SOBI объявляет Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобряет доптелет (Avatrombopag) для лечения тромбоцитопении у педиатрических пациентов один год и старше с постоянной или хронической иммунной тромбоцитопением (ITP)

Следите за Drugslib на

Уолтем, штат Массачусетс, 25 июля 2025 года (Globe Newswire) - Sobi North America, североамериканского филиала шведского сироты Biovitrum AB (Sobi®), сегодня объявил, что Управление по санитарному надзору за продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило педубит с педубитом в годовании и за год для лечения и старых пациентов с педопеном в годовании и старых пациентов с педопеном в годовании и старых. Хроническая иммунная тромбоцитопения (ITP), у которых был недостаточный ответ на предшествующую терапию. 1 Одобрение также включает в себя новую формулировку, оральные гранулы доптелет (avatrombopag) для использования у детей в возрасте от одного до шести лет. 1

«Доптелет представляет собой значительное достижение в лечении детей и подростков с постоянным или хроническим ИТП»,-сказала Рэйчел Грейс, доктор медицинских наук, MMSC, педиатрический гематолог и директор, гематологические клинические исследования в Dana-Farber/Boston Cancer's Cancer Center и ведущий исследование Ava-Pele-301. «Эта терапия предлагает простое, гибкое введение, потому что она оральная, доступная в виде таблетки, а теперь как новая педиатрическая состава, а также не имеет пищевых ограничений.

Doptelet Sprinkle - это утвержденная форма дозировки для пациентов в возрасте от одного до менее шести лет, в то время как таблетка дозировки является одобренной формой дозировки для пациентов в возрасте шести лет и старше. 1

Педиатрическое одобрение основано на результатах AVA-PED-301, глобального рандомизированного исследования фазы 3, оценивающего эффективность, безопасность и фармакокинетику доптелет при лечении педиатрических субъектов с ITP. Исследование показало, что 27,8% пациентов с доптелет достигли первичной конечной точки прочного ответа тромбоцитов* по сравнению с 0% пациентов с плацебо в отсутствие спасательных препаратов (P = 0,0077, 95% ДИ 15,8-39,7). Кроме того, 81,5% пациентов с доптетом достигли альтернативной первичной конечной точки ответа тромбоцитов ** по сравнению с ни пациентами в группе плацебо (P = <0,0001, 95% ДИ 71,1-91,8). На 8 -й день 55,6%пациентов с доптелет (95%ДИ: 41,4%, 69,1%) имели количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л в отсутствие спасательной терапии (р <0,0001) по сравнению с пациентами с плацебо (95%ДИ: 0,0%, 16,1%). Доптелет был в целом хорошо переносится. У пациентов с педиатрией с персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопением наиболее распространенными побочными реакциями (≥ 10%) были вирусная инфекция, насофорингит, кашель, пирексия и ротоглотка.

«С момента его появления в 2019 году Doptelet была краеугольной терапией для хронической ITP у взрослых», - сказал Дуэйн Барнс, президент Sobi North America. «Это одобрение не только подтверждает нашу приверженность инновациям, но и позволяет нам расширить опыт лечения пациентов и их семей, предлагая доптелет в двух составе». По оценкам, до 100 человек на миллион в прямом эфире с ITP. У детей ITP встречается у пяти из 100 000 детей в год, а до 25% недавно диагностированных педиатрических пациентов с ITP развивается хронический ITP. В настоящее время не доступно лекарство, и пациенты обычно рецидивируют после различных методов лечения.

Показания

Доптелет - это агонист рецептора тромбопоэтина, показанный для лечения:

  • Тромбоцитопения у взрослых пациентов с хроническим заболеванием печени, которые планируют подвергнуться процедуре. у которых был недостаточный ответ на предыдущее лечение
  • тромбоцитопения у педиатрических пациентов 1 год и старше с персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопении, у которых был недостаточный ответ на предыдущее лечение

    • Важная информация о безопасности

    Доптелет является агонистом рецептора тромбопоэтина (TPO) и агонистами рецептора TPO связан с тромботическими и тромбоэмболическими осложнениями у пациентов с хроническим заболеванием печени или иммунной тромбоцитопенией. У пациентов с хроническим заболеванием печени тромбоэмболические события (тромбоз портальной вены) произошли у 0,4% (1/274) пациентов, получающих доптелет. У взрослых пациентов с хронической иммунной тромбоцитопении, тромбоэмболические события (артериальные или венозные) произошли у 7% (9/128) пациентов, получающих доптелет.

    Доптелет не следует вводить пациентам с хроническим заболеванием печени или иммунной тромбоцитопении в попытке нормализовать количество тромбоцитов.

    , чтобы сообщить о подозрении на побочные реакции, контакт Sobi, Inc. по адресу 1-866-773-5274 или FDA в 1-800-FDA-1088 или fda.gov/medwatch .

    * Последний отклика, состоящая из пациентов. Недели в 12-недельной основной фазе исследования AVA-PED-301.

    ** Эффективность также оценивалась с помощью ответа на тромбоциты, определяемой как доля субъектов, достигающих по меньшей мере двух последовательных оценок тромбоцитов ≥50 × 10^9/л в основной фазе в отсутствие спасения. Редкое, приобретенное аутоиммунное состояние, характеризующееся низким количеством тромбоцитов и повышенным риском кровотечения, и представляет собой многогранное бремя заболевания для детей и подростков. Кровотечение может варьироваться от незначительных симптомов, таких как синяки, до более тяжелых результатов, таких как внутричерепное кровоизлияние. ITP также может оказать существенное влияние на качество жизни, включая сильную усталость и ограничения на физическую активность из -за риска кровотечения.

    о доптеле (avatrombopag) Doptelet представляет собой агонист с рецептором тромбопоэтина с перорально, который имитирует биологические эффекты TPO при стимулировании развития и созревания мегакариоцитов, что приводит к увеличению количества тромбоцитов. Он одобрен Управлением по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хроническим заболеванием печени, которые должны пройти процедуру, и европейским агентством лекарств (EMA) для лечения тяжелой тромбоцитопении у взрослых пациентов с хроническим заболеванием печени (CLD), которые планируются для непревзойденной процедуры. В июне 2019 года Doptelet был одобрен FDA для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хронической иммунной тромбоцитопении (ITP), у которых был недостаточный ответ на предыдущее лечение, и в 2021 году доптелет был одобрен EMA для лечения первичного хронического ITP у взрослых пациентов, которые являются рефрактерными для других лечений. Иммуноглобулины).

    о Sobi North America как североамериканский филиал международной биофармацевтической компании Sobi, команда Sobi North America, преданная видение Sobi лидера в обеспечении инновационных процедур, которые трансформируют жизни для лиц с редкими заболеваниями. Наш портфель продуктов включает в себя несколько утвержденных методов лечения, ориентированных на иммунологию, гематологию и специальную помощь. С штаб -квартирой США в Бостонской районе, канадской штаб -квартире в районе Торонто, а также представителями продаж, медицинских и доступа к рынку, охватывающих Северную Америку, наша растущая команда имеет проверенный послужной список коммерческого превосходства. Более подробная информация доступна по адресу https://www.sobi.com/usa/en или по адресу www.sobi.com.

    о Sobi® Sobi - это глобальная компания Biopharma, открывающая потенциал прорывных инноваций, трансформируя повседневную жизнь для людей, живущих с редкими заболеваниями. У SOBI около 1900 сотрудников по всей Европе, Северной Америке, Ближнему Востоку, Азии и Австралии. В 2024 году выручка составила 26 млрд. Шек. Доля Соби (STO: SOBI) указана на NASDAQ Stockholm. Подробнее о Sobi на Sobi.com и LinkedIn.

    ссылки

    1. Доптелет предписывающая информация. Доптелет США Информация о продукте. Последнее обновление: июль 2025 года. Моррисвилл, Северная Каролина: Akarx, Inc.

    Источник: Sobi

    Опубликовано : 2025-07-29 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова