Soleno Therapeutics оголошує FDA про продовження періоду перевірки для таблеток пролонгованого вивільнення DCCR (діазоксид холіну) при синдромі Прадера-Віллі

Підпишіться на Drugslib

Загальна назва: діазоксид холіну Лікування: синдрому Прадера-Віллі

Soleno Therapeutics оголошує про продовження перевірки FDA Період прийому таблеток із пролонгованим вивільненням DCCR (діазоксид холіну) при синдромі Прадера-Віллі

РЕДВУД-СІТІ, Каліфорнія, 26 листопада 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. («Soleno») (NASDAQ: SLNO), біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка розробляє нові терапевтичні засоби для лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) продовжило період перегляду для Нового Застосування препарату (NDA) для таблеток пролонгованого вивільнення DCCR (діазоксиду холіну) для лікування синдрому Прадера-Віллі (PWS) у осіб віком від чотирьох років, які мають гіперфагію. Цільовий термін дії нового Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), – 27 березня 2025 року.

FDA визначило, що відповіді на останні інформаційні запити становлять серйозну поправку до NDA, що призвело до продовження кінцевої дати PDUFA на три місяці. Розширення дає FDA час для завершення перевірки, включно з нещодавно поданою інформацією. У своїй кореспонденції FDA не посилалося на будь-які сумніви щодо безпеки, ефективності чи виробництва.

Soleno подав NDA до FDA 27 червня 2024 року. FDA прийняло NDA та надало пріоритетний перегляд у серпні 2024 року. Діазоксид холіну в США було присвоєно статус «проривний» і «прискорений», а також «ліки-сироти». Позначення в США та ЄС для лікування хворих на PWS.

Про PWSЗа оцінками Асоціації синдрому Прадера-Віллі США, PWS зустрічається у кожного з 15 000 живонароджених. Характерним симптомом цього розладу є гіперфагія, хронічний і небезпечний для життя стан, який характеризується почуттям сильного, постійного голоду, захопленням їжею та надзвичайним бажанням шукати та споживати їжу, що може серйозно знизити якість життя людей. з PWS та їхніми родинами. Додаткові характеристики PWS включають поведінкові проблеми, когнітивні розлади, низький м’язовий тонус, низький зріст (якщо не лікується гормоном росту), накопичення надлишкового жиру, затримку розвитку та незавершений статевий розвиток. Гіперфагія може призвести до значної смертності (наприклад, розриву шлунка, задухи, випадкової смерті через пошук їжі) і довготривалих супутніх захворювань, таких як діабет, ожиріння та серцево-судинні захворювання. У глобальному опитуванні, проведеному Фондом дослідження Прадера-Віллі, 96,5% респондентів (батьків і опікунів) оцінили гіперфагію, а 92,9% — склад тіла як найважливіший або дуже важливий симптом, який потрібно полегшити за допомогою нових ліків. Наразі немає схвалених методів лікування гіперфагії/апетиту, метаболічних, когнітивних функцій або поведінкових аспектів розладу.

Про DCCR (діазоксид холіну) таблетки з пролонгованим вивільненнямDCCR це нова запатентована лікарська форма з пролонгованим вивільненням, що містить діазоксид холіну, кристалічну сіль діазоксиду та вводять один раз на день. Батьківська молекула, діазоксид, десятиліттями використовувалася для лікування кількох рідкісних захворювань у новонароджених, немовлят, дітей і дорослих у тисяч людей, але не схвалена для використання при PWS. Soleno задумав і встановив широкий патентний захист для терапевтичного використання діазоксиду, діазоксиду холіну та DCCR в осіб з PWS. Програма розробки DCCR підтримується даними п’яти завершених клінічних досліджень Фази 1 за участю здорових добровольців і трьох завершених клінічних досліджень Фази 2, одне з яких проводилося за участю осіб з PWS. У програмі клінічної розробки фази 3 PWS DCCR показав багатообіцяюче рішення щодо гіперфагії, характерного симптому PWS, а також кількох інших симптомів, таких як агресивна/деструктивна поведінка, жирова маса та інші метаболічні параметри.

Про Soleno Therapeutics, Inc.Soleno зосереджується на розробці та комерціалізації нових терапевтичних засобів для лікування рідкісних захворювань. NDA для свого головного кандидата, DCCR (діазоксиду холіну) таблетки з пролонгованим вивільненням, таблетки для перорального прийому один раз на добу для лікування синдрому Прадера-Віллі (PWS), наразі розглядається FDA та отримав пріоритетний розгляд. Для отримання додаткової інформації відвідайте веб-сайт www.soleno.life.

Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви за значенням Розділу 21E Закону про біржі цінних паперів 1934 р. зі змінами. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, що містяться в цьому прес-релізі, є прогнозними заявами, включаючи заяви щодо термінів будь-якого регуляторного процесу або остаточних схвалень і визначення шляху для DCCR щодо лікування PWS. У деяких випадках ви можете ідентифікувати прогнозні заяви за такими термінами, як «може», «буде», «повинен», «очікувати», «планувати», «передбачати», «може», «має намір», «ціль, " "проектувати", "розглядає", "вважає", "оцінює", "прогнозує", "потенційно" або "продовжувати" або негативне значення цих термінів чи інших подібні вирази. Ці прогнозні заяви стосуються лише дати цього прес-релізу та залежать від ряду ризиків, невизначеностей і припущень, у тому числі ризиків і невизначеностей, пов’язаних з перевіркою FDA нашої NDA, ринкових умов, а також ризиків і невизначеності, притаманні діяльності Soleno, включно з тими, що описані в попередніх прес-релізах компанії та в періодичних звітах, які вона подає до SEC. Події та обставини, відображені в прогнозних заявах компанії, можуть не відбутися або не відбутися, і фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від прогнозованих у прогнозних заявах. За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, компанія не планує публічно оновлювати чи переглядати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, внаслідок будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

Джерело: Soleno Therapeutics

Опубліковано : 2024-12-04 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова