SOBI mengumumkan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. meluluskan Doptelet (Avatrombopag) untuk rawatan thrombocytopenia pada pesakit pediatrik satu tahun dan lebih tua dengan thrombocytopenia imun berterusan atau kronik (ITP)

Ikuti Drugslib di

Waltham, Mass., 25 Julai 2025 (Globe Newswire) - Sobi Amerika Utara, afiliasi Amerika Utara Sweden Orphan Biovitrum AB (Sobi®), hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. Thrombocytopenia imun (ITP) yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk terapi terdahulu. 1 Kelulusan juga termasuk rumusan baru, Doptelet Sprinkle (Avatrombopag) Granul Oral, untuk digunakan pada kanak -kanak berumur satu hingga kurang dari enam tahun. 1

"Doptelet mewakili kemajuan yang signifikan dalam rawatan kanak-kanak dan remaja dengan ITP yang berterusan atau kronik," kata Rachael Grace, MD, MMSC, pakar hematologi kanak-kanak dan pengarah, penyelidikan klinikal hematologi di Dana-Farber/Boston Kanak-kanak dan Pusat Gangguan Darah. "Terapi ini menawarkan pentadbiran yang mudah dan fleksibel kerana ia adalah lisan, boleh didapati sebagai tablet dan kini sebagai formulasi taburan pediatrik baru dan tidak mempunyai sekatan makanan. Kelulusan Doptelet untuk ITP pediatrik menawarkan keluarga pilihan rawatan baru yang dapat membantu menangani cabaran dalam menguruskan ITP dalam pesakit pediatrik."

Doptelet Sprinkle adalah bentuk dos yang diluluskan untuk pesakit yang berumur satu hingga kurang dari enam tahun, manakala tablet Doptelet adalah bentuk dos yang diluluskan untuk pesakit yang berumur enam dan ke atas. 1

Kelulusan pediatrik didasarkan pada hasil dari AVA-PED-301, kajian global, rawak, fasa 3 yang menilai keberkesanan, keselamatan, dan farmakokinetik Doptelet dalam rawatan subjek pediatrik dengan ITP. Kajian menunjukkan bahawa 27.8% pesakit Doptelet mencapai titik akhir utama tindak balas platelet tahan lama* berbanding 0% pesakit plasebo tanpa adanya ubat penyelamat (p = 0.0077, 95% CI 15.8-39.7). Juga, 81.5% pesakit Doptelet mencapai titik akhir utama alternatif respons platelet ** berbanding tiada pesakit dalam kumpulan plasebo (p = <0.0001, 95% CI 71.1-91.8). Pada hari ke -8, 55.6%pesakit Doptelet (95%CI: 41.4%, 69.1%) mempunyai kiraan platelet ≥50 × 10^9/L jika tiada terapi penyelamatan (p <0.0001) berbanding pesakit plasebo (95%CI: 0.0%, 16.1%). Doptelet pada umumnya diterima dengan baik. Dalam pesakit pediatrik dengan thrombocytopenia imun yang berterusan atau kronik, tindak balas buruk yang paling biasa (≥ 10%) adalah jangkitan virus, nasofaring, batuk, pyrexia, dan sakit oropharyngeal.1

"Sejak pengenalannya pada tahun 2019, Doptelet telah menjadi terapi asas untuk ITP kronik pada orang dewasa," kata Duane Barnes, presiden SOBI North America. "Kelulusan ini bukan sahaja memperkuat komitmen kami terhadap inovasi tetapi juga membolehkan kami mengembangkan pengalaman rawatan untuk pesakit dan keluarga mereka dengan menawarkan dopopel dalam dua formulasi." Dianggarkan sehingga 100 orang per juta hidup dengan ITP. Pada kanak -kanak, ITP berlaku dalam lima daripada 100,000 kanak -kanak setahun dan sehingga 25% daripada pesakit ITP pediatrik yang baru didiagnosis mengembangkan ITP kronik. Pada masa ini, tiada ubat yang tersedia, dan pesakit biasanya berulang selepas pelbagai rawatan.

indications

doptelet adalah agonis reseptor thrombopoietin yang ditunjukkan untuk rawatan:

  • thrombocytopenia pada pesakit kronik yang dijadualkan thrombocytopenia yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk rawatan sebelumnya
  • thrombocytopenia pada pesakit pediatrik 1 tahun ke atas dengan thrombocytopenia imun yang berterusan atau kronik yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk rawatan sebelumnya

    • Maklumat keselamatan penting

    Doptelet adalah agonis reseptor thrombopoietin (TPO) dan agonis reseptor TPO telah dikaitkan dengan komplikasi trombotik dan thromboembolic pada pesakit dengan penyakit hati kronik atau trombositopenia imun. Pada pesakit dengan penyakit hati kronik, peristiwa thromboembolic (trombosis urat portal) berlaku dalam 0.4% (1/274) pesakit yang menerima DOPTELET. Pada pesakit dewasa dengan thrombocytopenia imun kronik, peristiwa thromboembolic (arteri atau vena) berlaku dalam 7% (9/128) pesakit yang menerima DOPTELET.

    Doptelet tidak boleh diberikan kepada pesakit dengan penyakit hati kronik atau thrombocytopenia imun dalam usaha untuk menormalkan bilangan platelet.

    Untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki, hubungi SOBI, Inc. di 1-866-773-5274 atau FDA pada 1-800-FDA-1088 atau fda.gov/medwatch Dalam fasa teras 12 minggu kajian AVA-PED-301.

    ** Keberkesanan juga dinilai oleh tindak balas platelet, yang ditakrifkan sebagai perkadaran subjek yang mencapai sekurang -kurangnya dua penilaian platelet berturut -turut ≥50 × 10^9/l dalam fasa teras tanpa ubat penyelamat. Kondisi autoimun yang diperolehi, yang diperolehi oleh kiraan platelet yang rendah dan peningkatan risiko pendarahan, dan mewakili beban penyakit pelbagai aspek untuk kanak-kanak dan remaja. Pendarahan boleh terdiri daripada gejala kecil, seperti lebam, kepada penemuan yang lebih teruk seperti pendarahan intrakranial. ITP juga boleh memberi kesan yang signifikan terhadap kualiti hidup termasuk keletihan dan sekatan yang teruk terhadap aktiviti fizikal akibat risiko pendarahan.

    Mengenai Doptelet (Avatrombopag) Doptelet adalah agonis reseptor thrombopoietin yang ditadbir secara lisan (TPO-RA) yang meniru kesan biologi TPO dalam merangsang perkembangan dan kematangan megakaryocytes, mengakibatkan peningkatan kiraan platelet. Ia diluluskan oleh Pentadbiran Makanan & Dadah AS (FDA) untuk rawatan thrombocytopenia pada pesakit dewasa dengan penyakit hati kronik yang dijadualkan menjalani prosedur dan oleh Agensi Ubat -ubatan Eropah (EMA) untuk rawatan trombositopenia yang teruk pada pesakit dewasa dengan penyakit hati kronik (CLD) yang dijadualkan di bawah prosedur yang dijadualkan. Pada bulan Jun 2019, Doptelet telah diluluskan oleh FDA untuk rawatan thrombocytopenia pada pesakit dewasa dengan thrombocytopenia imun kronik (ITP) yang mempunyai tindak balas yang tidak mencukupi untuk rawatan sebelumnya dan pada tahun 2021, Doptelet telah diluluskan oleh EMA untuk rawatan ITP kronik. Immunoglobulins). Portfolio produk kami termasuk pelbagai rawatan yang diluluskan yang memberi tumpuan kepada imunologi, hematologi dan penjagaan khusus. Dengan Ibu Pejabat A.S. di kawasan Boston, ibu pejabat Kanada di kawasan Toronto, dan wakil -wakil akses jualan, perubatan dan pasaran lapangan yang merangkumi Amerika Utara, pasukan kami yang semakin meningkat mempunyai rekod kecemerlangan komersil yang terbukti. Maklumat lanjut boleh didapati di https://www.sobi.com/usa/en atau di www.sobi.com.

    Mengenai SOBI® SOBI adalah sebuah syarikat biopharma global yang membuka potensi inovasi terobosan, mengubah kehidupan seharian untuk orang yang hidup dengan penyakit yang jarang berlaku. SOBI mempunyai kira -kira 1,900 pekerja di seluruh Eropah, Amerika Utara, Timur Tengah, Asia dan Australia. Pada tahun 2024, pendapatan berjumlah 26 bilion. Bahagian Sobi (STO: SOBI) disenaraikan di Nasdaq Stockholm. Lebih banyak mengenai SOBI di Sobi.com dan LinkedIn.

    Rujukan

    1. Doptelet menetapkan maklumat. Maklumat Produk A.S. Doptelet. Terakhir Dikemaskini: Julai 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Sumber: Sobi

    Disiarkan : 2025-07-29 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular