SOBI ogłasza amerykańską administrację żywności i leków zatwierdza Doptelet (AVATHBOPAG) do leczenia trombocytopenii u pacjentów pediatrycznych rocznie i starszych z uporczywą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP)

Śledź Drugslib na

Waltham, Mass., 25 lipca 2025 r. (Globe Newswire) - Sobi Ameryka Północna, północnoamerykańska partner szwedzkiej sieroty biovitrum AB (SOBI®), dziś ogłosił, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) zatwierdzona Doptelet (avatrombopag) do leczenia trombolusopenii w utyce i starych leków na starych z udziałem w zakresie ukończenia i leku). Trombocytopenia (ITP), który nie miał wystarczającej odpowiedzi na wcześniejszą terapię. 1 Zatwierdzenie obejmuje również nowe preparat, posypki doustne (avatrombopag), do stosowania u dzieci w wieku od jednego do sześciu lat. 1

„Doptelet reprezentuje znaczny postęp w leczeniu dzieci i młodzieży z trwałym lub przewlekłym ITP”, powiedział Rachael Grace, MD, MMSC, hematolog pediatryczny i dyrektor badań hematologii w Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Cloy Childers Cancer and Cloy Chulders Cancer i zabezpieczenia krwi. „Ta terapia oferuje prostą, elastyczną administrację, ponieważ jest doustna, dostępna jako tablet, a teraz jako nowy preparat z posypki pediatrycznej i nie ma ograniczeń żywności. Zatwierdzenie dopchletu dla pediatrycznego ITP oferuje rodzinom nową opcję leczenia, która może pomóc w leczeniu ITP u pacjentów z pediatrycznym.”.

Doptelet posypka jest zatwierdzoną postacią dawkowania u pacjentów w wieku od jednego do sześciu lat, podczas gdy tabletka dopteletowa jest zatwierdzoną formą dawkowania dla pacjentów w wieku sześciu i więcej. 1

Zatwierdzenie pediatryczne opiera się na wynikach AVA-PED-301, globalnego, randomizowanego badania fazy 3 oceniającego skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę dopteletu w leczeniu pacjentów pediatrycznych ITP. Badanie wykazało, że 27,8% pacjentów z dopchelem osiągnęło pierwotny punkt końcowy trwałej odpowiedzi płytek krwi* w porównaniu z 0% pacjentów z placebo przy braku leków ratunkowych (p = 0,0077, 95% CI 15,8-39,7). Również 81,5% pacjentów z dopteletami osiągnęło alternatywny pierwotny punkt końcowy odpowiedzi płytek krwi ** w porównaniu z brakiem pacjentów w grupie placebo (p = <0,0001, 95% CI 71,1-91,8). W dniu 8, 55,6%pacjentów z dopchelem (95%CI: 41,4%, 69,1%) miało liczbę płytek krwi ≥50 × 10^9/l przy braku leczenia ratunkowego (p <0,0001) w porównaniu z żadnymi pacjentami placebo (95%CI: 0,0%, 16,1%). Doptelet był ogólnie dobrze tolerowany. U dzieci z trwałą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (≥ 10%) były infekcja wirusowa, zapalenie nosogarytmiczne, kaszel, pyrexia i bóle gardłowe. 1

„Od momentu wprowadzenia w 2019 r. Doptelet był terapią kamieni pod przewlekłym ITP u dorosłych”, powiedział Duane Barnes, prezes Sobi North America. „Ta zatwierdzenie nie tylko wzmacnia nasze zaangażowanie w innowacje, ale także pozwala nam rozszerzyć doświadczenie w leczeniu pacjentów i ich rodzin poprzez oferowanie dopteletu w dwóch preparatach.”

małopłytkowość odpornościową (ITP) jest zaburzeniem autoimmunologicznym charakteryzującym się małą liczbą płytek krwi, prowadzącą do zasłaniania i zwiększonego ryzyka. Szacuje się, że do 100 osób na milion na żywo z ITP. U dzieci ITP występuje u pięciu na 100 000 dzieci rocznie i do 25% nowo zdiagnozowanych pacjentów z ITP i ITP rozwija przewlekłe ITP. Obecnie nie jest dostępne lekarstwo, a pacjenci zwykle nawracają po różnych zabiegach.

Wskazania

Doptelet jest agonistą receptora trombopoetyny wskazanego do leczenia:

  • Tombocytopenia u dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby, które są planowane do uruchomienia procedury. miał niewystarczającą odpowiedź na poprzednie leczenie
  • trombocytopenia u pacjentów pediatrycznych w wieku 1 roku i starszych z trwałą lub przewlekłą małopłytkowością odpornościową, które nie miały niewystarczającej odpowiedzi na poprzednie leczenie

    • Ważne informacje o bezpieczeństwie

    Doptelet jest agonistą receptora trombopoetyny (TPO), a agoniści receptora TPO są związani z powikłaniami zakrzepowymi i zakrzepowymi u pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby lub ciosem immunologicznym. U pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby zdarzenia zakrzepowo -zatorowe (zakrzepica żyły wrotnej) wystąpiły u 0,4% (1/274) pacjentów otrzymujących doptelet. U dorosłych pacjentów z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną zdarzenia zakrzepowo -zatorowe (tętnicze lub żylne) wystąpiły u 7% (9/128) pacjentów otrzymujących dopchnę

    Doptelet nie należy podawać pacjentom z przewlekłą chorobą wątroby lub małopłytkowością odpornościową w celu normalizacji liczby płytek krwi.

    Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi w badaniach klinicznych były zakażenie wirusowe, zapalenie nosogrześciwych, kaszel, pirexia i ból ustnożenowy.

    To report SUSPECTED ADVERSE REACTIONS, contact Sobi, Inc. at 1-866-773-5274 or FDA at 1-800-FDA-1088 or fda.gov/medwatch.

    * A durable response consisted of patients achieving a platelet count >=50,000/uL for six of the last eight tygodnie w 12-tygodniowej fazie podstawowej badania AVA-PED-301.

    Skuteczność

    ** oceniono również za pomocą odpowiedzi płytek krwi, zdefiniowanej jako odsetek osób osiągających co najmniej dwie kolejne oceny płytek krwi ≥50 × 10^9/L w fazie podstawowej w braku leków ratunkowych.

    o odporności zakrzepowej zakrzepowej (ITP) ITPTOPEnia (ITP) jest Rire, pozbawiony zakrzepek. Stan autoimmunologiczny charakteryzujący się niską liczbą płytek krwi i zwiększonym ryzykiem krwawienia i reprezentuje wieloaspektowy obciążenie choroby dla dzieci i młodzieży. Krwawienie może wahać się od drobnych objawów, takich jak siniak, po poważniejsze wyniki, takie jak krwotok wewnątrzczaszkowy. ITP może również mieć znaczący wpływ na jakość życia, w tym poważne zmęczenie i ograniczenia aktywności fizycznej z powodu ryzyka krwawienia.

    O dopchecie (avatrombopag) jest podawanym doustnie agonistą receptora trombopoetyny (TPO-RA), który naśladuje biologiczne działanie TPO w stymulowaniu rozwoju i dojrzewania megakariocytów, co powoduje zwiększoną liczbę płytek. Jest zatwierdzony przez US Food & Drug Administration (FDA) do leczenia trombocytopenii u dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby, które mają zostać poddane procedurze i przez Europejską Agencję Leczniczą (EMA) w leczeniu ciężkiej małopłytkowości u dorosłych pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby (CLD), które mają na celu przeprowadzenie procedury inwentacyjnej. W czerwcu 2019 r. Doptelet został zatwierdzony przez FDA do leczenia małopłytkowości u dorosłych pacjentów z przewlekłą odpornością na małopłytkowość immunologiczną (ITP), którzy nie miały wystarczającej odpowiedzi na poprzednie leczenie, a w 2021 r. Doptelet został zatwierdzony przez EMA do leczenia pierwotnego przewlekłego ITP u dorosłych pacjentów, którzy są poddawani innymi leczeniem. Immunoglobulin).

    o Sobi Ameryce Północnej jako północnoamerykańskiej partnerze międzynarodowej spółki biofarmaceutycznej Sobi, zespół Sobi Północna Ameryka Północna jest zaangażowana w wizję Sobiego w byciu liderem w zapewnianiu innowacyjnych traktowania, które przekształcają życie dla osób z rzadkimi dystansami. Nasz portfolio produktów obejmuje wiele zatwierdzonych metod leczenia koncentrujących się na immunologii, hematologii i opiece specjalnej. Z siedzibą siedzibą w Bostonie w USA, kanadyjska siedziba główna w rejonie Toronto oraz przedstawiciele sprzedaży terenowej, medycyny i dostępu do rynku obejmujących Amerykę Północną, nasz rozwijający się zespół ma udokumentowane osiągnięcia w zakresie doskonałości komercyjnej. Więcej informacji jest dostępnych na stronie https://www.sobi.com/usa/en lub na stronie www.sobi.com.

    O Sobi® Sobi to globalna firma biofarma odblokowująca potencjał przełomowych innowacji, przekształcającą codzienne życie dla osób z rzadkimi chorobami. Sobi ma około 1900 pracowników w Europie, Ameryce Północnej, Bliskim Wschodzie, Azji i Australii. W 2024 r. Przychody wyniosły 26 miliardów SEK. Udział Sobiego (STO: SOBI) jest wymieniony w Nasdaq Stockholm. Więcej o SOBI na Sobi.com i LinkedIn.

    Referencje

    1. Informacje o przepisywaniu dopteletu. Informacje o produkcie Doptelet U.S.. Ostatnia aktualizacja: lipiec 2025 r. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Źródło: SOBI

    Wysłano : 2025-07-29 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe