Sobi는 미국 식품의 약국이 1 년 이상 소아 환자에서 혈소판 감소증의 치료를 위해 Doptelet (avatrombopag)을 승인한다고 발표했다.

Drugslib을 팔로우하세요

2025 년 7 월 25 일, Mass. (Globe Newswire) - Sobi North America, Sobi®의 북미 계열사 인 Sobi North America는 오늘 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)가 소아과 환자의 혈전 치료를 위해 혈소판 치료에 대한 미국 식품 및 의약품 관리 (Avatrombopag)를 승인했다고 발표했습니다. 이전 요법에 대한 반응이 충분하지 않은 면역 혈소판 감소증 (ITP). 1 승인에는 1 ~ 6 세 미만의 어린이에게 사용하기 위해 새로운 제제, 도격계 뿌리 림 (Avatrombopag) 경구 과립이 포함됩니다. 1

“도열계는 지속적이거나 만성적 인 ITP를 가진 어린이와 청소년의 치료에 중요한 발전을 나타냅니다. "이 요법은 구강이기 때문에 단순하고 유연한 투여를 제공하며, 정제로 제공되며 현재는 새로운 소아 뿌린 제형으로 제공되며 음식 제한이 없습니다. 소아 ITP를위한 도약의 승인은 소아 환자의 ITP 관리에있어 문제를 해결하는 데 도움이되는 새로운 치료 옵션을 제공합니다."

.

Doptelet Sprinkle은 1 ~ 6 세 미만의 환자에게 승인 된 복용량 형태이며, 도구 정제는 6 세 이상의 환자에게 승인 된 복용량 형태입니다. 1

소아 승인은 ITP를 사용한 소아 대상체의 치료에서 이점의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 글로벌의 무작위 3 상 연구 인 AVA-PED-301의 결과를 기반으로합니다. 이 연구는 도포넷 환자의 27.8%가 구조 약물이 없을 때 위약 환자의 0% 대 내구성 혈소판 반응*의 1 차 평가 변수를 달성 한 것으로 나타났습니다 (P = 0.0077, 95% CI 15.8-39.7). 또한, 도격계 환자의 81.5%가 위약 그룹에서 환자가 아닌 혈소판 반응 **의 대안적인 1 차 평가 변수를 달성했다 (p = <0.0001, 95% CI 71.1-91.8). 8 일째, 도열 환자의 55.6%(95%CI : 41.4%, 69.1%)는 위약 환자가없는 경우 (95%CI : 0.0%, 16.1%) 구조 요법 (P <0.0001)이없는 경우 혈소판 수 ≥50 × 10^9/L을 가졌다. 도격계는 일반적으로 내약성이 좋았다. 지속적이거나 만성 면역 혈소판 감소증이있는 소아 환자의 경우, 가장 흔한 부작용 (≥ 10%)은 바이러스 감염, 비 인두염, 기침, 피 렉스 및 구 인두 통증이었다 .1

Sobi North America의 Duane Barnes 사장은“2019 년에 도입 된 이후, Doptelet은 성인의 만성 ITP를위한 초석 치료법이었습니다. "이 승인은 혁신에 대한 우리의 헌신을 강화할뿐만 아니라 두 가지 제제로 도격계를 제공함으로써 환자와 그 가족의 치료 경험을 확장 할 수 있습니다."

면역 혈소판 감소증 (ITP)은 혈관 수의 낮은 수 혈관이 특징 인자가 면역 장애이며, 멍이 들고 출혈의 위험을 증가시킵니다. ITP와 함께 살 수있는 백만 명당 최대 100 명까지 추정됩니다. 어린이의 경우 ITP는 연간 100,000 명의 어린이 중 5 명에 발생하며 새로 진단 된 소아 ITP 환자의 최대 25%가 만성 ITP를 발생시킵니다. 현재 치료법이 없으며 환자는 일반적으로 다양한 치료 후에 재발합니다.

적응증

도열계는 다음과 같은 치료를 위해 지시 된 혈전 피에 틴 수용체 작용제입니다. 이전 치료에 불충분 한 반응을 보인 지속적 또는 만성 면역 혈소판 감소증이있는 1 년 이상 소아 환자에서 이전 치료에 대해 불충분 한 반응을 보였습니다

중요한 안전 정보

도열계는 TPO (Thrombopoietin) 수용체 작용제이며 TPO 수용체 작용제는 만성 간 질환 또는 면역 혈소판 감소증 환자의 혈전 성 및 혈전 색전증 합병증과 관련이 있습니다. 만성 간 질환이있는 환자에서, 혈전 색전증 사건 (문맥 정맥 혈전증)은 도전질을받는 환자의 0.4% (1/274)에서 발생했다. 만성 면역 혈소판 감소증이있는 성인 환자의 경우, 혈전 색전증 사건 (동맥 또는 정맥)이 도약을받는 환자의 7% (9/128)에서 발생했습니다.

혈소판 수는 혈소판 수를 정상화하기 위해 만성 간 질환 또는 면역 혈소판 감소증 환자에게 투여해서는 안됩니다.

임상 시험에서 가장 흔한 부작용은 바이러스 감염, 비 인두염, 기침, 기침, 비록 록스 및 영양소 통증이었다.

.

의심되는 부작용을보고하려면 Sobi, Inc. (1-866-773-5274) 또는 1-800-fda-1088 또는 fda.gov/medwatch .

에 연락하십시오. AVA-PED-301 연구의 12 주 핵심 단계에서 8 주.

** 효능은 또한 혈소판 반응에 의해 평가되었으며, 구조 약물의 부재에서 핵심 단계에서 적어도 2 개의 연속 혈소판 평가를 달성하는 대상의 비율로 정의된다. 혈소판 수가 낮고 출혈의 위험이 증가하는 드문 획득 된자가 면역 조건은 어린이와 청소년의다면 질병 부담을 나타냅니다. 출혈은 타박상과 같은 경미한 증상에서부터 두개 내 출혈과 같은 더 심각한 발견에 이르기까지 다양합니다. ITP는 심각한 피로와 출혈 위험으로 인한 신체 활동에 대한 제한을 포함하여 삶의 질에 큰 영향을 줄 수 있습니다.

Doptelet (avatrombopag) doptelet은 메가 카코리 세포의 발달 및 성숙을 자극하는 데있어 TPO의 생물학적 효과를 모방하여 혈소판 수를 증가시키는 경구 투여 된 트롬포 피에틴 수용체 작용제 (TPO-RA)입니다. 그것은 만성 간 질환을 앓고있는 성인 환자의 성인 환자에서 혈소판 감소증 치료를 위해 미국 식품의 약국 (FDA)의 승인을 받았으며, 만성 간 질환 (CLD)이있는 성인 환자의 심각한 혈전 치료제 치료를 위해 유럽 의약 기관 (EMA)에 의해 침습적 절차를 겪을 예정입니다. 2019 년 6 월, 도형물은 이전 치료에 대한 불충분 한 반응을 보인 만성 면역 혈소판 감소증 (ITP)이있는 성인 환자의 성인 환자에서 혈소판 감소증 치료를 위해 FDA의 승인을 받았으며 2021 년에는 다른 치료에 대한 일차 만성 ITP의 치료에 대한 EMA에 의해 승인되었다 (예 : 피코 로이드). Immunoglobulins). 당사의 제품 포트폴리오에는 면역학, 혈액학 및 전문 치료에 중점을 둔 여러 승인 된 치료법이 포함됩니다. 보스턴 지역에 미국 본사, 토론토 지역의 캐나다 본사, 북미 지역에 걸친 현장 판매, 의료 및 시장 액세스 담당자가있는 우리의 성장 팀은 상업적 우수성에 대한 입증 된 기록을 가지고 있습니다. 자세한 내용은 https://www.sobi.com/usa/en 또는 www.sobi.com에서 확인할 수 있습니다.

Sobi® 정보 Sobi는 획기적인 혁신의 잠재력을 해제하여 희귀 한 질병을 앓고있는 사람들의 일상 생활을 변화시키는 글로벌 바이오 제약 회사입니다. Sobi는 유럽, 북미, 중동, 아시아 및 호주 전반에 약 1,900 명의 직원을 보유하고 있습니다. 2024 년에 매출은 260 억 달러에 달했습니다. Sobi 's Share (Sto : Sobi)는 Nasdaq 스톡홀름에 등재되어 있습니다. Sobi.com 및 LinkedIn에서 Sobi에 대한 자세한 내용.

참조

1. 도격계 처방 정보. 도격계 미국 제품 정보. 마지막 업데이트 : 2025 년 7 월. NC : Akarx, Inc.

출처 : Sobi

게시됨 : 2025-07-29 12:00

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기있는 키워드