Soleno Therapeutics kondigt FDA-verlenging aan van beoordelingsperiode voor DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte bij het Prader-Willi-syndroom

Volg Drugslib op

Generieke naam: diazoxide choline Behandeling voor: Prader-Willi-syndroom

Soleno Therapeutics kondigt FDA-uitbreiding van beoordeling aan Periode voor DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte bij het Prader-Willi-syndroom

REDWOOD CITY, Californië, nov. 26 augustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat nieuwe therapieën ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de beoordelingsperiode verlengd voor de New Drug Application (NDA) voor DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte voor de behandeling van het Prader-Willi-syndroom (PWS) bij personen van vier jaar en ouder met hyperfagie. De nieuwe actiedatum voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) is 27 maart 2025.

De FDA heeft vastgesteld dat reacties op recente informatieverzoeken een belangrijke wijziging van de NDA vormden, resulterend in een verlenging van de PDUFA-doeldatum met drie maanden. De verlenging geeft de FDA de tijd om hun beoordeling af te ronden, inclusief die van de onlangs ingediende informatie. De FDA heeft in hun correspondentie geen zorgen over veiligheid, werkzaamheid of productie aangehaald.

Soleno heeft de geheimhoudingsverklaring op 27 juni 2024 bij de FDA ingediend. De FDA heeft de geheimhoudingsverklaring aanvaard en in augustus 2024 Priority Review verleend. choline heeft in de VS de status Breakthrough en Fast Track gekregen, evenals de status weesgeneesmiddel in de VS en de EU. voor de behandeling van patiënten met PWS.

Over PWSDe Prader-Willi Syndrome Association USA schat dat PWS voorkomt bij één op de 15.000 levendgeborenen. Het kenmerkende symptoom van deze aandoening is hyperfagie, een chronische en levensbedreigende aandoening die wordt gekenmerkt door gevoelens van intense, aanhoudende honger, een obsessie met voedsel en een extreme drang om voedsel te zoeken en te consumeren, wat de kwaliteit van leven van individuen ernstig kan verminderen. met PWS en hun families. Bijkomende kenmerken van PWS zijn onder meer gedragsproblemen, cognitieve beperkingen, lage spiertonus, kleine gestalte (indien niet behandeld met groeihormoon), de ophoping van overtollig lichaamsvet, ontwikkelingsachterstanden en onvolledige seksuele ontwikkeling. Hyperfagie kan leiden tot aanzienlijke sterfte (bijvoorbeeld maagruptuur, verstikking, accidentele dood als gevolg van voedselzoekgedrag) en op langere termijn tot comorbiditeiten zoals diabetes, obesitas en hart- en vaatziekten. In een wereldwijd onderzoek uitgevoerd door de Foundation for Prader-Willi Research beoordeelde 96,5% van de respondenten (ouders en verzorgers) hyperfagie en 92,9% de lichaamssamenstelling als het belangrijkste of zeer belangrijke symptoom dat door een nieuw medicijn moet worden verlicht. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën om de hyperfagie/eetlust-, metabolische, cognitieve functie- of gedragsaspecten van de stoornis te behandelen.

Over DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifteDCCR is een nieuwe, gepatenteerde doseringsvorm met verlengde afgifte die diazoxidecholine, het kristallijne zout van diazoxide, bevat en eenmaal daags wordt toegediend. Het moedermolecuul, diazoxide, wordt al tientallen jaren door duizenden mensen gebruikt bij enkele zeldzame ziekten bij pasgeborenen, zuigelingen, kinderen en volwassenen, maar is niet goedgekeurd voor gebruik bij PWS. Soleno bedacht en vestigde uitgebreide patentbescherming voor het therapeutische gebruik van diazoxide, diazoxide choline en DCCR bij personen met PWS. Het DCCR-ontwikkelingsprogramma wordt ondersteund door gegevens uit vijf voltooide klinische fase 1-onderzoeken bij gezonde vrijwilligers en drie voltooide klinische fase 2-onderzoeken, waarvan er één plaatsvond bij personen met PWS. In het klinische fase 3-ontwikkelingsprogramma voor PWS bleek DCCR veelbelovend bij het aanpakken van hyperfagie, het kenmerkende symptoom van PWS, evenals verschillende andere symptomen zoals agressief/destructief gedrag, vetmassa en andere metabolische parameters.

Over Soleno Therapeutics, Inc.Soleno richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor de behandeling van zeldzame ziekten. Een geheimhoudingsverklaring voor de hoofdkandidaat, DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte, een eenmaal daagse orale tablet voor de behandeling van het Prader-Willi-syndroom (PWS), wordt momenteel beoordeeld door de FDA en kreeg Priority Review. Ga voor meer informatie naar www.soleno.life.

Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd. Alle verklaringen anders dan verklaringen over historische feiten in dit persbericht zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen over de timing van een regelgevingsproces of uiteindelijke goedkeuringen en het bepalen van een pad voorwaarts voor DCCR voor de behandeling van PWS. In sommige gevallen kunt u toekomstgerichte verklaringen herkennen aan termen als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘zouden moeten’, ‘verwachten’, ‘plannen’, ‘anticiperen’, ‘zouden kunnen’, ‘van plan zijn’, "projecteren", "overweegt", "gelooft", "schat", "voorspelt", "potentieel" of "doorgaat" of het negatieve van deze termen of andere soortgelijke uitdrukkingen. Deze toekomstgerichte verklaringen gelden alleen op de datum van dit persbericht en zijn onderhevig aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, waaronder de risico's en onzekerheden die verband houden met de beoordeling door de FDA van onze NDA, marktomstandigheden, evenals risico's en onzekerheden. onzekerheden die inherent zijn aan de activiteiten van Soleno, inclusief de onzekerheden die zijn beschreven in eerdere persberichten van het bedrijf en in de periodieke rapporten die het bij de SEC indient. Het is mogelijk dat de gebeurtenissen en omstandigheden die in de toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf worden weergegeven, niet worden gerealiseerd of plaatsvinden, en dat de daadwerkelijke resultaten wezenlijk kunnen verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden geprojecteerd. Behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, is het bedrijf niet van plan om de hierin opgenomen toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins.

Bron: Soleno Therapeutics

Geplaatst : 2024-12-04 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden