Sobi kondigt de Amerikaanse Food and Drug Administration aan Doptelet (avatrombopag) goed voor de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische patiënten één jaar en ouder met aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Volg Drugslib op

Waltham, Mass., 25 juli 2025 (Globe Newswire) - Sobi Noord -Amerika, het Noord -Amerikaanse filiaal van de Zweedse Orphan Biovitrum AB (Sobi®), heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde Doptelet (Avatrombopag) voor de behandeling van THROBOMEN in PediCy in Pediad. Immuuntrombocytopenie (ITP) die een onvoldoende reactie hebben gehad op een eerdere therapie. 1 De goedkeuring omvat ook een nieuwe formulering, Doptelet Sprinkle (avatrombopag) orale korrels, voor gebruik bij kinderen van een tot minder dan zes jaar. 1

"Doptelet vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang bij de behandeling van kinderen en adolescenten met aanhoudende of chronische ITP," zei Rachael Grace, MD, MMSC, pediatrische hematoloog en directeur, Hematology Clinical Research bij DANA-FARBER/BOSTON KINDEREN KIJKEREN EN BLOODVERZOEKEN CIDER en LEAD-onderzoeker van de AVA-PED-301-studie. “Deze therapie biedt eenvoudige, flexibele toediening omdat het mondeling is, beschikbaar als een tablet en nu als een nieuwe pediatrische strooi formulering en geen voedselbeperkingen heeft. De goedkeuring van Doptelet voor pediatrische ITP biedt gezinnen een nieuwe behandelingsoptie die kan helpen bij het beheren van ITP bij pediatrische patiënten."

Doptelet Sprinkle is de goedgekeurde doseringsvorm voor patiënten in de leeftijd van één tot minder dan zes jaar, terwijl Doptelet -tablet de goedgekeurde doseringsvorm is voor patiënten van zes en ouder. 1

De pediatrische goedkeuring is gebaseerd op resultaten van AVA-PED-301, een globale, gerandomiseerde, fase 3-studie die de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van dopteletes evalueert bij de behandeling van pediatrische proefpersonen met ITP. De studie toonde aan dat 27,8% van de dopteletpatiënten het primaire eindpunt van duurzame bloedplaatjesrespons* versus 0% van de placebo-patiënten bereikte in afwezigheid van reddingsmedicatie (P = 0,0077, 95% BI 15,8-39,7). Ook bereikte 81,5% van de Doptelet-patiënten het alternatieve primaire eindpunt van de bloedplaatjesrespons ** versus geen patiënten in de placebogroep (P = <0,0001, 95% BI 71,1-91,8). Op dag 8 had 55,6%van de dopteletpatiënten (95%BI: 41,4%, 69,1%) een aantal bloedplaatjes ≥50 × 10^9/l in afwezigheid van reddingstherapie (p <0,0001) versus geen placebo -patiënten (95%BI: 0,0%, 16,1%). Doptelet was over het algemeen goed verdragen. Bij pediatrische patiënten met persistente of chronische immuuntrombocytopenie waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥ 10%) virale infectie, nasofaryngitis, hoest, pyrexia en oropharyngeale pijn.1

"Sinds de introductie in 2019 is Doptelet een hoeksteentherapie voor chronische ITP bij volwassenen," zei Duane Barnes, president van Sobi Noord -Amerika. "Deze goedkeuring versterkt niet alleen onze toewijding aan innovatie, maar stelt ons ook in staat om de behandelingservaring voor patiënten en hun families uit te breiden door doptelet in twee formuleringen aan te bieden."

Immuuntrombocytopenie (ITP) is een auto -immuunstoornis die wordt gekenmerkt door een lage aantallen bloedplaatjes, leidend tot een hoger beroep en een verhoogd risico. Het wordt geschat tot 100 mensen per miljoen wonen bij ITP. Bij kinderen komt ITP voor bij vijf van de 100.000 kinderen per jaar en tot 25% van de nieuw gediagnosticeerde pediatrische ITP -patiënten ontwikkelen chronische ITP. Momenteel is er geen remedie beschikbaar en patiënten vallen meestal terug na verschillende behandelingen.

indicaties

doptelet is een trombopoietine -receptoragonist die wordt aangegeven voor de behandeling van:

  • Thrombocytopenie bij volwassen patiënten met chronische leverziekte die gepland zijn om een procedure te ondergaan. Een onvoldoende reactie op een eerdere behandeling
  • trombocytopenie bij pediatrische patiënten 1 jaar en ouder met aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie die een onvoldoende reactie hebben gehad op een eerdere behandeling

    • belangrijke veiligheidsinformatie

    doptelet is een trombopoietine (TPO) receptoragonist en TPO -receptoragonisten zijn geassocieerd met trombotische en trombotische complicaties bij patiënten met chronische leverziekte of immuuntrombocytopenie. Bij patiënten met chronische leverziekte kwamen trombo -embolische gebeurtenissen (portale adertrombose) op bij 0,4% (1/274) van patiënten die doptelet kregen. Bij volwassen patiënten met chronische immuuntrombocytopenie traden trombo -embolische gebeurtenissen (arterieel of veneus) op bij 7% (9/128) van patiënten die doptelet kregen.

    Doptelet mag niet worden toegediend aan patiënten met chronische leverziekte of immuuntrombocytopenie in een poging om het aantal bloedplaatjes te normaliseren.

    De meest voorkomende bijwerkingen in klinische onderzoeken waren virale infectie, nasopharyngitis, hoest, pyrexie en orofaryngeale pijn.

    Neem contact op met Sobi, Inc. op 1-866-773-5274 of FDA bij 1-800-FDA-1088 of fda.gov/medwatch Weken in de 12 weken durende kernfase van de AVA-PED-301-studie.

    ** Efficacy was also evaluated by platelet response, defined as the proportion of subjects achieving at least two consecutive platelet assessments ≥50×10^9/L in the core phase in the absence of rescue medication.

    About Immune thrombocytopenia (ITP)Immune thrombocytopenia (ITP) is a rare, acquired Auto-immuunaandoening gekenmerkt door een laag aantal bloedplaatjes en een verhoogd risico op bloedingen, en vertegenwoordigt een veelzijdige ziektelast voor kinderen en adolescenten. Bloeding kan variëren van kleine symptomen, zoals blauwe plekken, tot ernstigere bevindingen zoals intracraniële bloeding. ITP kan ook een significante impact hebben op de kwaliteit van leven, waaronder ernstige vermoeidheid en beperkingen op lichamelijke activiteit als gevolg van het risico op bloedingen.

    over doptelet (avatrombopag) doptelet is een oraal toegediend trombopoietine-receptoragonist (TPO-RA) die de biologische effecten van TPO nabootst bij het stimuleren van de ontwikkeling en rijping van megakaryocyten, wat in verhoogde bloedplaatjestelling. Het wordt goedgekeurd door de US Food & Drug Administration (FDA) voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassen patiënten met chronische leverziekte die gepland zijn om een procedure te ondergaan en door de European Medicines Agency (EMA) voor de behandeling van ernstige trombocytopenie bij volwassen patiënten met chronische leverziekte (CLD) die zijn gepland voor een invasieve procedure. In juni 2019 werd Doptelet goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassen patiënten met chronische immuuntrombocytopenie (ITP) die een onvoldoende reactie hebben gehad op een eerdere behandeling en in 2021, doptelet werd goedgekeurd door EMA voor de behandeling van primaire chronische ITP bij volwassen patiënten die refractorisch zijn voor andere behandelingen (bijv. Corticosticosteroïden (bijv. Corticosticaloids,. Immunoglobulines).

    over Sobi Noord -Amerika als de Noord -Amerikaanse filiaal van het internationale biofarmaceutische bedrijf Sobi Sobi, is het Sobi North America -team toegewijd aan Sobi's visie om een leider te zijn in het bieden van innovatieve behandelingen die levens van individuen met zeldzame ziekten transformeren. Onze productportfolio omvat meerdere goedgekeurde behandelingen gericht op immunologie, hematologie en specialiteitszorg. Met het Amerikaanse hoofdkantoor in de omgeving van Boston, het Canadese hoofdkantoor in de omgeving van Toronto en vertegenwoordigers van de verkoop van medische en markt voor markt voor medische en markttoegang, heeft ons groeiende team een bewezen track record van commerciële excellentie. Meer informatie is beschikbaar op https://www.sobi.com/usa/en of op www.sobi.com.

    Over Sobi® Sobi is een wereldwijd biofarma -bedrijf dat het potentieel van doorbraakinnovaties ontgrendt, waardoor het dagelijks leven wordt getransformeerd voor mensen die leven met zeldzame ziekten. Sobi heeft ongeveer 1.900 werknemers in Europa, Noord -Amerika, het Midden -Oosten, Azië en Australië. In 2024 bedroeg de omzet 26 miljard SEK. Het aandeel van Sobi (STO: Sobi) staat vermeld op NASDAQ Stockholm. Meer over Sobi op Sobi.com en LinkedIn.

    Referenties

    1. Doptelet voorschrijvende informatie. DOPTELET US PRODUCT INFORMATIE. Laatst bijgewerkt: juli 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Bron: Sobi

    Geplaatst : 2025-07-29 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden