Soleno Therapeutics, Prader-Willi Sendromunda DCCR (Diazoksit Kolin) Uzatılmış Salımlı Tabletler için FDA'nın İnceleme Süresinin Uzatıldığını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Genel ad: diazoksit kolin Tedavi: Prader-Willi Sendromu

Soleno Therapeutics, FDA'nın İnceleme Uzatmasını Duyurdu Prader-Willi Sendromunda DCCR (Diazoksit Kolin) Uzatılmış Salımlı Tablet Dönemi

REDWOOD CITY, Kaliforniya, 26 Kasım 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir hastalıkların tedavisi için yeni terapötikler geliştiren klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), DCCR (diazoksit kolin) uzatılmış salımlı tabletlere yönelik Yeni İlaç Başvurusunun (NDA) inceleme süresini uzattı. Hiperfajisi olan dört yaş ve üzeri bireylerde Prader-Willi sendromunun (PWS) tedavisi. Yeni Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası'nın (PDUFA) hedef eylem tarihi 27 Mart 2025'tir.

FDA, son bilgi taleplerine verilen yanıtların Gizlilik Anlaşması'nda büyük bir değişiklik teşkil ettiğini ve PDUFA hedef tarihinin üç ay uzatılmasıyla sonuçlandığını belirledi. Uzatma, FDA'ya yakın zamanda gönderilen bilgiler de dahil olmak üzere incelemelerini tamamlaması için zaman tanıyor. FDA, yazışmalarında herhangi bir güvenlik, etkinlik veya üretim kaygısından bahsetmedi.

Soleno, Gizlilik Anlaşmasını 27 Haziran 2024'te FDA'ya sundu. FDA, Gizlilik Anlaşmasını kabul etti ve Ağustos 2024'te Öncelikli İnceleme izni verdi. Diazoksit Kolin, ABD'de Çığır Açan ve Hızlı Yol Tanımlamalarının yanı sıra ABD ve AB'de Yetim İlaç Tanımlaması ile ödüllendirilmiştir. PWS'li hastaların tedavisi için.

PWS Hakkında ABD Prader-Willi Sendromu Derneği, PWS'nin her 15.000 canlı doğumdan birinde meydana geldiğini tahmin etmektedir. Bu bozukluğun en belirgin semptomu, bireylerin yaşam kalitesini ciddi şekilde azaltabilen, yoğun, kalıcı açlık, yiyecekle meşgul olma ve aşırı yiyecek arama ve tüketme dürtüsü ile karakterize, kronik ve yaşamı tehdit eden bir durum olan hiperfajidir. PWS ve aileleriyle birlikte. PWS'nin ek özellikleri arasında davranış sorunları, bilişsel yetersizlikler, düşük kas tonusu, kısa boy (büyüme hormonu ile tedavi edilmediğinde), aşırı vücut yağının birikmesi, gelişimsel gecikmeler ve eksik cinsel gelişim yer alır. Hiperfaji önemli mortaliteye (örneğin mide yırtılması, boğulma, yiyecek arama davranışı nedeniyle kazara ölüm) ve uzun vadede diyabet, obezite ve kardiyovasküler hastalık gibi yandaş hastalıklara yol açabilir. Prader-Willi Araştırma Vakfı tarafından yürütülen küresel bir ankette, yanıt verenlerin %96,5'i (ebeveynler ve bakıcılar) hiperfajiyi ve %92,9'u vücut kompozisyonunu yeni bir ilaçla hafifletilmesi gereken en önemli veya çok önemli semptom olarak değerlendirdi. Şu anda bozukluğun hiperfaji/iştah, metabolik, bilişsel işlev veya davranışsal yönlerini tedavi edecek onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.

DCCR (Diazoksit Kolin) Uzatılmış Salımlı Tabletler HakkındaDCCR diazoksidin kristal tuzu olan diazoksit kolini içeren yeni, tescilli uzun süreli salınımlı bir dozaj formudur ve günde bir kez uygulanır. Ana molekül olan diazoksit, onlarca yıldır binlerce kişide yenidoğanlarda, bebeklerde, çocuklarda ve yetişkinlerde görülen birkaç nadir hastalıkta kullanılmaktadır, ancak PWS'de kullanımı onaylanmamıştır. Soleno, PWS'li bireylerde diazoksit, diazoksit kolin ve DCCR'nin terapötik kullanımına yönelik kapsamlı patent koruması tasarladı ve oluşturdu. DCCR geliştirme programı, sağlıklı gönüllüler üzerinde tamamlanmış beş Faz 1 klinik çalışmadan ve biri PWS'li bireylerde olmak üzere tamamlanmış üç Faz 2 klinik çalışmadan elde edilen verilerle desteklenmektedir. PWS Aşama 3 klinik geliştirme programında DCCR, PWS'nin ayırt edici semptomu olan hiperfajinin yanı sıra agresif/yıkıcı davranışlar, yağ kütlesi ve diğer metabolik parametreler gibi diğer birkaç semptomun ele alınmasında ümit verici olduğunu gösterdi.

Soleno Therapeutics, Inc. HakkındaSoleno, nadir hastalıkların tedavisine yönelik yeni terapötiklerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmıştır. Baş adayı olan Prader-Willi sendromunun (PWS) tedavisi için günde bir kez oral tablet olan DCCR (diazoksit kolin) uzatılmış salımlı tabletler için bir Gizlilik Anlaşması şu anda FDA tarafından incelenmekte ve Öncelikli İncelemeye layık görülmüştür. Daha fazla bilgi için lütfen www.soleno.life adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni, Menkul Kıymetler Borsası Kanunu Bölüm 21E anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. 1934, değiştirildiği şekliyle. Bu basın bülteninde yer alan tarihsel gerçeklere ilişkin beyanlar dışındaki tüm beyanlar, herhangi bir düzenleyici sürecin zamanlamasına veya nihai onaylara ilişkin beyanlar ve PWS'nin tedavisi için DCCR'ye yönelik ileriye dönük bir yol belirleyen beyanlar da dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlardır. Bazı durumlarda, ileriye dönük ifadeleri "olabilir", "yapacak", "olmalı", "beklemek", "planlamak", "tahmin etmek", "yapmak", "niyetlemek", "hedeflemek" gibi terimlerle tanımlayabilirsiniz. " "proje", "düşünüyor", "inanıyor", "tahmin ediyor", "tahmin ediyor", "potansiyel" veya "devam ediyor" veya bu terimlerin veya diğer benzer ifadelerin olumsuzları. Bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibarıyla geçerlidir ve FDA'nın gizlilik sözleşmemizi, piyasa koşullarını incelemesiyle ilişkili riskler ve belirsizliklerin yanı sıra riskler ve belirsizlikler de dahil olmak üzere bir dizi riske, belirsizliğe ve varsayıma tabidir. Şirketin daha önceki basın bültenlerinde ve SEC'e sunduğu periyodik raporlarda açıklananlar da dahil olmak üzere, Soleno'nun işine özgü belirsizlikler. Şirketin ileriye dönük beyanlarında yansıtılan olay ve koşullar gerçekleşmeyebilir veya gerçekleşmeyebilir ve fiili sonuçlar, ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar dışında, şirket, burada yer alan ileriye dönük beyanları, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonuç nedeniyle kamuya açık olarak güncellemeyi veya revize etmeyi planlamamaktadır.

Kaynak: Soleno Therapeutics

Gönderildi : 2024-12-04 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler