Soleno Therapeutics объявляет о продлении FDA периода рассмотрения таблеток пролонгированного действия DCCR (диазоксид холина) при синдроме Прадера-Вилли

Следите за Drugslib на

Непатентованное название: диазоксид холина Лечение синдрома Прадера-Вилли

Soleno Therapeutics объявляет о продлении срока рассмотрения FDA Период применения таблеток пролонгированного действия DCCR (диазоксид холина) при синдроме Прадера-Вилли

REDWOOD CITY, Калифорния, 26 ноября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Soleno Therapeutics, Inc. («Soleno») (NASDAQ: SLNO), биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой новых терапевтических средств для лечения редких заболеваний, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продлило период рассмотрения заявки на новое лекарственное средство (NDA) для DCCR (диазоксид холина). Таблетки пролонгированного действия для лечения синдрома Прадера-Вилли (СПВ) у лиц четырех лет и старше с гиперфагией. Срок действия нового Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) – 27 марта 2025 года.

FDA определило, что ответы на недавние информационные запросы представляют собой серьезную поправку к NDA, в результате которой целевой срок PDUFA был продлен на три месяца. Продление дает FDA время для завершения проверки, включая проверку недавно представленной информации. FDA в своей переписке не указало никаких проблем с безопасностью, эффективностью или производством.

Soleno представила NDA в FDA 27 июня 2024 г. FDA приняло NDA и предоставило приоритетную проверку в августе 2024 г. Диазоксид холин получил статус прорывного препарата и статус ускоренного режима в США, а также статус орфанного препарата в США и ЕС. для лечения пациентов с СПВ.

О СПВПо оценкам Ассоциации синдрома Прадера-Вилли в США, СПВ встречается у одного из каждых 15 000 живорождений. Отличительным симптомом этого расстройства является гиперфагия, хроническое и опасное для жизни состояние, характеризующееся чувством сильного, постоянного голода, озабоченностью едой и крайним стремлением искать и потреблять пищу, что может серьезно снизить качество жизни людей. с PWS и их семьями. Дополнительные характеристики СПВ включают поведенческие проблемы, когнитивные нарушения, низкий мышечный тонус, низкий рост (при отсутствии лечения гормоном роста), накопление избыточного жира в организме, задержки развития и неполное половое развитие. Гиперфагия может привести к значительной смертности (например, разрыву желудка, удушью, случайной смерти из-за поведения, связанного с поиском пищи) и долгосрочным сопутствующим заболеваниям, таким как диабет, ожирение и сердечно-сосудистые заболевания. В глобальном опросе, проведенном Фондом исследований Прадера-Вилли, 96,5% респондентов (родителей и опекунов) оценили гиперфагию, а 92,9% оценили состав тела как самый важный или очень важный симптом, который можно облегчить с помощью нового лекарства. В настоящее время не существует одобренных методов лечения гиперфагии/аппетита, метаболических, когнитивных функций или поведенческих аспектов этого расстройства.

О таблетках пролонгированного действия DCCR (диазоксид холина)DCCR представляет собой новую запатентованную лекарственную форму пролонгированного действия, содержащую диазоксид холин, кристаллическую соль диазоксида, которая вводится один раз в день. Исходная молекула, диазоксид, десятилетиями использовалась тысячами людей при некоторых редких заболеваниях у новорожденных, младенцев, детей и взрослых, но не одобрена для использования при СПВ. Солено разработал и установил обширную патентную защиту для терапевтического использования диазоксида, диазоксида холина и DCCR у людей с СПВ. Программа разработки DCCR подтверждается данными пяти завершенных клинических исследований фазы 1 на здоровых добровольцах и трех завершенных клинических исследований фазы 2, одно из которых проводилось на людях с СПВ. В программе клинических разработок фазы 3 СПВ DCCR продемонстрировал многообещающую эффективность в лечении гиперфагии, характерного симптома СПВ, а также ряда других симптомов, таких как агрессивное/деструктивное поведение, жировая масса и другие метаболические параметры.

О компании Soleno Therapeutics, Inc.Солено занимается разработкой и коммерциализацией новых терапевтических средств для лечения редких заболеваний. Соглашение о неразглашении для его главного кандидата, таблеток пролонгированного действия DCCR (диазоксид холина), таблеток для перорального приема один раз в день для лечения синдрома Прадера-Вилли (СПВ), в настоящее время находится на рассмотрении FDA и получило приоритетное рассмотрение. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.soleno.life.

Заявления прогнозного характераНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера по смыслу раздела 21E Закона о биржах ценных бумаг 1934 г., с поправками. Все заявления, за исключением заявлений об исторических фактах, содержащихся в этом пресс-релизе, являются заявлениями прогнозного характера, включая заявления относительно сроков любого регуляторного процесса или окончательных разрешений, а также определения дальнейших действий DCCR по лечению PWS. В некоторых случаях вы можете идентифицировать прогнозные заявления по таким терминам, как «может», «будет», «должен», «ожидать», «планировать», «ожидать», «мог бы», «намереваться», «нацеливаться», «проектирует», «рассматривает», «верит», «оценивает», «предсказывает», «потенциально» или «продолжает» или отрицательные значения этих терминов или других подобных выражений. Эти прогнозные заявления действительны только на дату настоящего пресс-релиза и подвержены ряду рисков, неопределенностей и допущений, включая риски и неопределенности, связанные с проверкой FDA нашего соглашения о неразглашении, рыночными условиями, а также рисками и неопределенности, присущие бизнесу Soleno, в том числе описанные в предыдущих пресс-релизах компании и в периодических отчетах, которые она подает в SEC. События и обстоятельства, отраженные в прогнозных заявлениях компании, могут не произойти или не произойти, а фактические результаты могут существенно отличаться от прогнозируемых в прогнозных заявлениях. За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, компания не планирует публично обновлять или пересматривать какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или по иным причинам.

Источник: Soleno Therapeutics

Опубликовано : 2024-12-04 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова