SOBI оголошує США про харчові та лікарські засоби, що затверджує доптелет (Avatrombopag) для лікування тромбоцитопенії у педіатричних пацієнтів один рік і старше з постійною або хронічною імунною тромбоцитопенією (ITP)

Підпишіться на Drugslib

WALTHAM, Mass., July 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sobi North America, the North American affiliate of Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Doptelet (avatrombopag) for the treatment of thrombocytopenia in pediatric patients one year and older with persistent or chronic Імунна тромбоцитопенія (ІТП), які мали недостатню відповідь на попередню терапію. 1 Схвалення також включає нову рецептуру, доптелетні посипки (Avatrombopag) пероральні гранули для використання у дітей віком від одного до менш ніж шести років. 1

«Доптелет являє собою значне просування в лікуванні дітей та підлітків із стійким або хронічним ІТП»,-сказала Рейчел Грейс, доктор медичних наук, MMSC, педіатричний гематолог та директор, клінічні дослідження DANA-FARBER/Бостон-Центру розладів крові, та провідний дослідник AVA-301. "Ця терапія пропонує просте, гнучке введення, оскільки вона є усною, доступною як планшет, а тепер як нова педіатрична розповсюдження і не має обмежень на їжу. Затвердження доптелету для педіатричного ІТП пропонує сім'ям новий варіант лікування, який може допомогти вирішити проблеми в управлінні ІТП у педіатричних пацієнтів.

Доптелетна посипка - це затверджена дозування форми для пацієнтів у віці від одного до менш ніж шести років, тоді як таблетка доптелетів - це затверджена дозування для пацієнтів у віці шести та вище. 1

Педіатричне затвердження ґрунтується на результатах AVA-PED-301, глобального, рандомізованого, дослідження фази 3, що оцінювало ефективність, безпеку та фармакокінетику доптелетів при лікуванні педіатричних суб'єктів ІТП. Дослідження показало, що 27,8% пацієнтів з доптелетом досягли первинної кінцевої точки міцної відповіді на тромбоцитів* проти 0% пацієнтів з плацебо за відсутності рятувальних препаратів (р = 0,0077, 95% ДІ 15,8-39,7). Також 81,5% пацієнтів з доптелетом досягли альтернативної первинної кінцевої точки відповіді тромбоцитів ** проти жодних пацієнтів у групі плацебо (p = <0,0001, 95% ДІ 71,1-91,8). У 8 день, 55,6%пацієнтів з доптелетом (95%ДІ: 41,4%, 69,1%) мали кількість тромбоцитів ≥50 × 10^9/л за відсутності рятувальної терапії (P <0,0001) проти пацієнтів з плацебо (95%ДІ: 0,0%, 16,1%). Доптелет, як правило, добре переносився. У педіатричних пацієнтів із постійною або хронічною імунною тромбоцитопенією найбільш поширеними побічними реакціями (≥ 10%) були вірусна інфекція, носоглотгіт, кашель, пайексія та орофарингеальний біль.1

"З моменту його введення в 2019 році Доптелет був наріжною терапією для хронічного ІТП у дорослих", - сказав Дуейн Барнс, президент Собі Північної Америки. "Це схвалення не тільки посилює нашу прихильність до інновацій, але й дозволяє нам розширити досвід лікування пацієнтів та їх сімей, пропонуючи доптелет у двох рецептурах". За оцінками, до 100 людей на мільйон живуть з ITP. У дітей ІТП зустрічається у п’яти із 100 000 дітей на рік і до 25% нещодавно діагностованих педіатричних ІТП хворих на ІТП розвиває хронічний ІТП. В даний час ліки немає, а пацієнти зазвичай рецидивують після різних методів лікування.

ознаки

Доптелет - агоніст рецептора тромбопоетину, вказаний для лікування:

  • Тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів з хронічною хворобою печінки, які плануються проходити до процедури. Тромбоцитопенія, яка отримала недостатню реакцію на попереднє лікування
  • Тромбоцитопенію у педіатричних пацієнтів 1 рік і старше з постійною або хронічною імунною тромбоцитопенією, які мали недостатню відповідь на попереднє лікування

    • Важлива інформація про безпеку

    Доптелет - агоніст рецепторів тромбопоетину (ТПО) та агоністи рецепторів ТПО були пов'язані з тромботичними та тромбоемболічними ускладненнями у пацієнтів із хронічними захворюваннями печінки або імунними тромбоцитопенією. У пацієнтів із хронічною хворобою печінки тромбоемболічні події (тромбоз портальної вени) відбулися у 0,4% (1/274) пацієнтів, які отримували доптелет. У дорослих пацієнтів з хронічною імунною тромбоцитопенією тромбоемболічні події (артеріальні або венозні) траплялися у 7% (9/128) пацієнтів, які отримували доптелет.

    Доптелет не слід вводити пацієнтам із хронічною хворобою печінки або імунною тромбоцитопенією в спробі нормалізувати кількість тромбоцитів.

    Повідомити підозрювані побічні реакції, контактувати з Sobi, Inc. на 1-866-773-5274 або FDA на 1-800-fda-1088 або fda.gov/medwatch . Тижні в 12-тижневій ядрі фази дослідження AVA-PED-301.

    Ефективність

    ** також оцінювали за допомогою відповіді тромбоцитів, визначеної як частка суб'єктів, що досягають щонайменше двох послідовних оцінок тромбоцитів ≥50 × 10^9/л у ядрі, за відсутності рятувальних препаратів. Рідкісний, набутий аутоімунний стан, що характеризується низьким кількістю тромбоцитів та підвищеним ризиком кровотечі, і являє собою багатогранне навантаження на хворобу для дітей та підлітків. Кровотеча може варіюватися від незначних симптомів, таких як синці, до більш важких результатів, таких як внутрішньочерепне крововилив. ITP також може мати значний вплив на якість життя, включаючи сильну втому та обмеження фізичних навантажень через ризик кровотечі.

    про доптелет (avatrombopag) доптелет-це перорально введений агоністом рецепторів тромбопоетину (TPO-RA), який імітує біологічні ефекти ТПО у стимулювання розвитку та дозрівання мегакаріоцитів, що призводить до збільшення кількості тіл. Він затверджується Управлінням харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) для лікування тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів із хронічною хворобою печінки, які плануються проходити процедуру та Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) для лікування важкої тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів з хронічною хворобою печінки (CLD), які плануються під необхідністю інвазивної процедури. У червні 2019 року доптелет був затверджений FDA для лікування тромбоцитопенії у дорослих пацієнтів з хронічною імунною тромбоцитопенією (ІТП), які мали недостатню реакцію на попереднє лікування, а в 2021 році доптелет був затверджений EMA для лікування первинного хронічного ІТП у дорослих пацієнтів, які є рефрактеріями для інших лікування (exg.g.g.g.g.g.g.g.g.g.g.g. Імуноглобуліни).

    про Собі Північну Америку Як північноамериканська філія міжнародної біофармацевтичної компанії Sobi, команда Sobi North America зобов’язана баченням Собі бути лідером у забезпеченні інноваційних методів лікування, які перетворюють життя людей з рідкісними захворюваннями. Наш продуктовий портфель включає численні затверджені методи лікування, орієнтовані на імунологію, гематологію та спеціальність. З штаб -квартирою США в районі Бостона, канадським штаб -квартирою в районі Торонто та представниками на місцях, медичних та ринкових доступу, що охоплюють Північну Америку, наша зростаюча команда має перевірений досвід комерційної майстерності. Більше інформації доступно на веб -сайті https://www.sobi.com/usa/en або на www.sobi.com.

    про Sobi® sobi - це глобальна компанія Biopharma, яка розблокує потенціал проривних інновацій, перетворюючи повсякденне життя для людей, які живуть з рідкісними захворюваннями. У Собі є приблизно 1900 працівників по всій Європі, Північній Америці, Близькому Сході, Азії та Австралії. У 2024 році дохід становив 26 мільярдів. Частка Sobi (Sto: Sobi) занесена до NASDAQ Stockholm. Більше про Sobi на Sobi.com та LinkedIn.

    посилання

    1. Інформація про призначення доптелетів. Інформація про продукт доптелетів США. Останнє оновлення: липень 2025 р.

    Опубліковано : 2025-07-29 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова