Sobi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ni bir yıl ve daha büyük pediatrik hastalarda trombositopeni tedavisi için Dopteleti (Avatrombopag) onayladığını duyurdu.

Drugslib'i takip edin

Waltham, Mass., 25 Temmuz 2025 (Globe Newswire) - Sobi Kuzey Amerika, İsveçli Orphan Biovitrum AB'nin (Sobi®) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), trombopenya (AVatrombopag) bir yıl boyunca thromb ve avatrombopag olarak, bir yıl boyunca thromby veya avatrombopag olarak onayladığını açıkladı. Önceki bir tedaviye yetersiz yanıt veren immün trombositopeni (ITP). 1 Onay ayrıca, altı yıldan az yaşlarındaki çocuklarda kullanılmak üzere yeni bir formülasyon, Doptelet serpintisi (avatrombopag) oral granül içerir. 1

“Doptelet, kalıcı veya kronik ITP'si olan çocukların ve ergenlerin tedavisinde önemli bir ilerlemeyi temsil eder” diyor MD, MMSC, pediatrik hematolog ve yönetmen, DANA-FARBER/Boston Çocuk Kanseri ve Kan Disressors Merkezi'nde hematoloji klinik araştırmaları ve Ava-Ped-301 çalışması ve Ava-PED-301 çalışmasının kurşun araştırmacısı. “Bu terapi basit, esnek bir uygulama sunuyor çünkü sözlü, tablet olarak ve şimdi yeni bir pediatrik serpme formülasyonu olarak mevcut ve gıda kısıtlaması yok. Pediatrik ITP için Doptelet'in onaylanması, ailelere pediatrik hastalarda ITP'nin yönetilmesinde zorlukları ele almaya yardımcı olabilecek yeni bir tedavi seçeneği sunuyor.”

. ”

Doptelet serpintisi, bir ila altı yaşından büyük hastalar için onaylanmış dozaj formudur, Doptelet tablet ise altı yaş ve üstü hastalar için onaylanmış dozaj formudur. 1

Pediatrik onayı, pediatrik deneklerin ITP ile tedavisinde dopteletin etkinliğini, güvenliğini ve farmakokinetiğini değerlendiren küresel, randomize, faz 3 çalışması olan AVA-Ped-301'in sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışma, doptelet hastalarının% 27.8'inin, kurtarma ilacı yokluğunda plasebo hastalarının% 0'ına karşı dayanıklı trombosit yanıtının birincil son noktasına ulaştığını göstermiştir (P = 0.0077,% 95 CI 15.8-39.7). Ayrıca, doptelet hastalarının% 81.5'i, plasebo grubundaki hiçbir hastaya karşı trombosit yanıtının alternatif birincil son noktasına ** elde etmiştir (p = <0.0001,% 95 CI 71.1-91.8). 8. günde, doptelet hastalarının%55.6'sının (%95 CI:%41.4,%69.1), plasebo hastası (%95 CI:%0.0,%16.1) yokluğunda bir trombosit sayısı ≥50 × 10^9/L vardı. Doptelet genellikle iyi tolere edildi. Kalıcı veya kronik immün trombositopeni olan pediatrik hastalarda en yaygın advers reaksiyonlar (≥%10) viral enfeksiyon, nazofarenjit, öksürük, piroksi ve orofaringeal ağrı idi.

“2019'daki tanıtımından bu yana, Doptelet yetişkinlerde kronik ITP için bir köşe taşı terapisi oldu,” diyor Sobi Kuzey Amerika başkanı Duane Barnes. “Bu onay sadece inovasyona olan bağlılığımızı güçlendirmekle kalmaz, aynı zamanda iki formülasyonda doptelet sunarak hastalar ve aileleri için tedavi deneyimini genişletmemize izin verir.”

bağışıklık trombositopeni (ITP), düşük sayıda trombosit ile karakterize edilen bir otoimmün bozukluktur, bu da bruizasyona yol açar. ITP ile milyonda 100 kişiye kadar yaşadığı tahmin ediliyor. Çocuklarda ITP, yılda 100.000 çocuğun beşinde meydana gelir ve yeni teşhis edilen pediatrik ITP hastalarının% 25'ine kadar kronik ITP geliştirir. Şu anda, tedavi mevcut değildir ve hastalar genellikle çeşitli tedavilerden sonra nüksler.

endikasyonlar

doptelet, bir trombopoietin reseptör agonistidir:

  • Trombositopeni, kronik karaciğer hastalığı olan yetişkin hastalarda trombositopeni, bir prosedür ile kronik hastalarda planlanan yetişkin hastalarında. Önceki bir tedaviye yetersiz yanıt veren trombositopeni
  • 1 yaş ve üstü pediatrik hastalarda kalıcı veya kronik immün trombositopeni

    Önemli Güvenlik Bilgileri

    doptelet bir trombopoietin (TPO) reseptör agonistidir ve TPO reseptör agonistleri, kronik karaciğer hastalığı veya immün trombositopenisi olan hastalarda trombotik ve tromboembolik komplikasyonlarla ilişkilidir. Kronik karaciğer hastalığı olan hastalarda, doptelet alan hastaların% 0.4'ünde (1/274) tromboembolik olaylar (portal ven trombozu) meydana geldi. Kronik immün trombositopeni olan yetişkin hastalarda, doptelet alan hastaların% 7'sinde (9/128) tromboembolik olaylar (arteriyel veya venöz).

    Doptelet, trombosit sayımlarını normalleştirmek için kronik karaciğer hastalığı veya immün trombositopeni hastalarına uygulanmamalıdır.

    Şüpheli advers reaksiyonları bildirmek için, 1-866-773-5274 numaralı telefondan Sobi, Inc. veya FDA'da 1-800-fda-1088 veya FDA'da fda.gov/medwatch . Ava-Ped-301 çalışmasının 12 haftalık çekirdek aşamasında haftalar.

    ** Etkinlik ayrıca, kurtarma ilacı yokluğunda çekirdek fazda en az iki ardışık trombosit değerlendirmesi ≥50 × 10^9/l elde eden deneklerin oranı olarak tanımlanan trombosit yanıtı ile de değerlendirildi. Düşük trombosit sayısı ve artan kanama riski ile karakterize edilen edinilmiş otoimmün durumu ve çocuklar ve ergenler için çok yönlü bir hastalık yükünü temsil eder. Kanama, morarma gibi küçük semptomlardan intrakraniyal kanama gibi daha ciddi bulgulara kadar değişebilir. ITP, ciddi yorgunluk ve kanama riski nedeniyle fiziksel aktivite kısıtlamaları da dahil olmak üzere yaşam kalitesi üzerinde önemli bir etkiye sahip olabilir.

    Doptelet (avatrombopag) hakkında

    Doptelet, TPO'nun megakaryositlerin gelişimini ve olgunlaşmasını uyarmada biyolojik etkilerini taklit eden oral yoldan uygulanan trombopoietin reseptör agonisti (TPO-RA), artan trombosit sayısı ile sonuçlanır. Bir prosedür geçirmesi planlanan kronik karaciğer hastalığı olan yetişkin hastalarda trombositopeni tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından ve invaziv bir prosedüre sahip olmak için planlanan kronik karaciğer hastalığı olan yetişkin hastalarda Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından onaylanmıştır. Haziran 2019'da Doptelet, FDA tarafından, önceki bir tedaviye yetersiz yanıt veren ve 2021'de, diğer tedavilere (E.G. Immunoglobulins).

    Sobi Kuzey Amerika Hakkında Uluslararası biyofarmasötik şirketi Sobi'nin Kuzey Amerika üyesi olarak Sobi’nin, nadir görülen bireyler için yaşamları dönüştüren yenilikçi tedaviler sağlama vizyonuna bağlıdır. Ürün portföyümüz, immünoloji, hematoloji ve uzmanlık bakımı üzerine odaklanan birçok onaylı tedaviyi içerir. Boston bölgesindeki ABD genel merkezi, Toronto bölgesindeki Kanada genel merkezi ve Kuzey Amerika'yı kapsayan saha satışları, tıbbi ve piyasa erişim temsilcileri ile büyüyen ekibimiz ticari mükemmellik hakkında kanıtlanmış bir geçmişe sahiptir. Daha fazla bilgi https://www.sobi.com/usa/en veya www.sobi.com adresinden ulaşılabilir.

    Sobi® hakkında Sobi, çığır açan yeniliklerin potansiyelini açan küresel bir biyofarma şirketidir, nadir görülen hastalıklarla yaşayan insanlar için günlük yaşamı dönüştürür. Sobi'nin Avrupa, Kuzey Amerika, Orta Doğu, Asya ve Avustralya'da yaklaşık 1.900 çalışanı bulunmaktadır. 2024'te gelir 26 milyar olarak gerçekleşti. Sobi’nin payı (STO: Sobi) Nasdaq Stockholm'de listelenmiştir. Sobi.com ve LinkedIn'de Sobi hakkında daha fazla bilgi.

    Referanslar

    1. Doptelet Reçete Bilgileri. Doptelet ABD ürün bilgileri. Son Güncelleme: Temmuz 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Kaynak: Sobi

    Gönderildi : 2025-07-29 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler