SOBIは、米国食品医薬品局が、持続性または慢性免疫血小板減少症（ITP）を伴う1年以上の小児患者の血小板減少症の治療のためにドプテレット（アバトロンボパグ）を承認することを発表しました

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マサチューセッツ州ウォルサム、2025年7月25日（Globe Newswire）-Sobi North America、スウェーデンのOrphan Biovitrum AB（SOBI®）の北米の関連会社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が承認したドプテレット（Avatrombopag）の継続患者患者の患者患者を発表しました。または、以前の療法に対して不十分な反応を示した慢性免疫血小板減少症（ITP）。 1承認には、1歳から6歳未満の子供に使用するための新しい製剤、ドップテレットスプリンクル（AvatRombopag）経口顆粒も含まれます。 1

「ドプテレットは、持続的または慢性的なITPを備えた小児および青年の治療における有意な進歩を表しています」と、Dana-Farber/Boston Children disorders CenterのDana-Farber/Boston Children disorders Centerの血液学的臨床研究、MMSC、MMSC、MMSC、MMSC、MMSC、MMSC、MMSC、MMSCのメリーランド州、MMSCは、Ava-PED-301の研究者をリードしています。 「このセラピーは、錠剤として入手可能で、現在は新しい小児振りかけとして利用可能であり、食物制限がないため、シンプルで柔軟な管理を提供します。小児ITPのドプテレットの承認は、小児患者のITPの管理において課題に対処するのに役立つ新しい治療オプションを提供します。」

ドプテレットスプリンクルは、1年齢から6年未満の患者の承認された投与型ですが、ドプテレット錠は6歳以上の患者の承認された投与量です。 1

小児承認は、ITPによる小児科被験者の治療におけるドプテレットの有効性、安全性、および薬物動態を評価するグローバルな無作為化第3相研究であるAVA-PED-301の結果に基づいています。この研究では、ドプテレット患者の27.8％が、救助薬の非存在下でのプラセボ患者の0％に対して、耐久性のある血小板応答の主要エンドポイントを達成したことが示されました（P = 0.0077、95％CI 15.8-39.7）。また、ドプテレット患者の81.5％は、プラセボ群の患者に対して、血小板応答の代替主要エンドポイント**を達成しました（P = <0.0001、95％CI 71.1-91.8）。 8日目には、ドプテレット患者の55.6％（95％CI：41.4％、69.1％）は、救助療法がない場合（P <0.0001）とプラセボ患者（95％CI：0.0％、16.1％）で血小板数≥50×10^9/Lでした。ドップテレットは一般的に忍容性が高かった。持続性または慢性免疫血小板減少症の小児患者では、最も一般的な副作用（10％以上）はウイルス感染、鼻咽頭炎、咳、輝く、咽頭疼痛1

でした。

「2019年に導入されて以来、Dopteletは成人の慢性ITPの礎石療法でした」とSobi North Americaの社長であるDuane Barnesは述べています。 「この承認は、イノベーションへのコミットメントを強化するだけでなく、2つの製剤でドプテレットを提供することにより、患者とその家族の治療体験を拡大することを可能にします。」

免疫血小板減少症（ITP）は、血小板の数が少ないことを特徴とする自己免疫障害であり、bluedingの増加につながります。 ITPと一緒に住んでいる100万人まで最大100人が推定されています。小児では、ITPは年間100,000人の子供のうち5人で発生し、新たに診断された小児ITP患者の最大25％が慢性ITPを発症します。現在、治療法はありません。患者は通常、さまざまな治療後に再発します。

適応症

dopteletは、：

  • 成人肝疾患の成人患者の血小板細胞を治療するために示されるトロンボポエチン受容体アゴニストです。以前の治療または慢性免疫血小板減少症の1歳以上の小児患者の以前の治療に対して不十分な反応を示した血小板減少症
  • 血小板減少症

    • 重要な安全情報

    ドプテレットはトロンボポエチン（TPO）受容体アゴニストであり、TPO受容体アゴニストは、慢性肝臓疾患または免疫血小板ペニアの患者の血栓症および血栓塞栓性合併症と関連しています。慢性肝疾患の患者では、ドプテレットを投与された患者の0.4％（1/274）で血栓塞栓性イベント（門脈血栓症）が発生しました。慢性免疫血小板減少症の成人患者では、ドプテレットを投与された患者の7％（9/128）で血栓塞栓性イベント（動脈または静脈）が発生しました。

    ドプテレットは、血小板数を正常化するために慢性肝疾患または免疫血小板減少症の患者に投与すべきではありません。

    臨床試験での最も一般的な副作用は、ウイルス感染、鼻咽頭炎、咳、ピレクシア、頭蓋症疼痛でした。

    副作用の疑いを報告するには、1-866-773-5274またはFDA（1-800-FDA-1088または fda.gov/medwatch 。 AVA-PED-301研究の12週間のコアフェーズで8週間。

    **有効性は、救助薬の非存在下でコアフェーズで少なくとも2つの連続した血小板評価を達成する被験者の割合として定義された血小板応答によっても評価されました。低血小板数と出血のリスクの増加を特徴とする後天性自己免疫状態は、小児および青年の多面的な疾患負担を表しています。出血は、打撲などの軽度の症状から、頭蓋内出血などのより深刻な所見にまで及びます。 ITPは、出血のリスクによる重度の疲労や身体活動の制限など、生活の質に大きな影響を与える可能性があります。

    doptelet（avatrombopag） dopteletは、経口投与されたトロンボポポエチン受容体アゴニスト（TPO-RA）であり、TPOの生物学的効果を模倣し、巨皮球の発達と成熟を刺激し、系統測定値を増加させます。処置を受ける予定の慢性肝疾患の成人患者における血小板細胞骨の治療のための米国食品医薬品局（FDA）によって承認され、ヨーロッパ医薬品局（EMA）によって、乳児肝疾患を受けた慢性肝臓疾患（CLD）の重度の血小板減少症の治療のために治療を受けます。 2019年6月、ドプテレットは、以前の治療に対する慢性免疫血小板減少症（ITP）の成人患者における血栓細胞性腫の治療のためにFDAによって承認されました。 Immunoglobulins）。当社の製品ポートフォリオには、免疫学、血液学、専門ケアに焦点を当てた複数の承認された治療法が含まれています。ボストン地域に米国本社、トロント地域のカナダ本部、北米にまたがるフィールドセールス、医療および市場アクセスの代表者がいるため、成長しているチームは商業的卓越性の実績があります。詳細については、https：//www.sobi.com/usa/enまたはwww.sobi.com。

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    sobi®について sobiは、画期的なイノベーションの可能性を解き放ち、希少な病気のある人々の日常生活を変えるグローバルなバイオファルマ企業です。ソビには、ヨーロッパ、北米、中東、アジア、オーストラリアに約1,900人の従業員がいます。 2024年、収益は260億セクになりました。 Sobiのシェア（STO：Sobi）はNasdaq Stockholmにリストされています。 Sobi.comとLinkedInのSobiの詳細。

    参照

    1。 Doptelet処方情報。 Doptelet U.S.製品情報。最終更新：2025年7月。ノースカロライナ州モリスビル：Akarx、Inc。

    出典：Sobi

    投稿しました : 2025-07-29 12:00

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