Soleno Therapeutics annuncia la proroga del periodo di revisione da parte della FDA per le compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido colina) nella sindrome di Prader-Willi

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Nome generico: diazossido colina Trattamento per: sindrome di Prader-Willi

Soleno Therapeutics annuncia l'estensione della revisione da parte della FDA Periodo per le compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido colina) nella sindrome di Prader-Willi

REDWOOD CITY, California, 26 novembre, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa nuove terapie per il trattamento di malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ) ha prorogato il periodo di revisione della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per le compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido colina) per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS). in soggetti di età pari o superiore a quattro anni che soffrono di iperfagia. La nuova data d'azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 27 marzo 2025.

La FDA ha stabilito che le risposte alle recenti richieste di informazioni costituivano un importante emendamento alla NDA, con conseguente estensione della data obiettivo del PDUFA di tre mesi. La proroga concede alla FDA il tempo di completare la revisione, inclusa quella delle informazioni presentate di recente. La FDA non ha citato alcun problema di sicurezza, efficacia o produzione nella sua corrispondenza.

Soleno ha presentato la NDA alla FDA il 27 giugno 2024. La FDA ha accettato la NDA e ha concesso la revisione prioritaria nell'agosto 2024. Diazossido alla colina sono state concesse le designazioni Breakthrough e Fast Track negli Stati Uniti, nonché la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'UE. per il trattamento di pazienti con PWS.

Informazioni sulla PWSLa Prader-Willi Syndrome Association USA stima che la PWS si verifichi in uno su 15.000 nati vivi. Il sintomo caratteristico di questo disturbo è l'iperfagia, una condizione cronica e pericolosa per la vita caratterizzata da sentimenti di fame intensa e persistente, preoccupazione per il cibo e un'estrema spinta a cercare e consumare cibo, che può ridurre gravemente la qualità della vita degli individui. con le PWS e le loro famiglie. Ulteriori caratteristiche della PWS includono problemi comportamentali, disabilità cognitive, basso tono muscolare, bassa statura (quando non trattata con l'ormone della crescita), accumulo di grasso corporeo in eccesso, ritardi di sviluppo e sviluppo sessuale incompleto. L’iperfagia può portare a una mortalità significativa (ad esempio, rottura dello stomaco, soffocamento, morte accidentale dovuta al comportamento di ricerca del cibo) e, a lungo termine, a comorbilità come diabete, obesità e malattie cardiovascolari. In un sondaggio globale condotto dalla Foundation for Prader-Willi Research, il 96,5% degli intervistati (genitori e operatori sanitari) ha valutato l’iperfagia e il 92,9% ha valutato la composizione corporea come il sintomo più importante o molto importante da alleviare con un nuovo medicinale. Attualmente non esistono terapie approvate per trattare l'iperfagia/appetito, la funzione metabolica, cognitiva o gli aspetti comportamentali del disturbo.

Informazioni sulle compresse a rilascio prolungato di DCCR (diazossido colina)DCCR è una nuova forma di dosaggio brevettata a rilascio prolungato contenente diazossido colina, il sale cristallino del diazossido e viene somministrata una volta al giorno. La molecola madre, il diazossido, è stata utilizzata per decenni in migliaia di individui in alcune malattie rare nei neonati, lattanti, bambini e adulti, ma non è approvata per l’uso nella PWS. Soleno concepì e stabilì un'ampia protezione brevettuale per l'uso terapeutico di diazossido, diazossido colina e DCCR in soggetti affetti da PWS. Il programma di sviluppo del DCCR è supportato dai dati di cinque studi clinici di Fase 1 completati su volontari sani e di tre studi clinici di Fase 2 completati, uno dei quali riguardava individui con PWS. Nel programma di sviluppo clinico di Fase 3 della PWS, il DCCR si è dimostrato promettente nell'affrontare l'iperfagia, il sintomo caratteristico della PWS, nonché molti altri sintomi come comportamenti aggressivi/distruttivi, massa grassa e altri parametri metabolici.

Informazioni su Soleno Therapeutics, Inc.Soleno è focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di nuove terapie per il trattamento delle malattie rare. Una NDA per il suo candidato principale, le compresse a rilascio prolungato DCCR (diazossido colina), una compressa orale da assumere una volta al giorno per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS), è attualmente in fase di revisione da parte della FDA e ha ottenuto la revisione prioritaria. Per ulteriori informazioni, visitare www.soleno.life.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 21E del Securities Exchange Act di 1934, come modificato. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni di fatti storici contenute nel presente comunicato stampa sono dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni riguardanti i tempi di qualsiasi processo normativo o approvazioni finali e la determinazione di un percorso da seguire per DCCR per il trattamento della PWS. In alcuni casi, è possibile identificare le dichiarazioni previsionali con termini quali "può", "sarà", "dovrebbe", "aspettarsi", "pianificare", "anticipare", "potrebbe", "intendere", "obiettivo", " "progetto", "contempla", "crede", "stima", "prevede", "potenziale" o "continua" o il negativo di questi termini o altre espressioni simili. Queste dichiarazioni previsionali si riferiscono solo alla data del presente comunicato stampa e sono soggette a una serie di rischi, incertezze e ipotesi, inclusi i rischi e le incertezze associati alla revisione della nostra NDA da parte della FDA, alle condizioni di mercato, nonché ai rischi e incertezze inerenti all'attività di Soleno, comprese quelle descritte nei precedenti comunicati stampa della società e nei rapporti periodici depositati presso la SEC. Gli eventi e le circostanze riflessi nelle dichiarazioni previsionali della società potrebbero non essere raggiunti o verificarsi e i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli previsti nelle dichiarazioni previsionali. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, la società non prevede di aggiornare o rivedere pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale contenuta nel presente documento, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri, mutate circostanze o altro.

Fonte: Soleno Therapeutics

Pubblicato : 2024-12-04 18:00

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