A Sobi anuncia que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA aprova Doptelet (Avatrombopag) para o tratamento da trombocitopenia em pacientes pediátricos um ano ou mais com trombocitopenia imune persistente ou crônica (ITP)

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WALTHAM, Mass., July 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sobi North America, the North American affiliate of Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Doptelet (avatrombopag) for the treatment of thrombocytopenia in pediatric patients one year and older with persistent or Trombocitopenia imune crônica (ITP) que tiveram uma resposta insuficiente a uma terapia anterior. 1 A aprovação também inclui uma nova formulação, os grânulos orais doptelet (avatrombopag), para uso em crianças de um a menos de seis anos. 1

"Doptelet representa um avanço significativo no tratamento de crianças e adolescentes com ITP persistente ou crônico", disse Rachael Grace, MD, MMSC, hematologista pediátrico e diretor de hematologia, o Centro de Pesquisa de Dana-Farber/Boston-Poston e o Centro de Blood-Posted30. “Essa terapia oferece administração simples e flexível, porque é oral, disponível como um tablet e agora como uma nova formulação pediátrica de polvilhas e não possui restrições alimentares. A aprovação do doptelet para a ITP pediátrica oferece às famílias uma nova opção de tratamento que pode ajudar a enfrentar os desafios no gerenciamento de ITP em pacientes pediátricos.”

Polvilha do doptelet é a forma de dosagem aprovada para pacientes com idades entre um a menos de seis anos, enquanto o comprimido doptelet é o formulário de dosagem aprovado para pacientes com seis anos ou mais. 1

A aprovação pediátrica é baseada nos resultados do AVA-PED-301, um estudo global, randomizado, de fase 3, avaliando a eficácia, segurança e farmacocinética do doptelet no tratamento de indivíduos pediátricos com ITP. O estudo mostrou que 27,8% dos pacientes com doptelets atingiram o endpoint primário da resposta plaquetária durável* versus 0% dos pacientes com placebo na ausência de medicação de resgate (p = 0,0077, IC 95% 15,8-39.7). Além disso, 81,5% dos pacientes com doptelets alcançaram o endpoint primário alternativo da resposta plaquetária ** versus nenhum pacientes no grupo placebo (p = <0,0001, IC 95% 71.1-91.8). No dia 8, 55,6%dos pacientes com doptelets (IC 95%: 41,4%, 69,1%) tinham uma contagem de plaquetas ≥50 × 10^9/L na ausência de terapia de resgate (p <0,0001) versus pacientes com placebo (IC 95%: 0,0%, 16,1%). O doptelet era geralmente bem tolerado. Em pacientes pediátricos com trombocitopenia imune persistente ou crônica, as reações adversas mais comuns (≥ 10%) foram infecções virais, nasofaringite, tosse, pirexia e dor orofaríngea.1

"Desde a sua introdução em 2019, o Doptelet tem sido uma terapia de pedra angular para ITP crônica em adultos", disse Duane Barnes, presidente da América do Norte de Sobi. “Essa aprovação não apenas reforça nosso compromisso com a inovação, mas também nos permite expandir a experiência de tratamento para os pacientes e suas famílias, oferecendo doptelet em duas formulações.”

Trombocitopenia imune (ITP) é um distúrbio autoimune caracterizado por números baixos de plaquetas, que lideram a contração e um aumento de um risco de aumento do BLIM. Estima -se que até 100 pessoas por milhão vivem com o ITP. Nas crianças, o ITP ocorre em cinco dos 100.000 crianças por ano e até 25% dos pacientes pediátricos de ITP recém -diagnosticados desenvolvem ITP crônica. Atualmente, nenhuma cura está disponível e os pacientes geralmente recaem após vários tratamentos.

Indicações

Doptelet é um agonista do receptor de trombopoietina indicado para o tratamento de:

  • Trombocitopenia em pacientes adultos com doença hepática crônica que está programada para ser um procedimento. Trombocitopenia que tiveram uma resposta insuficiente a um tratamento anterior
  • Trombocitopenia em pacientes pediátricos 1 ano ou mais com trombocitopenia imune persistente ou crônica que tiveram uma resposta insuficiente a um tratamento anterior

    • Informações importantes sobre segurança

    Doptelet é um agonista do receptor do receptor de trombopoietina (TPO) e agonistas do receptor de TPO têm sido associados a complicações trombóticas e tromboembólicas em pacientes com doença hepática crônica ou trombocytopenia. Em pacientes com doença hepática crônica, os eventos tromboembólicos (trombose da veia porta) ocorreram em 0,4% (1/274) de pacientes que receberam doptelet. Em pacientes adultos com trombocitopenia imune crônica, ocorreram eventos tromboembólicos (arterial ou venoso) em 7% (9/128) de pacientes que receberam doptelet.

    doptelet não deve ser administrado a pacientes com doença hepática crônica ou trombocitopenia imune na tentativa de normalizar a contagem de plaquetas.

    Para relatar reações adversas suspeitas, entre em contato com Sobi, Inc. em 1-866-773-5274 ou FDA em 1-800-fda-1088 ou fda.gov/medwatch . Oito semanas na fase central de 12 semanas do estudo AVA-PED-301.

    ** A eficácia também foi avaliada por resposta plaquetária, definida como a proporção de indivíduos que atingem pelo menos duas avaliações de plaquetas consecutivas ≥50 × 10^9/L na fase central na ausência de medicamentos de resgate. A condição auto-imune adquirida caracterizada por uma baixa contagem de plaquetas e um risco aumentado de sangramento e representa uma carga de doenças multifacetadas para crianças e adolescentes. O sangramento pode variar de sintomas menores, como hematomas, a achados mais graves, como hemorragia intracraniana. O ITP também pode ter um impacto significativo na qualidade de vida, incluindo fadiga grave e restrições à atividade física devido ao risco de sangramento.

    Sobre Doptelet (Avatrombhopag) Doptelet é um agonista do receptor de trombopoietina administrado por via oral (TPO-RA) que imita os efeitos biológicos do TPO no estimular o desenvolvimento e a maturação dos megakariocytes, resultando em aumento da contagem de plaenças. É aprovada pela Food & Drug Administration dos EUA (FDA) para o tratamento da trombocitopenia em pacientes adultos com doença hepática crônica que estão programadas para passar por um procedimento e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de trombocitopênia grave em pacientes adultos com doença fírica crônica (CLD) que são agendadas para agendamento de gemas. Em junho de 2019, o doptelet foi aprovado pelo FDA para o tratamento da trombocitopenia em pacientes adultos com trombocitopenia imune crônica (ITP) que tiveram uma resposta insuficiente a um tratamento anterior e em 2021, o DOPTELT foi aprovado por EMA para o tratamento de ITP crônico primário em adultos que são refratados imunoglobulinas). Nosso portfólio de produtos inclui vários tratamentos aprovados focados em imunologia, hematologia e atendimento especializado. Com a sede dos EUA na área de Boston, sede canadense na área de Toronto e representantes de vendas de campo, acesso médico e de acesso ao mercado que abrangem a América do Norte, nossa crescente equipe tem um histórico comprovado de excelência comercial. Mais informações estão disponíveis em https://www.sobi.com/usa/en ou em www.sobi.com.

    Sobre Sobi® Sobi é uma empresa global de biopharma que desbloqueia o potencial de inovações inovadoras, transformando a vida cotidiana para as pessoas que vivem com doenças raras. Sobi tem aproximadamente 1.900 funcionários em toda a Europa, América do Norte, Oriente Médio, Ásia e Austrália. Em 2024, a receita totalizou 26 bilhões de SEK. A Share Share (STO: SOBI) de Sobi está listada no NASDAQ Estocolmo. Mais sobre Sobi em Sobi.com e LinkedIn.

    Referências

    1. Informações de prescrição do DopTelet. Informações do produto dos EUA doptelet. Última atualização: julho de 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Fonte: Sobi

    Postou : 2025-07-29 12:00

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