Soleno Therapeutics Mengumumkan Perpanjangan Periode Peninjauan FDA untuk Tablet Extended-Release DCCR (Diazoxide Choline) pada Sindrom Prader-Willi

Ikuti Drugslib di

Nama generik: diazoxide choline Pengobatan untuk: Sindrom Prader-Willi

Soleno Therapeutics Mengumumkan Perpanjangan Tinjauan FDA Periode Tablet Extended-Release DCCR (Diazoxide Choline) pada Sindrom Prader-Willi

REDWOOD CITY, California, Nov. 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang mengembangkan terapi baru untuk pengobatan penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memperpanjang periode peninjauan untuk Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk tablet pelepasan diperpanjang DCCR (diazoxide choline) untuk pengobatan Sindrom Prader-Willi (PWS) pada individu berusia empat tahun ke atas yang mengalami hiperfagia. Tanggal tindakan target UU Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) yang baru adalah 27 Maret 2025.

FDA menetapkan bahwa tanggapan terhadap permintaan informasi terkini merupakan amandemen besar terhadap NDA, yang mengakibatkan perpanjangan tanggal sasaran PDUFA selama tiga bulan. Perpanjangan ini memberikan waktu kepada FDA untuk menyelesaikan tinjauan mereka, termasuk informasi yang baru saja diserahkan. FDA tidak menyebutkan masalah keamanan, kemanjuran, atau manufaktur apa pun dalam korespondensi mereka.

Soleno menyerahkan NDA ke FDA pada tanggal 27 Juni 2024. FDA menerima NDA tersebut dan memberikan Tinjauan Prioritas pada Agustus 2024. Diazoksida kolin telah mendapatkan Penunjukan Terobosan dan Jalur Cepat di A.S., serta Penunjukan Obat Yatim Piatu di A.S. dan UE. untuk pengobatan pasien PWS.

Tentang PWSAsosiasi Sindrom Prader-Willi AS memperkirakan bahwa PWS terjadi pada satu dari setiap 15.000 kelahiran hidup. Gejala khas dari gangguan ini adalah hiperfagia, suatu kondisi kronis dan mengancam jiwa yang ditandai dengan perasaan lapar yang intens dan terus-menerus, nafsu makan yang berlebihan, dan dorongan ekstrem untuk mencari dan mengonsumsi makanan, yang dapat sangat mengurangi kualitas hidup seseorang. dengan PWS dan keluarganya. Karakteristik tambahan dari PWS termasuk masalah perilaku, cacat kognitif, tonus otot rendah, perawakan pendek (bila tidak diobati dengan hormon pertumbuhan), penumpukan lemak tubuh berlebih, keterlambatan perkembangan, dan perkembangan seksual yang tidak lengkap. Hiperfagia dapat menyebabkan kematian yang signifikan (misalnya perut pecah, tersedak, kematian karena perilaku mencari makanan) dan penyakit penyerta jangka panjang seperti diabetes, obesitas, dan penyakit kardiovaskular. Dalam survei global yang dilakukan oleh Foundation for Prader-Willi Research, 96,5% responden (orang tua dan pengasuh) menilai hiperfagia dan 92,9% menilai komposisi tubuh sebagai gejala paling penting atau sangat penting yang harus diatasi dengan obat baru. Saat ini belum ada terapi yang disetujui untuk mengatasi hiperfagia/nafsu makan, metabolisme, fungsi kognitif, atau aspek perilaku dari gangguan ini.

Tentang DCCR (Diazoxide Choline) Tablet Extended-ReleaseDCCR adalah bentuk sediaan lepas lambat baru yang mengandung kolin diazoksida, garam kristal diazoksida dan diberikan sekali sehari. Molekul induknya, diazoksida, telah digunakan selama beberapa dekade pada ribuan orang pada beberapa penyakit langka pada neonatus, bayi, anak-anak, dan orang dewasa, namun tidak disetujui untuk digunakan pada PWS. Soleno menyusun dan menetapkan perlindungan paten yang luas untuk penggunaan terapeutik diazoksida, diazoksida kolin, dan DCCR pada individu dengan PWS. Program pengembangan DCCR didukung oleh data dari lima studi klinis Fase 1 yang telah diselesaikan pada sukarelawan sehat dan tiga studi klinis Fase 2 yang telah diselesaikan, salah satunya dilakukan pada individu dengan PWS. Dalam program pengembangan klinis PWS Fase 3, DCCR menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam mengatasi hiperfagia, gejala khas PWS, serta beberapa gejala lain seperti perilaku agresif/destruktif, massa lemak, dan parameter metabolisme lainnya.

Tentang Soleno Therapeutics, Inc.Soleno berfokus pada pengembangan dan komersialisasi terapi baru untuk pengobatan penyakit langka. Sebuah NDA untuk kandidat utamanya, tablet extended-release DCCR (diazoxide choline), tablet oral sekali sehari untuk pengobatan sindrom Prader-Willi (PWS) saat ini sedang ditinjau oleh FDA dan diberikan Tinjauan Prioritas. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.soleno.life.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Pasal 21E Undang-Undang Bursa Sekuritas 1934, sebagaimana telah diubah. Semua pernyataan selain pernyataan fakta sejarah yang terdapat dalam siaran pers ini adalah pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai waktu proses regulasi atau persetujuan akhir dan menentukan jalur ke depan bagi DCCR dalam penanganan PWS. Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan istilah seperti "mungkin", "akan", "seharusnya", "mengharapkan", "merencanakan", "mengantisipasi", "bisa", "berniat", "menargetkan, " "memproyeksikan", "merenungkan", "meyakini", "memperkirakan", "memprediksi", "potensi", atau "melanjutkan" atau bentuk negatif dari istilah-istilah ini atau ungkapan serupa lainnya. Pernyataan berwawasan ke depan ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan asumsi, termasuk risiko dan ketidakpastian yang terkait dengan tinjauan FDA terhadap NDA kami, kondisi pasar, serta risiko dan ketidakpastian yang melekat dalam bisnis Soleno, termasuk yang dijelaskan dalam siaran pers perusahaan sebelumnya dan dalam laporan berkala yang diajukan ke SEC. Peristiwa dan keadaan yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan perusahaan mungkin tidak dapat dicapai atau terjadi dan hasil sebenarnya dapat berbeda secara material dari apa yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, perusahaan tidak berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini secara publik, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya.

Sumber: Terapi Soleno

Diposting : 2024-12-04 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer