SOBI anunță că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri aprobă Doptelet (avatrombopag) pentru tratamentul trombocitopeniei la pacienții pediatri cu un an și mai mult cu trombocitopenie imunitară persistentă sau cronică (ITP)

Urmăriți Drugslib pe

Waltham, Mass., 25 iulie 2025 (Globe Newswire) - SOBI America de Nord, afilierea nord -americană a Suedezului Orphan Biovitrum AB (SOBI®), astăzi, Administrația S. Trombocitopenie imunitară cronică (ITP) care a avut un răspuns insuficient la o terapie anterioară. 1 Aprobarea include, de asemenea, o nouă formulare, granule orale Doptelet Sprinkle (avatrombopag), pentru utilizare la copii cu vârste mai puțin de șase ani. 1

„Doptelet reprezintă un avans semnificativ în tratamentul copiilor și adolescenților cu ITP persistent sau cronică”, a declarat Rachael Grace, MD, MMSC, hematolog și director pediatric, cercetare clinică de hematologie la Dana-Farber/Boston pentru cancerul copiilor și discordanții de sânge, și investigatorul de conducere al studiului AVA-PED-301. „Această terapie oferă o administrare simplă, flexibilă, deoarece este orală, disponibilă ca tabletă și acum ca o nouă formulare de stropire pediatrică și nu are restricții alimentare. Aprobarea Doptelet pentru ITP pediatrică oferă familiilor o nouă opțiune de tratament care poate ajuta la abordarea provocărilor în gestionarea ITP la pacienții pediatri.”

Doptelet Sprinkle este forma de dozare aprobată pentru pacienții cu vârsta cuprinsă între unu până la mai puțin de șase ani, în timp ce tableta Doptelet este forma de dozare aprobată pentru pacienții cu vârsta de șase ani. 1

Aprobarea pediatrică se bazează pe rezultatele AVA-ped-301, un studiu global, randomizat, de faza 3, care evaluează eficacitatea, siguranța și farmacocinetica Doptelet în tratamentul subiecților pediatri cu ITP. Studiul a arătat că 27,8% dintre pacienții Doptelet au obținut obiectivul principal al răspunsului plachetar durabil* față de 0% din pacienții cu placebo în absența medicamentelor de salvare (P = 0,0077, IC 95% 15,8-39,7). De asemenea, 81,5% dintre pacienții Doptelet au obținut punctul primar alternativ al răspunsului plachetar ** față de pacienții din grupul placebo (P = <0,0001, IC 95% 71,1-91,8). În ziua a 8 -a, 55,6%dintre pacienții Doptelet (IC 95%: 41,4%, 69,1%) au avut un număr de trombocite ≥50 × 10^9/L în absența terapiei de salvare (p <0,0001) față de pacienți cu placebo (95%IC: 0,0%, 16,1%). Doptelet a fost în general bine tolerat. La pacienții pediatri cu trombocitopenie persistentă sau cronică sau cronică, cele mai frecvente reacții adverse (≥ 10%) au fost infecția virală, nazofaringita, tuse, pirexie și dureri orofaringiene.1

„De la introducerea sa în 2019, Doptelet a fost o terapie de piatră de piatră pentru ITP cronică la adulți”, a declarat Duane Barnes, președintele Sobi North America. „Această aprobare nu numai că ne consolidează angajamentul față de inovație, dar ne permite să extindem experiența de tratament pentru pacienți și familiile lor, oferind Doptelet în două formulări.”

Trombocitopenie imunitară (ITP) este o tulburare autoimună caracterizată de un număr scăzut de trombocite, ceea ce duce la brutare și un risc crescut de sângerare. Se estimează că până la 100 de persoane pe milion trăiesc cu ITP. La copii, ITP apare la cinci din 100.000 de copii pe an și până la 25% dintre pacienții ITP pediatri diagnosticați dezvoltați ITP cronică. În prezent, nu este disponibilă un remediu, iar pacienții de obicei recidivează după diverse tratamente.

Indicații

Doptelet este un agonist al receptorului de trombopoietină indicat pentru tratamentul:

  • Trombocitopenie la pacienții adulți cu boală hepatică cronică care sunt programate să submine o procedură cu o procedură. Trombocitopenie care a avut un răspuns insuficient la un tratament anterior
  • Trombocitopenie la pacienții pediatri 1 an și mai mari cu trombocitopenie imunitară persistentă sau cronică, care au avut un răspuns insuficient la un tratament anterior

    • Informații importante de siguranță

    Doptelet este un agonist al receptorului de trombopoietină (TPO), iar agoniștii receptorului TPO au fost asociați cu complicații trombotice și tromboembolice la pacienții cu boală hepatică cronică sau trombocitopenie imunitară. La pacienții cu boală hepatică cronică, evenimentele tromboembolice (tromboza venei portale) au apărut la 0,4% (1/274) dintre pacienții care au primit doptelet. La pacienții adulți cu trombocitopenie imunitară cronică, evenimentele tromboembolice (arteriale sau venoase) au avut loc la 7% (9/128) dintre pacienții care au primit Doptelet.

    Dopteletul nu trebuie administrat pacienților cu boală hepatică cronică sau trombocitopenie imunitară în încercarea de a normaliza numărul de trombocite.

    cele mai frecvente reacții adverse în studiile clinice au fost infecția virală, nasofaringita, tuse, pirexia și durerea orofaringiană.

    pentru a raporta reacții adverse suspectate, contactați SOBI, Inc. la 1-866-773-5274 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau fda.gov/medwatch .

    * UL pentru a fi constatat de opt ani de pacienți care au reușit un număr de platforme> În faza de bază de 12 săptămâni a studiului AVA-PED-301.

    ** Efficacy was also evaluated by platelet response, defined as the proportion of subjects achieving at least two consecutive platelet assessments ≥50×10^9/L in the core phase in the absence of rescue medication.

    About Immune thrombocytopenia (ITP)Immune thrombocytopenia (ITP) is a rare, Stare autoimună dobândită caracterizată printr-un număr scăzut de trombocite și un risc crescut de sângerare și reprezintă o povară a bolii cu mai multe fațete pentru copii și adolescenți. Sângerarea poate varia de la simptome minore, cum ar fi vânătăile, până la descoperiri mai severe, cum ar fi hemoragia intracraniană. ITP poate avea, de asemenea, un impact semnificativ asupra calității vieții, inclusiv oboseală severă și restricții asupra activității fizice din cauza riscului de sângerare.

    Despre doptelet (avatrombopag) Doptelet este un agonist al receptorului de trombopoietină administrat oral (TPO-RA) care imită efectele biologice ale TPO în stimularea dezvoltării și maturizării megacariocitelor, rezultând un număr crescut de plachete. Este aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru tratamentul trombocitopeniei la pacienții adulți cu boli hepatice cronice, care sunt programate să sufere o procedură și de Agenția Europeană de Medicamente (EMA) pentru tratamentul trombocitopeniei severe la pacienții adulți cu boli hepatice cronice (CLD), care sunt programate să sufere o procedură invazivă. În iunie 2019, Doptelet a fost aprobat de FDA pentru tratamentul trombocitopeniei la pacienții adulți cu trombocitopenie imunitară cronică (ITP) care au avut un răspuns insuficient la un tratament anterior și la 2021, Doptelet a fost aprobat de EMA pentru tratamentul ITP cronică primar la pacienții adulți, care sunt refractorii la alte tratamente (de exemplu Immunoglobulins).

    despre Sobi North America ca afiliat de nord -american al companiei biofarmaceutice internaționale Sobi, echipa Sobi North America este angajată în viziunea SOBI de a fi un lider în furnizarea de tratamente inovatoare care să transforme vieți pentru persoanele cu boli rare. Portofoliul nostru de produse include mai multe tratamente aprobate axate pe imunologie, hematologie și îngrijire de specialitate. Cu sediul SUA din zona Boston, sediul canadian din zona Toronto, precum și reprezentanții de vânzări medicale, medicale și de acces la piață, care se întind pe America de Nord, echipa noastră în creștere are un palmares dovedit de excelență comercială. Mai multe informații sunt disponibile la https://www.sobi.com/usa/en sau la www.sobi.com.

    Despre Sobi® Sobi este o companie globală de biopharma care deblochează potențialul inovațiilor avansate, transformând viața de zi cu zi pentru persoanele care trăiesc cu boli rare. Sobi are aproximativ 1.900 de angajați în Europa, America de Nord, Orientul Mijlociu, Asia și Australia. În 2024, veniturile s -au ridicat la 26 de miliarde SEK. Cota Sobi (STO: SOBI) este listată pe NASDAQ Stockholm. Mai multe despre Sobi la Sobi.com și LinkedIn.

    referințe

    1. Informații despre prescrierea Doptelet. Informații despre produsul Doptelet din SUA. Ultima actualizare: iulie 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Sursa: Sobi

    Postat : 2025-07-29 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare