تعلن شركة Soleno Therapeutics عن تمديد إدارة الغذاء والدواء لفترة المراجعة لأقراص DCCR (ديازوكسيد الكولين) ذات الإصدار الممتد في متلازمة برادر ويلي

اتبع Drugslib على

الاسم العام: ديازوكسيد الكولين علاج: متلازمة برادر-ويلي

تعلن شركة Soleno Therapeutics عن تمديد إدارة الغذاء والدواء للمراجعة فترة استخدام أقراص DCCR (ديازوكسيد الكولين) ممتدة المفعول في متلازمة برادر-ويلي

مدينة ريدوود، كاليفورنيا، 26 نوفمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Soleno Therapeutics, Inc. ("Soleno") (NASDAQ: SLNO)، وهي شركة أدوية بيولوجية للمرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جديدة لعلاج الأمراض النادرة، اليوم أن قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتمديد فترة المراجعة لتطبيق الدواء الجديد (NDA) لـ DCCR (ديازوكسيد الكولين) أقراص ممتدة المفعول لعلاج متلازمة برادر ويلي (PWS) لدى الأفراد الذين تبلغ أعمارهم أربع سنوات فما فوق والذين يعانون من فرط البلع. تاريخ الإجراء المستهدف الجديد لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) هو 27 مارس 2025.

قررت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن الردود على طلبات المعلومات الأخيرة تشكل تعديلًا رئيسيًا على اتفاقية عدم الإفشاء، مما أدى إلى تمديد تاريخ هدف PDUFA لمدة ثلاثة أشهر. يتيح هذا التمديد الوقت لإدارة الغذاء والدواء لإكمال مراجعتها، بما في ذلك مراجعة المعلومات المقدمة مؤخرًا. لم تذكر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أي مخاوف تتعلق بالسلامة أو الفعالية أو التصنيع في مراسلاتها.

قدمت شركة سولينو اتفاقية عدم الإفشاء إلى إدارة الغذاء والدواء في 27 يونيو 2024. قبلت إدارة الغذاء والدواء اتفاقية عدم الإفشاء ومنحت الأولوية للمراجعة في أغسطس 2024. تم منح الكولين تسميات الاختراق والتتبع السريع في الولايات المتحدة، بالإضافة إلى تصنيف الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. لعلاج المرضى الذين يعانون من PWS.

حول متلازمة برادر-ويليتقدر جمعية متلازمة برادر ويلي بالولايات المتحدة الأمريكية أن متلازمة برادر-ويلي تحدث في واحد من كل 15000 ولادة حية. العلامة المميزة لهذا الاضطراب هي فرط البلع، وهي حالة مزمنة ومهددة للحياة تتميز بمشاعر الجوع الشديد والمستمر، والانشغال المسبق بالطعام، والدافع الشديد للبحث عن الطعام واستهلاكه، مما قد يقلل بشدة من نوعية الحياة للأفراد مع PWS وعائلاتهم. تشمل الخصائص الإضافية لـ PWS المشكلات السلوكية، والإعاقات الإدراكية، وانخفاض قوة العضلات، وقصر القامة (عند عدم علاجه بهرمون النمو)، وتراكم الدهون الزائدة في الجسم، وتأخر النمو، وعدم اكتمال النمو الجنسي. يمكن أن يؤدي فرط البلع إلى وفيات كبيرة (على سبيل المثال، تمزق المعدة، والاختناق، والوفاة العرضية بسبب سلوك البحث عن الطعام) وعلى المدى الطويل، إلى أمراض مصاحبة مثل مرض السكري والسمنة وأمراض القلب والأوعية الدموية. في دراسة استقصائية عالمية أجرتها مؤسسة أبحاث برادر ويلي، صنف 96.5% من المشاركين (الآباء ومقدمي الرعاية) فرط البلع وصنف 92.9% تكوين الجسم على أنه العرض الأكثر أهمية أو الأكثر أهمية الذي يجب تخفيفه بواسطة دواء جديد. لا توجد حاليًا أي علاجات معتمدة لعلاج فرط البلع/الشهية، أو التمثيل الغذائي، أو الوظيفة الإدراكية، أو الجوانب السلوكية للاضطراب.

حول أقراص DCCR (ديازوكسيد الكولين) ممتدة المفعولDCCR هو شكل جرعات جديد ممتد المفعول يحتوي على ديازوكسيد الكولين، الملح البلوري للديازوكسيد ويتم إعطاؤه مرة واحدة يوميًا. تم استخدام الجزيء الأصلي، الديازوكسيد، لعقود من الزمن لدى آلاف الأفراد في عدد قليل من الأمراض النادرة عند حديثي الولادة والرضع والأطفال والبالغين، ولكن لم تتم الموافقة على استخدامه في PWS. ابتكر سولينو وأنشأ حماية واسعة النطاق لبراءات الاختراع للاستخدام العلاجي للديازوكسيد وديازوكسيد الكولين وDCCR في الأفراد الذين يعانون من PWS. يتم دعم برنامج تطوير DCCR من خلال بيانات من خمس دراسات سريرية مكتملة للمرحلة الأولى على متطوعين أصحاء وثلاث دراسات سريرية مكتملة للمرحلة الثانية، كانت إحداها على أفراد يعانون من PWS. في برنامج التطوير السريري للمرحلة الثالثة من PWS، أظهر DCCR نتائج واعدة في معالجة فرط البلع، وهو العرض المميز لـ PWS، بالإضافة إلى العديد من الأعراض الأخرى مثل السلوكيات العدوانية/المدمرة، وكتلة الدهون وغيرها من المعلمات الأيضية.

حول شركة Soleno Therapeutics, Inc. تركز شركة Soleno على تطوير وتسويق علاجات جديدة لعلاج الأمراض النادرة. NDA لمرشحها الرئيسي، DCCR (ديازوكسيد الكولين) أقراص ممتدة المفعول، قرص عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لعلاج متلازمة برادر ويلي (PWS) قيد المراجعة حاليًا من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتم منحه مراجعة الأولوية. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.soleno.life.

بيانات تطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 21E من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقائق التاريخية الواردة في هذا البيان الصحفي هي بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بتوقيت أي عملية تنظيمية أو الموافقات النهائية وتحديد المسار المستقبلي لشركة DCCR لعلاج PWS. في بعض الحالات، يمكنك تحديد البيانات التطلعية باستخدام مصطلحات مثل "قد"، و"سوف"، و"ينبغي"، و"نتوقع"، و"نخطط"، و"نتوقع"، و"يمكن"، و"ننوي"، و"نستهدف"، "مشروع" أو "يفكر" أو "يعتقد" أو "يقدر" أو "يتنبأ" أو "محتمل" أو "يستمر" أو نفي هذه الألفاظ أو غيرها من العبارات المشابهة. هذه البيانات التطلعية صالحة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات، بما في ذلك المخاطر والشكوك المرتبطة بمراجعة إدارة الغذاء والدواء لاتفاقية عدم الإفشاء الخاصة بنا، وظروف السوق، فضلاً عن المخاطر والتقلبات. حالات عدم اليقين المتأصلة في أعمال شركة Soleno، بما في ذلك تلك الموضحة في البيانات الصحفية السابقة للشركة وفي التقارير الدورية التي تقدمها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات. الأحداث والظروف التي تنعكس في البيانات التطلعية للشركة قد لا تتحقق أو تحدث وقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في البيانات التطلعية. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تخطط الشركة لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا بشكل علني، سواء كان ذلك نتيجة لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف متغيرة أو غير ذلك.

المصدر: شركة سولينو ثيرابيوتيكس

نشر : 2024-12-04 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية