솔레노 테라퓨틱스(Soleno Therapeutics), 프라더 윌리 증후군에 대한 DCCR(디아족사이드 콜린) 서방형 정제에 대한 FDA 검토 기간 연장 발표

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일반명: 디아족사이드 콜린 치료제: 프라더 윌리 증후군

Soleno Therapeutics, FDA 검토 연장 발표 프라더 윌리 증후군의 DCCR(디아족사이드 콜린) 서방정 복용 기간

캘리포니아주 레드우드 시티, 11월 2024년 2월 26일(GLOBE NEWSWIRE) -- 희귀질환 치료를 위한 새로운 치료법을 개발하는 임상 단계 바이오제약 회사인 Soleno Therapeutics, Inc.(“Soleno”)(NASDAQ: SLNO)는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 오늘 발표했습니다. (FDA)가 다음과 같은 치료를 위한 DCCR(디아족시드콜린) 서방정에 대한 신약신청(NDA) 심사 기간을 연장했습니다. 프라더-윌리 증후군(PWS)은 과식증이 있는 4세 이상 개인의 경우입니다. 새로운 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)의 목표 조치 날짜는 2025년 3월 27일입니다.

FDA는 최근 정보 요청에 대한 응답이 NDA의 주요 개정에 해당하여 PDUFA 목표 날짜를 3개월 연장하게 되었다고 판단했습니다. 연장을 통해 FDA는 최근 제출된 정보를 포함하여 검토를 완료할 시간을 갖게 됩니다. FDA는 서신에서 어떠한 안전성, 효능 또는 제조 문제도 언급하지 않았습니다.

Soleno는 2024년 6월 27일에 FDA에 NDA를 제출했습니다. FDA는 NDA를 수락하고 2024년 8월에 우선 심사를 승인했습니다. 콜린은 미국에서 혁신의약품(Breakthrough and Fast Track) 지정을 받았을 뿐만 아니라 미국과 유럽연합(EU)에서도 희귀의약품 지정을 받았습니다. PWS 환자 치료를 위해.

PWS 정보미국 프라더-윌리 증후군 협회(Prader-Willi Syndrome Association USA)는 PWS가 출생아 15,000명당 1명꼴로 발생한다고 추정합니다. 이 장애의 특징적인 증상은 과다증입니다. 이는 강렬하고 지속적인 배고픔, 음식에 대한 집착, 음식을 찾고 소비하려는 극단적 충동을 특징으로 하는 만성적이고 생명을 위협하는 상태로, 개인의 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있습니다. PWS 및 그 가족과 함께. PWS의 추가적인 특징으로는 행동 문제, 인지 장애, 낮은 근긴장도, 단신(성장 호르몬으로 치료하지 않은 경우), 과도한 체지방 축적, 발달 지연 및 불완전한 성적 발달 등이 있습니다. 과다섭식증은 심각한 사망(예: 위 파열, 질식, 음식 추구 행동으로 인한 우발적 사망) 및 장기적으로 당뇨병, 비만, 심혈관 질환과 같은 동반 질환을 초래할 수 있습니다. 프라더-윌리 연구재단(Foundation for Prader-Willi Research)이 실시한 글로벌 조사에서 응답자(부모 및 보호자)의 96.5%가 과식증을 평가했으며, 92.9%는 체성분을 신약으로 완화할 수 있는 가장 중요하거나 매우 중요한 증상으로 평가했습니다. 현재 이 질환의 과다증/식욕, 대사, 인지 기능 또는 행동 측면을 치료하기 위해 승인된 치료법은 없습니다.

DCCR(디아족사이드 콜린) 서방형 정제 정보DCCR 이 제품은 디아족사이드의 결정성 염인 디아족사이드 콜린을 함유한 새롭고 독창적인 서방형 제형으로, 1일 1회 투여됩니다. 모분자인 디아족사이드는 수십 년 동안 신생아, 유아, 어린이 및 성인의 몇 가지 희귀 질병에 수천 명의 개인에게 사용되어 왔지만 PWS에서의 사용은 승인되지 않았습니다. Soleno는 PWS 환자의 디아족시드, 디아족시드 콜린 및 DCCR의 치료적 사용을 위한 광범위한 특허 보호를 고안하고 확립했습니다. DCCR 개발 프로그램은 건강한 지원자를 대상으로 완료된 5개의 1상 임상 연구와 3개의 완료된 2상 임상 연구(그 중 하나는 PWS 환자를 대상으로 함)의 데이터로 뒷받침됩니다. PWS 3상 임상 개발 프로그램에서 DCCR은 PWS의 특징적인 증상인 과다증과 공격적/파괴적인 행동, 체지방 및 기타 대사 매개변수와 같은 여러 기타 증상을 해결하는 데 가능성을 보여주었습니다.

Soleno Therapeutics, Inc. 소개Soleno는 희귀질환 치료를 위한 새로운 치료법의 개발 및 상업화에 주력하고 있습니다. 프라더 윌리 증후군(PWS) 치료를 위한 1일 1회 경구 정제인 주요 후보 DCCR(디아족사이드 콜린) 서방형 정제에 대한 NDA가 현재 FDA의 검토 중이며 우선 검토를 받았습니다. 자세한 내용은 www.soleno.life를 참조하세요.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 미국 증권거래소법 제21E조의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 1934년 개정됨. 이 보도 자료에 포함된 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 규제 절차 또는 최종 승인 시기와 PWS 처리를 위한 DCCR의 향후 경로 결정에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술입니다. 어떤 경우에는 "할 수 있다", "할 것이다", "해야 한다", "예상한다", "계획하다", "예상하다", "할 수 있다", "의도하다", "목표" 등의 용어로 미래 예측 진술을 식별할 수 있습니다. " "계획하다", "고려하다", "믿다", "추정하다", "예측하다", "잠재력이 있다", "계속하다" 또는 이러한 용어나 기타 이와 유사한 표현의 부정형입니다. 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료의 날짜를 기준으로 한 것이며 FDA의 NDA 검토와 관련된 위험 및 불확실성, 시장 상황, 위험 및 불확실성을 포함하여 다양한 위험, 불확실성 및 가정이 적용됩니다. 회사의 이전 보도 자료와 SEC에 제출한 정기 보고서에 설명된 내용을 포함하여 Soleno의 사업에 내재된 불확실성. 회사의 미래예측진술에 반영된 사건과 상황은 달성되지 않거나 발생하지 않을 수 있으며, 실제 결과는 미래예측진술에 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 회사는 새로운 정보, 향후 사건, 상황 변화 등의 결과로 여기에 포함된 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다.

출처: Soleno Therapeutics

게시됨 : 2024-12-04 18:00

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