è la forma di dosaggio approvata per i pazienti di età compresa tra uno a meno di sei anni, mentre la compressa doptelet è la forma di dosaggio approvata per i pazienti di età pari o superiore a sei anni. 1

L'approvazione pediatrica si basa sui risultati di AVA-PED-301, uno studio globale, randomizzato, di fase 3 che valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica del doptelet nel trattamento di soggetti pediatrici con ITP. Lo studio ha dimostrato che il 27,8% dei pazienti doppi ha raggiunto l'endpoint primario della risposta piastrinica durevole* rispetto allo 0% dei pazienti con placebo in assenza di farmaci da salvataggio (P = 0,0077, IC 95% 15,8-39,7). Inoltre, l'81,5% dei pazienti doppi ha raggiunto l'endpoint primario alternativo della risposta piastrinica ** rispetto a nessun paziente nel gruppo placebo (P = <0,0001, IC 95% 71,1-91,8). Al giorno 8, il 55,6%dei pazienti doppi (IC al 95%: 41,4%, 69,1%) aveva una conta piastrinica ≥50 × 10^9/L in assenza di terapia di salvataggio (P <0,0001) rispetto a non pazienti con placebo (IC al 95%: 0,0%, 16,1%). Doptelet era generalmente ben tollerato. Nei pazienti pediatrici con trombocitopenia immunita

"Dalla sua introduzione nel 2019, Doptelet è stata una terapia di pietra miliare per l'ITP cronico negli adulti", ha affermato Duane Barnes, presidente del Sobi North America. "Questa approvazione non solo rafforza il nostro impegno per l'innovazione, ma ci consente anche di espandere l'esperienza terapeutica per i pazienti e le loro famiglie offrendo doptelet in due formulazioni."

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è un disturbo autoimmune caratterizzato da un basso numero di piastrine, che porta a una follia e un aumento del rischio di sanguinamento. Si stima che fino a 100 persone per milione vivano con ITP. Nei bambini, l'ITP si verifica in cinque su 100.000 bambini all'anno e fino al 25% dei pazienti ITP pediatrici di nuova diagnosi sviluppano ITP cronico. Attualmente, non è disponibile nessuna cura e i pazienti di solito ricadono dopo vari trattamenti.

Indicazioni

Doptelet è un agonista del recettore della trombopoietina indicata per il trattamento di:

  • trombocitopenia in crisicy da adulto con i pazienti con adulti cronici con malattie epatiche croniche che sono programmate per sottoporre una procedura.
  • Trombocitopenia in cronica per adulti in crisicune immunemune immunue trombocitopenia che ha avuto una risposta insufficiente a un precedente trattamento
  • trombocitopenia in pazienti pediatrici di 1 anno e più con trombocitopenia immunitaria persistente o cronica che ha avuto una risposta insufficiente a un precedente trattamento

    • Informazioni sulla sicurezza importanti

    Doptelet è un agonista del recettore della trombopoietina (TPO) e gli agonisti del recettore TPO sono stati associati a complicanze trombotiche e tromboemboliche nei pazienti con malattia epatica cronica o trombocicytopenia immunitaria. Nei pazienti con malattia epatica cronica, gli eventi tromboembolici (trombosi vena portale) si sono verificati nello 0,4% (1/274) dei pazienti sottoposti a doptelette. Nei pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria cronica, gli eventi tromboembolici (arteriosi o venosi) si sono verificati nel 7% (9/128) di pazienti che hanno ricevuto doptelette.

    Doptelet non deve essere somministrato a pazienti con malattia epatica cronica o trombocitopenia immunitaria nel tentativo di normalizzare la conta piastrinica.

    Le reazioni avverse più comuni negli studi clinici erano infezione virale, nasofaryngite, tosse, tosse, piressia e dolore orofaryngeal.

    Per segnalare sospette reazioni avverse, contattare Sobi, Inc. al numero 1-866-773-5274 o FDA a 1-800-FDA-1088 o FDA.gov/medwatch settimane nella fase centrale di 12 settimane dello studio AVA-PED-301.

    ** L'efficacia è stata anche valutata mediante risposta piastrinica, definita come la proporzione di soggetti che raggiungono almeno due valutazioni piastriniche consecutive ≥50 × 10^9/L nella fase centrale in assenza di farmaci da salvata Condizione autoimmune acquisita caratterizzata da una bassa conta piastrinica e un aumentato rischio di sanguinamento e rappresenta un carico di malattia a sfaccettatura per bambini e adolescenti. Il sanguinamento può variare da sintomi minori, come lividi, a risultati più gravi come l'emorragia intracranica. L'ITP può anche avere un impatto significativo sulla qualità della vita, compresa la grave affaticamento e le restrizioni sull'attività fisica a causa del rischio di sanguinamento.

    Informazioni su doptelet (Avatrombopag) Il doptelet è un agonista del recettore della trombopoietina somministrato per via orale (TPO-RA) che imita gli effetti biologici del TPO nello stimolare lo sviluppo e la maturazione dei megakarieociti, risultando in aumento della conta delle piastrine. È approvato dalla US Food & Drug Administration (FDA) per il trattamento della trombocitopenia in pazienti adulti con malattie epatiche croniche che sono in programma per sottoporsi a una procedura e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della trombocitopenia grave in pazienti adulti con malattie del fegato croniche (CLD) che sono in programma una procedura invasiva. Nel giugno 2019, Doptelet è stato approvato dalla FDA per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) che hanno avuto una risposta insufficiente a un trattamento precedente e nel 2021, il doptelet è stato approvato da EMA per il trattamento dell'ITP cronico primario che sono refrattari ad altri trattamenti (E.G. Immunoglobulins).

    About Sobi North America Come affiliato nordamericano della società biofarmaceutica internazionale Sobi, il team Sobi Nord America è impegnato nella visione del Sobi di essere leader nel fornire trattamenti innovativi che trasformano la vita per le persone rare. Il nostro portafoglio di prodotti include più trattamenti approvati incentrati su immunologia, ematologia e cure speciali. Con la sede degli Stati Uniti nell'area di Boston, il quartier generale canadese nell'area di Toronto e le vendite sul campo, i rappresentanti di accesso medico e di mercato che abbracciano il Nord America, il nostro team in crescita ha una comprovata esperienza di eccellenza commerciale. Ulteriori informazioni sono disponibili su https://www.sobi.com/usa/en o su www.sobi.com.

    Informazioni su Sobi® Sobi è una società globale di biofarma che sblocca il potenziale delle innovazioni rivoluzionarie, trasformando la vita quotidiana per le persone che vivono con malattie rare. Sobi ha circa 1.900 dipendenti in Europa, Nord America, Medio Oriente, Asia e Australia. Nel 2024, le entrate ammontavano a 26 miliardi di SEK. La quota di Sobi (STO: Sobi) è elencata su Nasdaq Stoccolma. Maggiori informazioni su Sobi su Sobi.com e LinkedIn.

    Riferimenti

    1. Informazioni sulla prescrizione del doptelet. Doptelet U.S. Informazioni sul prodotto. Ultimo aggiornamento: luglio 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Fonte: Sobi

    Pubblicato : 2025-07-29 12:00

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