Soleno Therapeutics oznamuje FDA prodloužení kontrolního období pro tablety s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin) u Prader-Williho syndromu

Sledujte Drugslib

Obecný název: diazoxid cholin Léčba: Prader-Williho syndrom

Soleno Therapeutics oznamuje FDA prodloužení kontroly Období pro tablety s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin) u Prader-Williho syndromu

REDWOOD CITY, Kalifornie, 26. listopadu 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), biofarmaceutická společnost v klinické fázi vyvíjející nová terapeutika pro léčba vzácných onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) prodloužil období přezkumu pro aplikaci New Drug Application (NDA) pro tablety s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin) pro léčbu Prader-Williho syndromu (PWS) u jedinců od čtyř let a starších, kteří mají hyperfagii. Cílové datum nového zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) je 27. března 2025.

FDA rozhodl, že reakce na nedávné žádosti o informace představovaly zásadní změnu NDA, což vedlo k prodloužení cílového data PDUFA o tři měsíce. Rozšíření umožňuje FDA čas na dokončení kontroly, včetně kontroly nedávno předložených informací. FDA ve své korespondenci neuvedla žádné obavy týkající se bezpečnosti, účinnosti nebo výroby.

Soleno předložilo NDA FDA 27. června 2024. FDA přijal NDA a udělil prioritní přezkum v srpnu 2024. Diazoxide cholinu bylo uděleno průlomové a rychlé označení v USA, stejně jako označení léčiva pro vzácná onemocnění v USA a E.U. pro léčbu pacientů s PWS.

O PWSThe Prader-Willi Syndrome Association USA odhaduje, že PWS se vyskytuje u jednoho z každých 15 000 živě narozených dětí. Charakteristickým příznakem této poruchy je hyperfagie, chronický a život ohrožující stav charakterizovaný pocity intenzivního, přetrvávajícího hladu, zaneprázdněním po jídle a extrémním nutkáním hledat a konzumovat jídlo, což může vážně snížit kvalitu života jednotlivců. s PWS a jejich rodinami. Mezi další charakteristiky PWS patří problémy s chováním, kognitivní poruchy, nízký svalový tonus, malý vzrůst (pokud není léčen růstovým hormonem), hromadění nadměrného tělesného tuku, vývojové opoždění a neúplný sexuální vývoj. Hyperfagie může vést k významné úmrtnosti (např. prasknutí žaludku, dušení, náhodná smrt v důsledku chování při hledání potravy) a dlouhodobějším komorbiditám, jako je diabetes, obezita a kardiovaskulární onemocnění. V celosvětovém průzkumu, který provedla Foundation for Prader-Willi Research, 96,5 % respondentů (rodičů a pečovatelů) označilo hyperfagii a 92,9 % za nejdůležitější nebo velmi důležitý příznak, který by měl nový lék zmírnit. V současné době neexistují žádné schválené terapie k léčbě hyperfagie/apetitu, metabolických, kognitivních funkcí nebo behaviorálních aspektů poruchy.

O tabletách s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin)DCCR je nová, patentovaná dávková forma s prodlouženým uvolňováním obsahující diazoxid cholin, krystalickou sůl diazoxidu, a podává se jednou denně. Původní molekula, diazoxid, se používá po desetiletí u tisíců jedinců u několika vzácných onemocnění u novorozenců, kojenců, dětí a dospělých, ale není schválena pro použití u PWS. Soleno vymyslel a zavedl rozsáhlou patentovou ochranu pro terapeutické použití diazoxidu, diazoxid cholinu a DCCR u jedinců s PWS. Vývojový program DCCR je podpořen daty z pěti dokončených klinických studií fáze 1 u zdravých dobrovolníků a tří dokončených klinických studií fáze 2, z nichž jedna byla u jedinců s PWS. Ve 3. fázi klinického vývojového programu PWS DCCR prokázala slibné řešení hyperfagie, charakteristického symptomu PWS, a také několika dalších symptomů, jako je agresivní/destruktivní chování, tuková hmota a další metabolické parametry.

O společnosti Soleno Therapeutics, Inc.Společnost Soleno se zaměřuje na vývoj a komercializaci nových terapeutik pro léčbu vzácných onemocnění. NDA pro svého hlavního kandidáta, tablety s prodlouženým uvolňováním DCCR (diazoxid cholin), perorální tabletu podávanou jednou denně pro léčbu syndromu Prader-Willi (PWS), v současné době přezkoumává FDA a byla jí udělena priorita. Další informace naleznete na adrese www.soleno.life.

Prohlášení do budoucnaTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu oddílu 21E zákona o burze cenných papírů 1934, ve znění pozdějších předpisů. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických faktech obsažená v této tiskové zprávě jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se načasování jakéhokoli regulačního procesu nebo konečných schválení a určení cesty vpřed pro DCCR pro léčbu PWS. V některých případech můžete výhledová prohlášení identifikovat podle výrazů jako „může“, „bude“, „měl by“, „očekávat“, „plánovat“, „předvídat“, „mohl“, „zamýšlet“, „cíl, ""projekt", "uvažuje", "věří", "odhaduje", "předpovídá", "potenciál" nebo "pokračovat" nebo zápor těchto termínů nebo jiných podobných výrazů. Tato výhledová prohlášení hovoří pouze k datu této tiskové zprávy a podléhají řadě rizik, nejistot a předpokladů, včetně rizik a nejistot spojených s přezkumem naší NDA ze strany FDA, tržními podmínkami, jakož i riziky a nejistoty spojené s podnikáním společnosti Soleno, včetně těch, které jsou popsány v předchozích tiskových zprávách společnosti a v pravidelných zprávách, které předkládá SEC. Události a okolnosti odrážející se ve výhledových prohlášeních společnosti nemusí být dosaženy nebo nastanou a skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch předpokládaných ve výhledových prohlášeních. S výjimkou případů vyžadovaných platnými zákony společnost neplánuje veřejně aktualizovat nebo revidovat žádná zde obsažená výhledová prohlášení, ať už v důsledku jakýchkoli nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

Zdroj: Soleno Therapeutics

Vyslán : 2024-12-04 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova