Η Soleno Therapeutics ανακοινώνει την παράταση της περιόδου αναθεώρησης του FDA για τα δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης DCCR (Diazoxide Choline) στο σύνδρομο Prader-Willi

Ακολουθήστε το Drugslib

Γενική ονομασία: diazoxide choline Θεραπεία για: Σύνδρομο Prader-Willi

Η Soleno Therapeutics ανακοινώνει την επέκταση της αναθεώρησης του FDA Περίοδος για τα δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης DCCR (Diazoxide Choline) στο σύνδρομο Prader-Willi

REDWOOD CITY, Καλιφόρνια, 26 Νοεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. ("Soleno") (NASDAQ: SLNO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει νέα θεραπείες για την θεραπεία σπάνιων ασθενειών, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) παρέτεινε την αναθεώρηση περίοδος για τη Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για τα δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης DCCR (διαζοξειδική χολίνη) για τη θεραπεία του συνδρόμου Prader-Willi (PWS) σε άτομα τεσσάρων ετών και άνω που έχουν υπερφαγία. Η νέα στοχευόμενη ημερομηνία δράσης του νόμου για τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων είναι η 27 Μαρτίου 2025.

Ο FDA έκρινε ότι οι απαντήσεις σε πρόσφατα αιτήματα πληροφοριών αποτελούσαν σημαντική τροποποίηση του NDA, με αποτέλεσμα την παράταση της ημερομηνίας στόχου PDUFA κατά τρεις μήνες. Η παράταση επιτρέπει στον FDA να ολοκληρώσει την αναθεώρησή του, συμπεριλαμβανομένης αυτής των πληροφοριών που υποβλήθηκαν πρόσφατα. Ο FDA δεν ανέφερε καμία ανησυχία για την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα ή την κατασκευή στην αλληλογραφία του.

Ο Soleno υπέβαλε το NDA στον FDA στις 27 Ιουνίου 2024. Ο FDA αποδέχτηκε το NDA και χορήγησε την Αναθεώρηση Προτεραιότητας τον Αύγουστο του 2024. Diazoxide Η χολίνη έχει λάβει ονομασίες Breakthrough και Fast Track στις Η.Π.Α., καθώς και Orphan Drug Ονομασία στις ΗΠΑ και την Ε.Ε. για τη θεραπεία ασθενών με PWS.

Σχετικά με το PWSΗ Ένωση συνδρόμου Prader-Willi των ΗΠΑ εκτιμά ότι το PWS εμφανίζεται σε μία στις 15.000 γεννήσεις ζωντανών γεννήσεων. Το χαρακτηριστικό σύμπτωμα αυτής της διαταραχής είναι η υπερφαγία, μια χρόνια και απειλητική για τη ζωή κατάσταση που χαρακτηρίζεται από αισθήματα έντονης, επίμονης πείνας, ενασχόληση με το φαγητό και ακραία ορμή για αναζήτηση και κατανάλωση τροφής, η οποία μπορεί να μειώσει σημαντικά την ποιότητα ζωής των ατόμων. με τους PWS και τις οικογένειές τους. Πρόσθετα χαρακτηριστικά του PWS περιλαμβάνουν προβλήματα συμπεριφοράς, γνωστικές αναπηρίες, χαμηλό μυϊκό τόνο, κοντό ανάστημα (όταν δεν αντιμετωπίζεται με αυξητική ορμόνη), συσσώρευση υπερβολικού σωματικού λίπους, αναπτυξιακές καθυστερήσεις και ατελής σεξουαλική ανάπτυξη. Η υπερφαγία μπορεί να οδηγήσει σε σημαντική θνησιμότητα (π. Σε μια παγκόσμια έρευνα που διεξήχθη από το Ίδρυμα Ερευνών Prader-Willi, το 96,5% των ερωτηθέντων (γονείς και φροντιστές) αξιολόγησαν την υπερφαγία και το 92,9% τη σύσταση του σώματος είτε ως το πιο σημαντικό είτε ως πολύ σημαντικό σύμπτωμα που πρέπει να ανακουφιστεί από ένα νέο φάρμακο. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη θεραπεία της υπερφαγίας/όρεξης, του μεταβολισμού, της γνωστικής λειτουργίας ή των πτυχών συμπεριφοράς της διαταραχής.

Σχετικά με τα δισκία εκτεταμένης αποδέσμευσης DCCR (Diazoxide Choline)DCCR. είναι μια νέα, αποκλειστική δοσολογική μορφή παρατεταμένης αποδέσμευσης που περιέχει διαζοξείδιο χολίνης, το κρυσταλλικό άλας του διαζοξείδιο και χορηγείται μία φορά την ημέρα. Το μητρικό μόριο, το διαζοξείδιο, έχει χρησιμοποιηθεί για δεκαετίες σε χιλιάδες άτομα σε μερικές σπάνιες ασθένειες σε νεογνά, βρέφη, παιδιά και ενήλικες, αλλά δεν έχει εγκριθεί για χρήση σε PWS. Ο Soleno συνέλαβε και καθιέρωσε εκτεταμένη προστασία με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας για τη θεραπευτική χρήση διαζοξειδίου, διαζοξειδίου χολίνης και DCCR σε άτομα με PWS. Το πρόγραμμα ανάπτυξης DCCR υποστηρίζεται από δεδομένα από πέντε ολοκληρωμένες κλινικές μελέτες Φάσης 1 σε υγιείς εθελοντές και τρεις ολοκληρωμένες κλινικές μελέτες Φάσης 2, μία εκ των οποίων σε άτομα με PWS. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης Φάσης 3 του PWS, το DCCR έδειξε πολλά υποσχόμενο για την αντιμετώπιση της υπερφαγίας, του χαρακτηριστικού συμπτώματος του PWS, καθώς και πολλών άλλων συμπτωμάτων όπως επιθετικές/καταστροφικές συμπεριφορές, μάζα λίπους και άλλες μεταβολικές παραμέτρους.

Σχετικά με τη Soleno Therapeutics, Inc.Η Soleno επικεντρώνεται στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Ένα NDA για το κύριο υποψήφιο του, τα δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης DCCR (διαζοξειδική χολίνη), ένα από του στόματος δισκίο μία φορά την ημέρα για τη θεραπεία του συνδρόμου Prader-Willi (PWS) είναι επί του παρόντος υπό εξέταση από τον FDA και του αναθεωρήθηκε Προτεραιότητα. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.soleno.life.

Δηλώσεις για το μέλλονΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον κατά την έννοια της Ενότητας 21Ε του νόμου περί ανταλλαγής κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε. Όλες οι δηλώσεις εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα οποιασδήποτε κανονιστικής διαδικασίας ή τελικών εγκρίσεων και καθορισμού μιας πορείας προς τα εμπρός για το DCCR για τη θεραπεία του PWS. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να προσδιορίσετε μελλοντικές δηλώσεις με όρους όπως "μπορεί", "θα", "πρέπει", "αναμένω", "σχεδιάζω", "προβλέπω", "θα μπορούσε", "σκοπεύω", "στόχος, ""έργο", "αναλογίζεται", "πιστεύει", "εκτιμά", "προβλέπει", "δυνητικό" ή "συνέχεια" ή το αρνητικό αυτών των όρων ή άλλων παρόμοιων εκφράσεων. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που σχετίζονται με την αναθεώρηση του NDA από τον FDA, τις συνθήκες της αγοράς, καθώς και κινδύνους και αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στις δραστηριότητες της Soleno, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που περιγράφονται στα προηγούμενα δελτία τύπου της εταιρείας και στις περιοδικές εκθέσεις που υποβάλλει στην SEC. Τα γεγονότα και οι περιστάσεις που αντικατοπτρίζονται στις μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας ενδέχεται να μην επιτευχθούν ή να συμβούν και τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που προβλέπονται στις μελλοντικές δηλώσεις. Εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, η εταιρεία δεν σκοπεύει να ενημερώσει δημοσίως ή να αναθεωρήσει τυχόν μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν, είτε ως αποτέλεσμα οποιωνδήποτε νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγών συνθηκών ή άλλου είδους.

Πηγή: Soleno Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-04 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά